Esclerosis múltiple

Dr. Jairo Alonso: El fenebrutinib podría evitar la discapacidad temprana en la esclerosis múltiple primaria progresiva

Publicado hace 2 meses por Un ensayo para mí

Las personas diagnosticadas con EMPP solo cuentan con una opción de tratamiento. Por eso, la investigación del fenebrutinib podría convertirse en la oportunidad de encontrar una nueva medicación efectiva que logre no solo controlar los síntomas sino la progresión de la enfermedad.

Dr. Jairo Alonso: El fenebrutinib podría evitar la discapacidad temprana que es lo más temido en la esclerosis múltiple primaria progresiva
Dr. Jairo Alonso, Neurólogo e investigador médico (Cali, Colombia)

La esclerosis múltiple primaria progresiva (EMPP) es un tipo de esclerosis múltiple (EM) poco frecuente. Se estima que afecta a entre un 10 y un 15% de las personas diagnosticadas con esta enfermedad. A diferencia del tipo remitente recurrente (o recaída – remisión), la EMPP no presenta brotes definidos. Su comienzo es lento, pero la progresión no se detiene: un 50% de las personas con EMPP necesita algún tipo de ayuda para caminar a los 8 años de declarada la enfermedad.

Las personas diagnosticadas con esclerosis múltiple primaria progresiva no cuentan con opciones para su tratamiento. En la actualidad, hay un único medicamento indicado para su condición. Por eso, es fundamental que la ciencia estudie alternativas para evitar no solo los síntomas sino la progresión de la discapacidad. El Dr. Jairo Alonso, Neurólogo e investigador médico en Cali, Colombia, habla acerca de la importancia de la investigación de nuevas moléculas para la EMPP:

“El estudio del fenebrutinib para esclerosis múltiple primaria progresiva se realiza en diferentes centros a nivel mundial y, básicamente, tiene como objetivo dar respuesta a algunos de los pacientes que tienen formas primarias progresivas de la esclerosis múltiple, un tipo de la esclerosis múltiple que tiene un solo tipo de medicamento: el ocrelizumab porque, desafortunadamente, no hay otras moléculas que hayan podido demostrar su eficacia en este subtipo especial de la esclerosis múltiple”. 

¿Qué es la paresia? ¿En qué se diferencia de la paraparesia y la parálisis?
Foto ilustrativa: Cava.com

¿Pero qué pasa cuando los pacientes no reciben un tratamiento adecuado para su condición? El Dr. Alonso explica: “Cuando los pacientes con formas progresivas, particularmente de formas primarias progresivas, no son tratados, con el paso del tiempo desarrollan una discapacidad. En estudios preliminares, el fenebrutinib demostró que tendría la posibilidad de disminuir la progresión de las discapacidades en los pacientes y, por lo tanto, podría ayudar a que tengan una mejor calidad de vida y, sobre todo, eviten la discapacidad temprana que es lo más temido en este tipo de situaciones clínicas”. 

La investigación del fenebrutinib

¿Por qué no existe en la actualidad otro medicamento aprobado para personas con esclerosis múltiple primaria progresiva? ¿Por qué se demora tanto tiempo en descubrir nuevas alternativas? 

Antes de poder ser comercializados, los medicamentos deben pasar por varias fases de investigación. Las primeras, preclínicas (tejidos y animales), para luego poder ser probadas en seres humanos. Es aquí donde estas moléculas en estudio deberán demostrar seguridad y eficacia:

“Cuando un medicamento empieza un proceso de investigación, debe seguir una serie de pasos: una fase de laboratorio, una fase de microscopía y, posteriormente, exámenes o pruebas específicas sobre algunos voluntarios sanos (Fase I). Luego, llega a una pequeña proporción de pacientes que tienen una patología o una enfermedad específica (Fase II). Esto puede indicar llevar varios años o tiempo específico en investigación. 

Si hablamos de una Fase III en los ensayos clínicos es porque ya se pasó otras fases preliminares de laboratorio o, incluso, pruebas en animales o en otro tipo de condiciones. En el caso del estudio del fenebrutinib, se está probando el medicamento en pacientes que tienen, en este caso, esclerosis múltiple, es decir, ya se superaron las fases iniciales de investigación. Eso nos da tranquilidad porque estamos hablando de un medicamento que ya se ha probado en cuanto eficacia y seguridad, pero ahora se está probando específicamente con personas diagnosticadas con esclerosis múltiple primaria progresiva”, dice el Dr. Alonso y agrega:

“Se espera, por lo tanto, que esta medicación impacte para que los pacientes mantengan funciones específicamente como la visión, la cognición (como la memoria), la parte motora (las destrezas motoras en las manos, en las piernas). Ese es el objetivo y creo que es muy esperanzador hasta ahora los estudios preliminares en la Fase I y en la Fase II han demostrado que es un medicamento seguro, es un medicamento efectivo. Lo que estamos comprobando en esta Fase III es si realmente es así de efectivo en pacientes con esclerosis múltiple primaria progresiva”.

¿Cuál es el objetivo de la investigación clínica del fenebrutinib?

En este ensayo clínico, que se lleva a cabo en Colombia, se reclutan personas con esclerosis múltiple primaria progresiva: “Tras una primera manifestación clínica del tipo desmielinizante donde el paciente hace el debut de la enfermedad ya no mejoran, sino que progresan de forma secuencial. Con el tiempo, empeoran y adquieren diferentes grados de discapacidad. Este es un tipo específico de enfermedad y es el tipo de paciente que buscamos para este estudio”, indica el Dr. Alonso a cargo de llevar adelante la investigación en Cali.

Como mencionamos antes, se espera que el fenebrutinib pueda evitar la progresión de la EMPP y, por ende, la discapacidad que conlleva: “Buscamos pacientes que estén en una fase relativamente temprana, que lleven pocos años de esta discapacidad, para que puedan beneficiarse de este fármaco. Aplicamos una escala de discapacidad, que es la escala que nos permite determinar qué tan comprometido está el paciente. La escala va de cero hasta diez puntos y, en este ensayo, buscamos pacientes que tengan formas primarias progresivas pero que se encuentren entre el cero y el 6.5 puntos en la escala de discapacidad”, dice Alonso.

¿Por qué la investigación clínica es tan importante para el avance de la Ciencia?

El Dr. Alonso habla acerca de los ensayos clínicos y los describe como el único camino para desarrollar nuevos fármacos: “Los investigadores no tenemos otra ruta para probar la eficacia de los medicamentos. Tanto los médicos como los pacientes compartimos la responsabilidad de contribuir, por medio de los análisis científicos, a la ciencia para determinar la eficacia y la seguridad de un medicamento”. 

Pero, además de la oportunidad de ayudar al avance de la ciencia y al desarrollo de nuevos tratamientos, las personas que participan de ensayos clínicos acceden no solo a la medicación en estudio, sino también a monitoreo permanente por parte de médicos especialistas: “En primer lugar, vamos a tener un conjunto de visitas donde el paciente, que recibe el medicamento que se está comprobando, va a tener la capacidad de continuar su seguimiento periodico, en este caso con neurólogo”, explica Alonso.

Personas con esclerosis múltiple primaria progresiva pueden participar de una investigación médica en fase III
Foto ilustrativa: Canva.com

Además, participar de un ensayo clínico, no tiene ningún costo para los pacientes voluntarios: “Los participantes acceden a una serie de exámenes y seguimientos, imágenes diagnósticas que son muy costosas. Además, va a estar vigilado por un largo tiempo, va a estar monitorizado. Esto es una ventaja enorme, eso nos va a dar la tranquilidad de que el paciente esté monitoreado de manera permanente para evaluar la eficacia del fármaco en estudio y, sobre todo, su seguridad.

Para que estemos tranquilos, siempre se van hacer una serie de exámenes que van a determinar si el paciente realmente está siendo tratado de forma adecuada y si el resto de órganos en el sistema no están generando ningún problema. Eso es otra ventaja enorme. Si el paciente llegase a presentar algún efecto secundario, como está en un estudio clínico, puede, obviamente,  retirarse del estudio en cualquier momento”, aclara el Dr. Jairo Alonso.


Personas diagnosticadas con esclerosis múltiple primaria progresiva que deseen recibir más información acerca de cómo participar de este ensayo clínico en Colombia, Argentina, México y Chile pueden escribirnos a info@unensayoparami.org.