Última atualização há 3 dias
MAGNITUDE: um Estudo de Fase 3 de NTLA-2001 em Participantes com Amiloidose Transtirretinêmica com Cardiomiopatia (ATTR-CM)
765 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina
Este é um estudo multinacional, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo com aproximadamente 765 participantes, que serão randomizados para receber uma única infusão de NTLA-2001 ou placebo.
Intellia Therapeutics
1Locais de pesquisa
765Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Enfermedades raras
Amiloidosis
Insuficiencia cardíaca
Medicação / medicamento a ser usado
TTR
Amiloidose
Cardiomiopatia
NTLA-2001
ATTR-CM
Transtiretina
ATTR
Amiloidose mediada por TTR
Amiloidose, Hereditária
Amiloidose, Amiloidose Hereditária, Amiloidose Relacionada à Transtiretina
Cardiomiopatia amiloide por transtiretina
cardiomiopatia TTR
TTR tipo selvagem
V122I
Amiloidose, Tipo Selvagem
requisitos para o paciente
Até 90 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico documentado de amiloidose ATTR com cardiomiopatia.História médica de insuficiência cardíaca (IC).Os sintomas de HF são otimizados e clinicamente estáveis dentro de 28 dias antes da administração da intervenção do estudo.Triagem do NT-proBNP, um marcador sanguíneo da gravidade da insuficiência cardíaca, maior ou igual a 1000 pg/mL ou maior ou igual a 2000 pg/mL se o participante tiver fibrilação atrial conhecida.
- Classe IV de Insuficiência Cardíaca da Associação Cardíaca de Nova York (NYHA).Pontuação de Incapacidade por Polineuropatia de IV, confinado a cadeira de rodas ou cama.Tem infecção por hepatite B, hepatite C ou vírus da imunodeficiência humana (HIV).Histórico de malignidade ativa nos 3 anos anteriores à triagem.Terapia silenciadora de RNA patisiran, inotersen e/ou eplontersen dentro de 12 meses antes da dosagem. Qualquer uso anterior de vutrisiran não é permitido.Início de tafamidis dentro de 6 meses antes da dosagem do estudo.Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) inferior a 30 mL/min/1,73m^2.Falência hepática.Pressão arterial descontrolada.Incapaz ou relutante em tomar suplementação de vitamina A durante a duração do estudo.
Sites
Fundación Favaloro para la Docencia e Investigación Médica - CABA, Buenos Aires
Incorporando
PatrocinadorIntellia Therapeutics
Patologias
AmiloidosisInsuficiencia cardíaca
Requisitos
Até 90 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06128629
