Última atualização há 4 meses
Um estudo de fase III para avaliar a eficácia do INM004 em crianças com STEC-HUS.
220 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina
O objetivo principal será avaliar a eficácia do INM004, adicionado ao padrão de cuidados, como tratamento para STEC-HUS na melhoria da função renal.
Objetivos secundários
- Avaliar a eficácia do INM004 na redução da mortalidade.
- Avaliar a eficácia do INM004 na prevenção e redução de complicações extrarrenais.
- Avaliar a eficácia do INM004 na melhoria dos parâmetros laboratoriais da TMA.
- Avaliar a eficácia do INM004 na redução dos dias de internação hospitalar.
- Avaliar a segurança do INM004.
- Avaliar a farmacocinética do INM004.
- Avaliar a cinética do Stx.
Inmunova S.A.
8Locais de pesquisa
220Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Síndrome urémico hemolítico
Sindrome uremico hemolítico tipico
Medicação / medicamento a ser usado
STEC-HUS
Síndrome Hemolítico Urêmico Típico
Síndrome Hemolítico Urêmico associado à diarreia
Escherichia coli produtora de toxina Shiga
Toxina shiga
requisitos para o paciente
Até 17 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Idade ≥ 9 meses e < 18 anos no momento da randomização.Além disso, apenas para indivíduos < 1 ano e ≥ 15 anos, a confirmação da infecção por STEC é determinada por: Detecção de Stx genérico, Stx1, Stx2 ou Stx1/Stx2 nas fezes por imunoensaio enzimático (EIA); Detecção dos genes stx, stx1, stx2 ou stx1/stx2 nas fezes por Reação em Cadeia da Polimerase (PCR); Detecção de anticorpos específicos anti-polissacarídeo (IgM) no soro; Cultura fecal positiva para E. coli O157 confirmada por soroaglutinação específica para o sorogrupo.Hospitalização na instituição participante.Histórico de início de diarreia até 10 dias antes do diagnóstico de STEC-HUS na instituição participante.Diagnóstico de STEC-HUS definido como um sujeito com sinais de dano renal, hemólise e consumo de plaquetas: Sinais de dano renal definidos como: Valor de creatinina sérica acima do ULN para idade e sexo e TFG abaixo do LLN para idade, sexo e altura. Presença de hemólise documentada por: Níveis de LDH acima do ULN para idade; Presença de esquistócitos no esfregaço de sangue periférico. Consumo de plaquetas de acordo com qualquer um dos seguintes critérios laboratoriais: Contagem de plaquetas no sangue periférico <150 × 103/μL; Uma diminuição ≥50% na contagem de plaquetas no sangue periférico em comparação com uma amostra coletada nas últimas 24 horas.Formulário de consentimento informado assinado e datado pelo sujeito ou pelos responsáveis legais, com o consentimento do sujeito, conforme apropriado com base na idade e nas diretrizes regulatórias da região.Sujeitas que já tiveram a menarca devem ter um teste de gravidez negativo.
- Início da diálise dentro de 48 horas antes da admissão na instituição participante.Mais de 24 horas desde o diagnóstico de STEC-HUS na instituição participante até a randomização.História de anemia hemolítica crônica/recorrente, trombocitopenia ou DRC.Histórico pessoal e/ou familiar de HUS atípico.Suspeita de HUS secundária a processos infecciosos diferentes do gastrointestinal (por exemplo, Streptococcus pneumoniae, HIV).Suspeita de HUS secundária a outras etiologias (por exemplo, HUS associada a drogas, neoplasias, transplante de medula óssea ou órgãos sólidos, distúrbios autoimunes).Qualquer outra condição médica aguda ou crônica que, na opinião do investigador, possa interferir na avaliação da eficácia e/ou segurança do medicamento em estudo.Histórico de: a) anafilaxia de qualquer tipo; b) administração prévia de soro equino (por exemplo, antiveneno, soro anti-aracnídeo, soro anti-SARS-CoV-2, etc.) ou reação alérgica por contato ou exposição a cavalos.Mulher grávida ou a amamentar.Impossibilidade de internação na instituição participante.Participação simultânea em outro ensaio clínico ou ter participado de um ensaio clínico nos últimos 3 meses.Desnutrição grave. Definida quando o peso está três desvios-padrão abaixo da mediana, de acordo com a altura, idade e sexo, conforme as diretrizes da OMS.Condições médicas que podem afetar a função renal ou causar/acentuar sintomas ou sinais neurológicos: Anomalias congênitas ou adquiridas que podem afetar a massa renal funcional; Epilepsia ou anormalidades estruturais do cérebro que podem aumentar o risco de convulsões; Trissomia 21; Prematuridade (nascido antes de 28 semanas de gestação); Outros (de acordo com critérios do investigador).
Sites
Hospital El Cruce - Nestor Kirchner
Hospital Interzonal Especializado Materno Infantil Don Victorio Tetamanti - HIEMI
Sanatorio de Niños
Clínica Zabala Swiss Medical
Hospital General de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
Hospital de Niños de la Santísima Trinidad - Córdoba
Sanatorio Allende (Nueva Córdoba)
Hospital Pediátrico Dr. Humberto J. Notti - Guaymallen
PatrocinadorInmunova S.A.
Patologias
Sindrome uremico hemolítico tipico
Requisitos
Até 17 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06389474
