Última atualização há 25 dias
Um estudo para examinar a eficácia e segurança da terapia combinada de Pozelimab e Cemdisiran em pacientes adultos com Miastenia Gravis Generalizada Sintomática.
235 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, Brazil, United States
Plano de tratamento duplo-cego (24 semanas) Plano de tratamento de extensão (28 semanas) Plano de tratamento de rótulo aberto (68 semanas) Período de acompanhamento pós-tratamento (52 semanas)
Regeneron Pharmaceuticals
2Locais de pesquisa
235Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Miastenia gravis
Miastenia gravis en adultos
requisitos para o paciente
De 18 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 anos na triagem (ou ≥ idade legal da maioridade com base na regulamentação local, o que for maior).Paciente com diagnóstico documentado de miastenia gravis (MG) com base no histórico médico e apoiado por avaliações anteriores conforme descrito no protocolo.Histórico documentado prévio de teste sorológico positivo ou resultado positivo durante triagem de anticorpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) ou anticorpos anti-LRP4.Classificação Clínica da Fundação Myasthenia Gravis da América (MGFA) de Classe II a IVa na triagem.Myasthenia Gravis - Pontuação das Atividades da Vida Diária (MG-ADL) ≥6 na triagem. Os itens oculares não devem contribuir com mais de 50% da pontuação total do MG-ADL.Atualmente recebendo um inibidor da acetilcolinesterase ou razão documentada para não utilizar a terapia com inibidor da acetilcolinesterase pelo investigador.Atualmente recebendo uma terapia imunossupressora (TIS) para a MG, ou razão documentada pela qual o paciente não está tomando uma TIS, de acordo com o investigador.Se estiver atualmente recebendo um IST e não estiver previsto que a dosagem do IST seja alterada antes da randomização ou durante o período de tratamento duplo-cego (PTDC).
- Pacientes com perfil de anticorpos positivo apenas para quinase tirosina específica do músculo (MuSK) (a positividade de MuSK é baseada em um histórico documentado de teste sorológico positivo para anticorpos contra MuSK ou em um resultado positivo durante a triagem.Histórico de timectomia nos últimos 12 meses antes da triagem ou planejada durante o estudo.História de timoma maligno (os pacientes com estágio 1 podem se inscrever), ou história de câncer nos últimos 5 anos, exceto câncer de pele basocelular adequadamente tratado, câncer de pele espinocelular ou câncer cervical in situ.Crise miastênica ou Classe V da Fundação Americana de Miastenia Gravis (MGFA) dentro de 1 mês de triagem.Nenhuma vacinação meningocócica documentada nos últimos 5 anos antes da visita de triagem, a menos que a vacinação seja administrada durante o período de triagem e antes do início do tratamento do estudo.Contraindicação conhecida às vacinas meningocócicas (grupo ACWY conjugada e vacinas do grupo B) conforme descrito no protocolo.Pacientes que necessitam de antibióticos para profilaxia da meningococcemia e têm uma contraindicação, aviso ou precaução que impeça o uso da classe da penicilina e de antibióticos alternativos à penicilina planejados para serem usados na profilaxia, ou um histórico de intolerância que levou à interrupção desses antibióticos.Antígeno de superfície do vírus da hepatite B positivo ou ácido ribonucleico (RNA) do vírus da hepatite C durante triagem. NOTA: Casos com interpretação não clara devem ser discutidos com o monitor médico.Histórico de infecção por HIV ou teste positivo no rastreamento de acordo com os requisitos locais.
Sites
Jordy Sinapse Medicina LTDA ME
Incorporando
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da São Paulo - USP
Incorporando
EstudoNIMBLE
PatrocinadorRegeneron Pharmaceuticals
Patologias
Miastenia gravis en adultos
Requisitos
De 18 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05070858
