A FDA aprovou a investigação clínica de Fase 1 de uma nova molécula para pacientes com nefrite lúpica (LN) e lúpus extrarrenal (LER).
A pesquisa médica e de biotecnologia começará a investigar uma nova molécula que poderia ser uma mudança significativa no tratamento de doenças autoimunes, especialmente o lúpus.
A Food and Drug Administration (FDA) aprovou a pesquisa clínica da Caribou Biosciences, líder em edição de genes usando a tecnologia CRISPR, para um estudo clínico de Fase 1 de sua terapia CAR-T alogênica, a CB-010, focada em pacientes com lúpus lupus (LN) e lúpus extrarrenal (ERL).
A terapia CB-010 é única em sua classe, projetada para ter como alvo as células B CD19-positivas que desempenham um papel fundamental na produção de autoanticorpos e na progressão da doença. Esse tratamento incorpora um nocaute PD-1 para reduzir a depleção de células CAR-T, aumentando assim sua eficácia. O estudo clínico, denominado GALLOP, está programado para começar no final de 2024.
O que se espera da molécula
O lúpus é uma doença autoimune crônica que pode danificar órgãos vitais e causar dor crônica e fadiga. Atualmente, os tratamentos disponíveis oferecem apenas um alívio limitado e podem ter efeitos colaterais significativos. A molécula de estudo CB-010 busca uma abordagem inovadora que possa proporcionar remissão sustentada e sem medicamentos a longo prazo.
A tecnologia CRISPR híbrida de RNA-DNA (chRDNA) da Caribou é altamente precisa e segura, ao contrário de outras terapias que utilizam vetores lentivirais ou retrovirais.
O tratamento com o CB-010 visa eliminar de forma eficaz as células B que causam o lúpus. Por ser uma terapia alogênica, ela está disponível “pronta para uso”, o que pode ser crucial para pacientes que precisam de tratamento imediato.
Desenvolvimentos futuros no lúpus
O estudo clínico de Fase 1 GALLOP avaliará a segurança e a eficácia da molécula CB-010 em pacientes com nefrite lúpica e lúpus extrarrenal. O uso da correspondência parcial de HLA entre doadores e pacientes é uma inovação que pode melhorar os resultados e reduzir o risco de rejeição do tratamento. Essa estratégia se baseia em dados promissores de outro estudo, o ANTLER, que avaliou o uso do CB-010 em pacientes com linfoma de células B.
O desenvolvimento de terapias CAR-T alogênicas para lúpus é um avanço significativo no campo das doenças autoimunes. O tratamento experimental pode mudar radicalmente a forma como o lúpus é tratado.
Referências bibliográficas
Caribou Biosciences Expands Clinical Development of CB-010 with FDA Clearance of IND in Lupus. BERKELEY, Calif., April 04, 2024 https://shorturl.at/amAX0
