Estudo do etelcalceida em indivíduos pediátricos com hiperparatireoidismo secundário e DRC em hemodiálise

O HPTS é uma comorbidade comum e grave que se desenvolve relativamente cedo no curso da DRC, piora com o declínio da função renal e está associada a complicações graves em crianças em diálise. Crianças em diálise apresentam um amplo espectro de anormalidades ósseas e retardo de crescimento, além de aumento do risco de morbimortalidade cardiovascular que se manifesta no início da vida adulta. As terapias tradicionais para HPTS (por exemplo, esteróis de vitamina D) são amplamente utilizadas na população pediátrica em diálise e têm o potencial de agravar as complicações da doença, aumentando o cálcio sérico (Ca), o fósforo sérico e o Ca sérico vezes o produto de fósforo sérico. Etelcalcetide demonstrou ser seguro e eficaz no tratamento de pacientes adultos com DRC com HPTS, controlando simultaneamente o hormônio da paratireóide intacta (iPTH), Ca e fósforo e foi recentemente aprovado para uso em pacientes adultos com HPTS tratados com hemodiálise em ambos os Estados Unidos e Europa. Embora nenhum estudo anterior tenha sido realizado em pacientes pediátricos com etelcalcetide (um estudo farmacocinético de dose única [PK] está atualmente em andamento), Amgen prevê risco mínimo a moderado com a possibilidade de benefício direto para o paciente pediátrico neste estudo. O peso das complicações do HPTS na população pediátrica em diálise e as limitações da terapia padrão atual ressaltam a necessidade de estudos de etelcalcetida nesses pacientes para abordar essa necessidade médica não atendida e informar a comunidade de nefrologia pediátrica sobre o uso potencial de etelcalcetida em crianças em hemodiálise com dados críticos de segurança e eficácia.