Según el Convenio de los Derechos de los Niños, los niños tienen derecho a recibir medicación probada en la población pediátrica. Descubre qué pueden hacer los padres para colaborar.
Muchas enfermedades son tratadas en niños con medicamentos que han sido probados solamente en adultos. Pero los chicos tienen derecho, según la ley, a recibir tratamientos basados en evidencias científicas, ya que no son adultos en miniatura y sus organismos metabolizan los medicamentos de forma distinta, con efectos adversos también diferentes a los de los adultos.
Desde que se reconoció la necesidad y el derecho de los niños a contar con medicamentos eficaces y seguros, de acuerdo con experimentos científicos y en un marco ético adecuado, se desarrollaron en el mundo numerosos ensayos clínicos con población pediátrica, especialmente para probar vacunas, dosis adecuadas de antibióticos y fármacos oncológicos.
La supervivencia a 5 años de los niños con cáncer aumento de un 28% a fines de la década del 60 al 79% en el año 2005, debido al uso de nuevos fármacos anticancerígenos probados en ensayos clínicos. Pero todavía queda mucho por hacer para que los niños con enfermedades inusuales cuenten con medicación apta para su edad y su organismo.
El rol de los padres
Aunque el 27% de la población mundial son niños, los ensayos clínicos pediátricos apenas constituían el 17% del total de los ensayos clínicos globales en el año 2013, según la Organización Mundial de la Salud. El panorama no ha cambiado mucho hoy, aunque algunas enfermedades –como la esclerosis múltiple y la epilepsia- empiezan a recibir atención y se ensayan medicamentos específicamente para los menores de 18 años.
La particularidad de los ensayos clínicos pediátricos es que son los padres quienes deben tomar la decisión de incluir a sus hijos y quienes deben firmar el correspondiente consentimiento informado. En este sentido, deben hacerse responsables de cumplir con los estudios incluidos durante el tiempo de experimentación, y de informar los cambios y síntomas que observan en los chicos a lo largo del estudio. Los padres también tienen derecho a retirar a sus niños en cualquier momento y a recibir información detallada de cada paso del ensayo. Los niños y adolescentes, de acuerdo con su desarrollo madurativo, también tienen el derecho de brindar su asentimiento para participar.
Los ensayos clínicos pediátricos están diseñados de modo tal de generar el menos riesgo posible a los niños. Como con los adultos, en los ensayos clínicos pediátricos se eligen al azar un grupo de niños con la enfermedad para integrar el grupo experimental (que recibe elnuevo medicamento, a veces en distintas dosis) y un grupo equivalente como control (que recibe un placebo inocuo). La idea básica del estudio es ver cómo responden ambos grupos y si se obtienen mayores beneficios con el tratamiento experimental.
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En los niños, generalmente se les ofrece a los niños al grupo control un tratamiento ya probado, además del placebo, para que no se queden sin ningún tratamiento. Por ejemplo, en esclerosis múltiple pediátrica, se puede comparar el fingolimod –un medicamento ya autorizado en adultos y niños- con la del anticuerpo ocrelizumab, que ya se ha ensayado con éxito en adultos pero no en niños. Así, todos los niños reciben algún tratamiento específico para la esclerosis múltiple. Al final del ensayo, si la muestra es suficiente, se podrá determinar si el ocrelizumab es mejor que el fingolimod para tratar la enfermedad en los niños.
Más información sobre este estudioEn algunos ensayos, existe una segunda etapa donde se hace un seguimiento prolongado de los niños que probaron el tratamiento experimental. No siempre es obligatorio participar en esta etapa, pero para muchos padres es una tranquilidad saber que sus hijos siguen bajo vigilancia médica a medida de que crecen.
Si el ensayo tiene éxito, niños y adolescentes tendrán acceso en el futuro próximo a un medicamento innovador, más seguro y efectivo que los anteriores. Si el ensayo no da resultado, siempre puede brindar información para el resto de la población pediátrica, ayudando al avance de la ciencia y el desarrollo de otros fármacos innovadores para los menores de edad, un conjunto de personas generalmente “huérfano” de tratamientos.
Por eso cada vez son más los padres que se suman a la oportunidad de participar en ensayos clínicos, especialmente cuando sus hijos tienen enfermedades raras o sin tratamientos disponibles. Si no les sirve a sus hijos, la información recabada durante el ensayo probablemente les servirá a otros niños en el futuro.
¿Qué deben saber niños y padres?
Como firmantes voluntarios del consentimiento para la participación de sus hijos en un ensayo clínico, los padres deben estar al tanto de todos los pasos de la investigación y tener un contacto frecuente con los médicos que la llevan adelante.
Entre las preguntas que pueden querer hacer padres y madres, figuran:
– ¿Qué se sabe hasta ahora del tratamiento que probarán con mi hijo/a?
– ¿Cómo se darán cuenta si funciona?
– ¿Cuáles son los riesgos posibles?
– ¿Cómo monitorearán los problemas que se puedan presentar?
– ¿A quién puedo llamar si noto algo preocupante?
– ¿Qué estudios van a hacerle y cuántas veces tendremos que ir a un consultorio u hospital durante el ensayo clínico?
– ¿Cómo será el seguimiento cuando termine el ensayo?
– ¿Puedo comunicarme con otros padres que ya hayan pasado por un estudio?
Es fundamental que los padres se tomen un tiempo para decidir junto con su familia y resuelvan sus dudas antes de ingresar a un estudio, que generalmente lleva 2 o más años. Es comprensible que tengan ansiedades y necesiten tener completa confianza en los médicos que llevan adelante la investigación. Los padres deben tener la tranquilidad de que todos los ensayos clínicos son gratuitos; que los ensayos han sido autorizados por un comité de ética; y que representan una oportunidad para probar fármacos cada vez mejores y seguros. Por su parte, los niños también deben estar al tanto del ensayo, obtener respuestas a sus preguntas, y ser respetados en su derecho de autonomía para decidir.
Varios estudios muestran que los padres reconocen actualmente que los ensayos clínicos no sólo pueden beneficiar a sus hijos sino que también son una forma altruista de ayudar a la mejora del tratamiento para el resto de los niños que padecen enfermedades complejas y crónicas. La satisfacción de contribuir a un avance científico o a una posible cura son algunas de las razones que esgrimen los padres a la hora de que sus hijos participen en un ensayo clínico.
“La salud futura de los niños depende del éxito de los ensayos clínicos”, subrayan la pediatra Pathma Joseph y sus colegas australianos. Confianza, transparencia, responsabilidad y cuidado son los pilares para lograr que los chicos y sus padres acepten participar en ellos voluntariamente, actuando en el mejor interés de los niños.
Referencias bibliográficas:
Joseph PD, Craig JC, Caldwell PH. Clinical trials in children. Br J Clin Pharmacol. 2015 Mar;79(3):357-69. doi: 10.1111/bcp.12305.
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Shilling, V., Young, B. How do parents experience being asked to enter a child in a randomised controlled trial?. BMC Med Ethics 10, 1 (2009). https://doi.org/10.1186/1472-6939-10-1
The United Nations. Convention on the Rights of the Child. 1989. https://www.ohchr.org/en/instruments-mechanisms/instruments/convention-rights-child
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The European Parliament and the Council of the European Union. Directive 2001/20/EC of the European Parliament and of the Council on the approximation of the laws, regulations and administrative provisions of the Member States relating to implementation of good clinical practice- GCP -in the conduct of clinical trials on medicinal products for human use. Directive 2001/20/EC. Considerandos. Official Journal of the European Communities. 4 de Abril de 2001
