Descubre cómo un medicamento podría revolucionar el tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, al mejorar la función cardíaca y la calidad de vida.
Hasta hace poco, el tratamiento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva (MHO) una enfermedad caracterizada por el engrosamiento del músculo cardíaco, era limitado. Los médicos solían utilizar betabloqueantes, bloqueadores de canales de calcio y, en casos más severos, procedimientos invasivos como la miectomía o la ablación con alcohol. Sin embargo, la llegada de mavacamten ha supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de esta patología.
Este fármaco, el primero de su clase, actúa como un inhibidor selectivo de la miosina cardíaca, lo que permite una reducción significativa de la obstrucción sin necesidad de procedimientos quirúrgicos. En esta nota, exploraremos su mecanismo de acción, eficacia y perfil de seguridad según los estudios clínicos más recientes.
Mecanismo de acción del medicamento
Mavacamten es un modulador alostérico de la miosina cardíaca que reduce la hipercontractilidad del músculo del corazón. En los pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva, la contracción excesiva del ventrículo izquierdo genera una obstrucción del tracto de salida, aumentando la presión dentro del corazón y limitando el flujo sanguíneo.
Este tratamiento novedoso disminuye la interacción excesiva entre los filamentos de actina y miosina, mejorando la relajación del músculo cardíaco y reduciendo la obstrucción. Como resultado, los pacientes experimentan una disminución en los síntomas, como disnea, fatiga y dolor torácico, mejorando su capacidad para realizar actividades diarias.
Evidencia clínica y resultados en pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva
El ensayo clínico de fase 3 EXPLORER-HCM (NCT03470545) demostró que mavacamten es superior al placebo en la mejora de los síntomas y la reducción de la obstrucción en pacientes con MHO. En este estudio, los pacientes tratados con mavacamten experimentaron:
- Reducción del gradiente del tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) en reposo y durante la maniobra de Valsalva.
- Mejoría de al menos un nivel en la clasificación de la NYHA en más del 77 % de los pacientes.
- Disminución de los niveles del biomarcador NT-proBNP, indicador clave de insuficiencia cardíaca.
A largo plazo, el estudio MAVA-LTE (NCT03723655) siguió a los pacientes durante hasta 180 semanas, confirmando que estos beneficios se mantienen con el uso continuo del fármaco.
Seguridad del tratamiento en estudio
En términos de seguridad, mavacamten ha demostrado ser bien tolerado. Algunos pacientes experimentaron reducciones transitorias en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI), lo que llevó a una suspensión temporal del tratamiento en el 8,7 % de los casos. Sin embargo, todos estos eventos fueron reversibles.
El monitoreo regular con ecocardiogramas es esencial para garantizar un ajuste adecuado de la dosis y evitar efectos adversos. No se han identificado nuevas preocupaciones de seguridad en los estudios a largo plazo.
Futuro del tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva
Mavacamten ya está aprobado en varios países, incluido Argentina, y representa una alternativa innovadora para pacientes con miocardiopatía hipertrófica obstructiva que antes solo podían optar por tratamientos paliativos o cirugías invasivas. Su llegada abre nuevas perspectivas para mejorar la calidad de vida de los pacientes y podría cambiar el estándar de tratamiento de la enfermedad en los próximos años.
El tratamiento de la miocardiopatía hipertrófica obstructiva ha evolucionado con la introducción de mavacamten, un fármaco que aborda la causa subyacente de la enfermedad y proporciona mejoras significativas en la función cardíaca y los síntomas. Su eficacia comprobada y perfil de seguridad favorable lo posicionan como una opción terapéutica clave para el manejo de esta patología.
Bibliografía
- García-Pavía P, Oręziak A, Masri A, et al. Long-term effect of mavacamten in obstructive hypertrophic cardiomyopathy. Eur Heart J. 2024;45(47):5071-5083.
- EXPLORER-HCM Clinical Trial. NCT03470545. Disponible en ClinicalTrials.gov
- MAVA-LTE Clinical Trial. NCT03723655. Disponible en ClinicalTrials.gov
- Bristol Myers Squibb Argentina. Prospecto de prescripción de Camzyos (mavacamten).
