Última atualização há 3 meses
Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de Obinutuzumabe versus MMF em participantes com síndrome nefrótica idiopática de início na infância
80 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, United States, Brazil
Hoffmann-La Roche
1Locais de pesquisa
80Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Síndrome nefrótico idiopático
requisitos para o paciente
Até 25 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de síndrome nefrótico de recorrência frequente (FRNS) ou síndrome nefrótico dependente de esteroides (SDNS) antes dos 18 anos de idadeDeve estar em remissão completa, definida pela ausência de edema, UPCR <= 0,2 g/g na triagem e ter três leituras consecutivas diárias de fita de urina com traços ou negativo para proteína na semana anterior à randomização.Deve ter tido pelo menos uma recaída nos 6 meses anteriores à triagem, após a interrupção ou durante o recebimento de corticosteroides orais e/ou terapia imunossupressora para prevenir recaídas.Os participantes que receberam ciclofosfamida nos 6 meses anteriores à randomização devem ter sofrido pelo menos 1 recidiva após a interrupção da ciclofosfamida.Taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) dentro da faixa normal para a idade.Para mulheres em idade fértil: participantes que concordem em se abster (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar contracepção altamente eficaz durante o período de tratamento e por 18 meses após a última dose de obinutuzumabe e por 6 semanas após a última dose de MMF.Para homens: participantes que concordam em permanecer abstinentes (abster-se de relações heterossexuais) ou usar métodos contraceptivos, e concordam em abster-se de doar esperma durante o período de tratamento e por 90 dias após a última dose de MMF.
- Síndrome nefrótica secundáriaA história da síndrome nefrótica resistente a esteroides remonta ao início do século XX, quando os médicos começaram a notar casos de síndrome nefrótica que não respondiam ao tratamento com esteroides. Ao longo das décadas seguintes, os pesquisadores identificaram várias causas possíveis para essa resistência, incluindo mutações genéticas, alterações no sistema imunológico e outros fatores desconhecidos. Avanços na genética e na compreensão das vias imunológicas levaram a uma melhor compreensão da síndrome nefrótica resistente a esteroides. Hoje, os médicos podem realizar testes genéticos para identificar mutações específicas que causam a resistência aos esteroides, o que pode orientar o tratamento e prognóstico dos pacientes. Apesar dos avanços, a síndrome nefrótica resistente a esteroides ainda representa um desafio significativo para os médicos e pesquisadores. O desenvolvimento de novas terapias direcionadas e uma compreensão mais profunda das causas subjacentes da resistência aos esteroides continuam sendo áreas importantes de pesquisa e desenvolvimento na nefrologia.A história dos defeitos genéticos conhecidos por causar diretamente a síndrome nefrótica remonta a várias décadas. Mutações em genes como NPHS1, NPHS2, WT1, LAMB2, TRPC6, entre outros, foram identificadas como causadoras da síndrome nefrótica em diferentes casos. Esses defeitos genéticos afetam a função dos glomérulos renais, levando a uma perda anormal de proteínas na urina e contribuindo para o desenvolvimento da síndrome nefrótica. A compreensão desses defeitos genéticos tem sido fundamental para melhorar a detecção, diagnóstico e tratamento da síndrome nefrótica de origem genética.Tratamento com outros medicamentos imunossupressores para prevenir recaídas, além de MMF ou corticosteroides orais, nos 2 meses anteriores à randomização.Gravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 18 meses após a última dose de obinutuzumabe, ou dentro de 6 semanas após a última dose de MMF.Mulheres em idade fértil, incluindo aquelas que fizeram a laqueadura, devem ter um resultado negativo no teste de gravidez sérico até 28 dias antes do início do tratamento do estudo e um teste de gravidez negativo na urina no Dia 1, antes da randomização.A história do transplante de órgãos e medula óssea remonta a muitos séculos. Acredita-se que os primeiros relatos de transplantes de órgãos tenham ocorrido na Índia por volta do século 3 a.C., com relatos de transplantes de pele e possivelmente até de órgãos internos. No entanto, esses procedimentos eram realizados sem o conhecimento da existência do sistema imunológico e, como resultado, muitos pacientes não sobreviviam aos transplantes. O primeiro transplante bem-sucedido de órgão foi realizado em 1954, quando um rim foi transplantado de um irmão para sua irmã gêmea. Desde então, o campo dos transplantes de órgãos tem avançado significativamente, com melhorias na técnica cirúrgica, medicamentos imunossupressores e compreensão do sistema imunológico. Quanto ao transplante de medula óssea, a primeira bem-sucedida transplantação foi realizada em 1956 entre gêmeos idênticos. Desde então, o transplante de medula óssea tornou-se uma opção vital para o tratamento de várias doenças sanguíneas e do sistema imunológico. Estes avanços na medicina têm proporcionado a milhares de pessoas a oportunidade de uma segunda chance de vida, e continuam a ser áreas ativas de pesquisa e desenvolvimento.Participação em outro ensaio terapêutico dentro de 30 dias após a inscrição ou 5 meias-vidas do medicamento em investigação.Intolerância ou contraindicação para estudar terapiasParticipantes que demonstraram falha no tratamento prévio com MMF, conforme definido por dois ou mais recaídas em qualquer período de 6 meses, enquanto recebiam MMF por pelo menos 6 meses.Participantes no julgamento do investigador provavelmente a necessitar de corticosteroides sistémicos por razões diferentes da síndrome nefrótica idiopática durante o estudoInfecção ativa de qualquer tipo ou episódio significativo de infecção que tenha exigido hospitalização ou tratamento com medicamentos anti-infecciosos por via intravenosa nas 4 semanas anteriores à triagem, ou conclusão do tratamento com medicamentos anti-infecciosos por via oral nas 2 semanas anteriores à randomização.História de imunodeficiência primária ou secundária ativa ou atual, incluindo histórico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV) e outros distúrbios sanguíneos graves de imunodeficiência.A história da leucoencefalopatia multifocal progressiva (LMP) remonta ao seu primeiro relato em 1958. Esta doença é causada pelo vírus JC, que é comum e geralmente inofensivo, mas pode se tornar perigoso em pessoas com sistemas imunológicos enfraquecidos, como aquelas com HIV/AIDS, câncer, ou que estão tomando medicamentos imunossupressores. A LMP afeta o cérebro, causando danos às células nervosas e resultando em sintomas como fraqueza muscular, dificuldade de fala e problemas de coordenação. A condição pode ser fatal e não existe cura, mas os tratamentos visam controlar os sintomas e reduzir o impacto da doença. A pesquisa continua em busca de novas abordagens para prevenção e tratamento da LMP.Histórico ou câncer atual, incluindo tumores sólidos, neoplasias hematológicas e carcinoma in situ nos últimos 5 anosCirurgia major que requer internamento hospitalar durante as 4 semanas anteriores à triagem ou durante a triagem.Alto risco de sangramento clinicamente significativo ou de qualquer condição que exija plasmaférese, imunoglobulina intravenosa ou transfusões agudas de produtos sanguíneos.Evidência de qualquer doença concomitante significativa ou não controlada que, na opinião do investigador, impediria a participação do participante, incluindo, mas não se limitando a distúrbios do sistema nervoso, respiratório, cardíaco, hepático, endócrino, maligno ou gastrointestinal.Abuso ativo de álcool ou drogas ou histórico de abuso de álcool ou drogas.
Sites
Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto
Incorporando
EstudoINShore
PatrocinadorHoffmann-La Roche
Patologias
Requisitos
Até 25 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05627557
