Última atualização há 31 dias
Um Estudo de Prova de Conceito para Avaliar a Segurança e Tolerabilidade de HM15421/GC1134A em Pacientes com Doença de Fabry
18 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina
GC Biopharma Corp
2Locais de pesquisa
18Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Doenças raras
Doença de Fabry
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Os participantes devem ter ≥ 18 anos de idade ou idade considerada como adulta no respectivo país no momento da assinatura do consentimento informado.Diagnóstico documentado de FD com sintomas clínicos.Femininos: resultados de testes genéticos históricos com base na identificação de variantes patogênicas ou provavelmente patogênicas do GLA de FD.Masculinos: Atividade da alfa galactosidase no plasma e/ou leucócitos (por ensaio de atividade) inferior ao limite inferior da normalidade (LIN no plasma=3,2 nmol/hr/mL, LIN em leucócitos=32 nmol/hr/mg/proteína).Pacientes que são ingênuos ou não receberam terapia para FD, incluindo terapia investigacional para FD, nos 6 meses anteriores à triagem e que apresentem resultados negativos para teste de ADA na triagem.Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) ≥ 60 mL/min/1,73 m² pela equação da Colaboração de Epidemiologia da Doença Renal Crônica (CKD-EPI).Níveis de lyso-Gb3 no plasma superiores a 1,5 vezes o limite superior do normal (ULN).Participantes do sexo masculino: Participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de tratamento do estudo.Evite doar esperma.Seja abstinente de relações heterossexuais com uma mulher em idade fértil (WOCBP) como seu estilo de vida preferido e habitual (abstinente de forma prolongada e persistente) e concorde em permanecer abstinente.Deve concordar em usar um preservativo masculino ao se envolver em qualquer atividade que permita a passagem de ejaculação para outra pessoa.Além do preservativo masculino, o uso de um método contraceptivo altamente eficaz pode ser considerado nas parceiras WOCBP dos participantes masculinos.Participantes do sexo feminino: Participantes do sexo feminino são elegíveis para participar se não estiverem grávidas ou amamentando, e pelo menos 1 das seguintes condições se aplica.Não é uma WOCBP.É uma WOCBP e está usando um método contraceptivo que é altamente eficaz (com uma taxa de falha de < 1% por ano), preferencialmente com baixa dependência do usuário, começando pelo menos um ciclo menstrual antes da primeira administração do medicamento do estudo e continuando por pelo menos 30 dias após o término da exposição sistêmica ao medicamento do estudo e concorda em não doar óvulos (ovócitos) para fins de reprodução durante esse período.Uma WOCBP deve ter um teste de gravidez altamente sensível negativo (urina ou soro, conforme exigido pelas regulamentações locais) dentro de 24 horas antes da primeira dose do medicamento do estudo.Se um teste de urina não puder ser confirmado como negativo (por exemplo, um resultado ambíguo), um teste de sangue para gravidez é necessário.Mulheres cujo estado pós-menopausa é recente podem realizar testes adicionais de hormônio folículo-estimulante (FSH).Capaz de fornecer consentimento informado assinado, que inclui conformidade com os requisitos e restrições listados no formulário de consentimento informado (FCI) e neste protocolo.
- Mulheres que estão grávidas, planejando engravidar durante o estudo ou estão amamentando.Antecedentes de diálise ou transplante renal.ERC estágio ≥ 3.Antecedentes de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à triagem, incluindo doenças renais específicas (por exemplo, nefrite intersticial aguda, doenças renais glomerulares e vasculíticas); condições não específicas (por exemplo, isquemia, lesão tóxica); bem como patologia extrarrenal (por exemplo, azotemia pré-renal e nefropatia obstrutiva pós-renal aguda).Relação proteína urinária para creatinina (UPCR) > 0,5 g/g e não tratado com inibidor da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueador do receptor da angiotensina (BRA).História conhecida de hipersensibilidade a qualquer ingrediente do produto investigacional e ao agente de contraste de Gadolínio que não é gerenciada pelo uso de pré-medicação.Evento cardiovascular (infarto do miocárdio, angina instável) dentro de 6 meses antes da triagem.Insuficiência cardíaca congestiva Classe IV da Associação Cardíaca de Nova York (NYHA).Antecedentes de acidente vascular cerebral.Marcapasso ou outra contraindicação para exame de ressonância magnética (RM).Inibidor da enzima conversora de angiotensina ou terapia com BRA iniciada ou dose alterada nas 4 semanas anteriores à triagem.Pacientes que receberam terapia gênica investigacional para FD.Participação em outros estudos envolvendo medicamentos do estudo dentro de 4 semanas antes da entrada no estudo e/ou durante a participação no estudo.Participando de estudo intervencional ou usando produto de acesso compassivo para FD.Presença do vírus da imunodeficiência humana (HIV) e/ou hepatite B ativa (aguda ou crônica) e/ou infecções por Hepatite C.Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do Investigador e/ou Monitor Médico, interferiria na conformidade do participante com os requisitos do estudo.Participantes que podem ter antecedentes de autoagressão deliberada ou ideação suicida.
Sites
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Sanatorio IPAM - Rosario
PatrocinadorGC Biopharma Corp
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Doença de Fabry
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06858397
