Última atualização há 11 dias
Avaliação do Maralixibat em Prurido Associado à Doença Hepática Colestática Geral (EXPAND)
90 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil, Mexico
Este estudo será conduzido em múltiplos locais na América do Norte, Europa, Oriente Médio e América do Sul.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
5Locais de pesquisa
90Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Colestásis
Colestásis intrahepática
Medicação / medicamento a ser usado
Prurido
Doença Hepática Colestática
Atresia biliar
requisitos para o paciente
De 6 Meses
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Consentimento informado e assentimento (quando aplicável).Idade ≥6 meses no momento da visita basal.Diagnóstico de doença hepática colestática com prurido colestático baseado na presença de anormalidades bioquímicas hepáticas crônicas (>90 dias) e/ou evidência patológica de doença hepática progressiva.Se estiver tomando antipruríticos ou ácido ursodesoxicólico, o participante deve estar em um regime de dosagem estável (ou seja, mesma dose e frequência nos 30 dias anteriores à visita de triagem e continuará esse regime de dosagem até a Semana 40 [ajuste para peso corporal é permitido]).Acesso a e-mail ou telefone para contatos de participantes agendados e acesso a smartphone ou tablet para PROs.Capacidade de ler e/ou entender os questionários (tanto cuidadores quanto participantes com 9 anos ou mais).Para participantes ≤18 anos de idade: Acesso a cuidador(es) consistente(s) durante o estudo.
- Diagnóstico de ALGS, ICP, PBC, PFIC ou PSC com fígado nativo.História atual ou recente (<1 ano) de dermatite atópica ou outras doenças não colestáticas associadas ao prurido.História de cirrose descompensada ou complicações da cirrose (por exemplo, varizes esofágicas/gástricas, ascite, encefalopatia hepática, síndrome hepatorrenal). Em pacientes que tiveram um transplante de fígado, este critério de exclusão se aplica apenas ao período pós-transplante. Pacientes com cirrose compensada, com função hepática sintética preservada e ausência de complicações, são elegíveis.Colangiocarcinoma suspeito ou comprovado ou carcinoma hepatocelular.Doença médica instável e/ou grave que provavelmente afetará a capacidade de participar de todos os aspectos do estudo, confundir as avaliações de eficácia e/ou segurança, ou resultar em expectativa de vida substancialmente encurtada (por exemplo, qualquer malignidade ativa, incluindo malignidade hematológica, insuficiência cardíaca em estágio terminal, infecção ativa, diarreia aguda e crônica). Excepcionalmente, um histórico anterior de malignidade, adequadamente tratado/em remissão, que, na opinião do investigador e do monitor médico, não impacta a segurança e a participação do participante no estudo, pode ser permitido.Os resultados laboratoriais durante a visita de triagem são os seguintes:Contagem de plaquetas ≤150.000/mm3.Albumina <30 g/L.INR ≥1,5 (após suplementação intravenosa ou subcutânea de vitamina K).Bilirrubina total >10 mg/dL.ALT >10× ULN.Uso de um inibidor de IBAT nas 8 semanas anteriores à visita de triagem.Intolerância/hipersenibilidade conhecida ao maralixibat ou seus excipientes.Histórico de não adesão a regimes médicos, falta de confiabilidade, condição médica, instabilidade mental ou comprometimento cognitivo que, na opinião do investigador, poderia comprometer a validade do consentimento informado, comprometer a segurança do participante ou levar à não adesão ao protocolo do estudo ou à incapacidade de realizar os procedimentos do estudo.
Sites
Hospital da Criança de Brasília José Alencar
Hospital da Criança Santo Antônio
Hospital Sírio-Libanês
Hospital Infantil de México Federico Gómez
Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
PatrocinadorMirum Pharmaceuticals, Inc.
Patologias
Colestásis intrahepática
Requisitos
De 6 MesesTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06553768
