Esclerosis múltiple pediátrica y los avances científicos

La ciencia continúa investigando nuevos tratamientos para pacientes infantiles y adolescentes con esclerosis múltiple. ¿Cuáles son los avances actuales?

Los pacientes con esclerosis múltiple pediátrica sufren una mayor inflamación y una mayor desmielinización de sus nervios en etapas tempranas. Hasta poco tiempo atrás, se los trataba con corticoides o interferón beta inyectables, en una especie de extrapolación del tratamiento que se utiliza en los adultos. También se usaban inyecciones subcutáneas diarias de acetato de galactinomer como inmunomodulador, aunque no están autorizadas para usar en niños. Hoy, se reconoce que es indispensable contar con fármacos probados científicamente en población pediátrica. Y se apuesta a cambiar la estrategia para utilizar cada vez más tempranamente los fármacos innovadores, ya sea en forma oral diaria, o en infusiones mensuales o anuales.

La esclerosis múltiple es una enfermedad neurológica autoinmune que raramente aparece en los niños y adolescentes. Para tratar a los chicos con brotes repetidos, los neurólogos pediátricos solían ir paso a paso con la medicación, aumentando la dosis e incorporando fármacos nuevos a medida de que los niños crecían y las recaídas se tornaban más frecuentes. Sin embargo, la estrategia terapéutica está cambiando.

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Si bien se siguen usando corticoesteroides para controlar los primeros ataques, cuando la esclerosis múltiple se diagnostica indiscutiblemente con imágenes de resonancia magnética y las lesiones neurológicas avanzan, los médicos ahora se inclinan más por un tratamiento temprano con fármacos innovadores.

Tratamiento temprano de alta eficacia (HEET)

Las células B del sistema inmunológico son el objetivo de la mayoría de los fármacos que se experimentan hoy para tratar la esclerosis múltiple, ya que intervienen en la producción de anticuerpos y citoquinas, y en la activación de los linfocitos T, que constituyen el batallón defensivo último del organismo. La clave de los nuevos tratamientos es impedir que las células B, especialmente las que tienen en su superficie el antígeno CD20, disparen una reacción autoinmune contra la mielina que protege los nervios.

El problema es que los medicamentos inmunomoduladores que modifican el curso de la enfermedad se han investigado mayormente con adultos. Aunque algunos se utilizan también en niños por fuera de las autorizaciones sanitarias (off label), lo cierto es que las dosis pediátricas y los efectos adversos sólo se conocen cuando se hacen estudios clínicos con menores de 18 años. Y es difícil conseguir que niños o adolescentes participen en las investigaciones científicos de fase 1, 2 o 3, que se prolongan por varios años y requieren centenares de participantes voluntarios. 

Por el momento, sólo el fingolimod y la teriflunomida –dos moléculas de eficacia intermedia para bajar la inflamación- han sido estudiados con niños  en grandes estudios de fase 3 y fueron recientemente autorizados en población pediátrica por vía oral. Aunque han demostrado dar resultado para disminuir los brotes y la inflamación de los nervios del sistema nervioso central, pueden tener efectos adversos serios, desde daño hepático grave a problemas de corazón y convulsiones.

Por eso se anuncian hoy en América Latina ensayos de fase 3 con otros medicamentos, ya probados exitosamente en adultos. Entre los de mayor eficacia se destaca el ocrelizumab, un anticuerpo monoclonal que se infunde cada 6 meses a través de una vena con el objetivo de frenar el avance de las lesiones desmielinizantes; disminuir las recidivas; e impedir la discapacidad progresiva. También se ensayan actualmente en niños el dimetilfumarato y otros anticuerpos monoclonales: el natalizumab, el ofatumumab y el alemtuzumab.

Novedoso estudio en investigación para esclerosis múltiple en niños y adolescentes

La gran actividad inflamatoria y la acumulación rápida de alteraciones en la materia gris y blanca del cerebro de los niños requieren una temprana y generalmente agresiva intervención anti-inflamatoria, según expertos de la Universidad de Nueva York, en Buffalo, Estados Unidos. 

Si se aprueban en niños los nuevos tratamientos de alta eficacia (HEET, por su siglas en ingles), se espera poder empezar antes de los 18 años con la inmunoterapia más poderosa y con menos efectos adversos que se haya probado. Al tratar a los chicos alrededor de los 10-12 años con fármacos inmunomoduladores de alta eficacia, los especialistas apuestan a evitar el deterioro cerebral cognitivo, los problemas emocionales y las dificultades para moverse, caminar y mantener el equilibrio que sufren cada vez más niños con esclerosis múltiple pediátrica. 

Según algunos estudios, esta estrategia terapéutica (inducción intensiva de fármacos de nueva generación) parece dar mejores resultados a largo plazo que la estrategia de escalamiento progresivo de medicamentos, desde los menos eficaces pero con pocos efectos secundarios a los más eficaces. En este sentido, se apunta ahora a obtener el máximo beneficio lo antes posible en el desarrollo del niño, sin descuidar su seguridad. 

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Referencias bibliográficas

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