Um estudo para determinar a eficácia e segurança de DNL310 vs Idursulfase em participantes pediátricos com mucopolissacaridose neuronopática (nMPS II) ou não neuropática tipo II (nnMPS II)
54 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, United States, Argentina
Denali Therapeutics Inc.
1Locais de pesquisa
54Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Enfermedades raras
Mucopolisacaridosis
requisitos para o paciente
Até 16 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
Participantes com idade ≥2 a <6 anos (Cohorte A) ou ≥6 a <17 anos (Cohorte B)
Diagnóstico confirmado de MPS II (para a Coorte A, nMPS II; para a Coorte B, nnMPS II)
Estar em terapia de reposição enzimática (TRE) de manutenção e ter tolerado o idursulfase por um mínimo de 4 meses antes da triagem.
Tem uma mutação documentada em outros genes ou diagnóstico genético que explique o atraso no desenvolvimento?
Anteriormente, recebeu terapia genética com o gene da iduronato 2-sulfatase (IDS) ou terapia com células-tronco.
Recebeu alguma terapia de reposição enzimática direcionada ao sistema nervoso central (MPS ERT) nos 6 meses anteriores à triagem?
Tem uma contraindicação para punções lombares e/ou ressonâncias magnéticas (RMIs)
Participou de algum outro estudo com medicamento em investigação ou usou um medicamento em investigação nos últimos 60 dias antes da triagem, ou pretende receber outro medicamento em investigação durante o estudo.
Sites
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Juan Domingo Perón 4190, Piso 1, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, C1181ACH
