Última atualização há 22 dias
Eficácia e Segurança de uma Nova Formulação de Cladribina Oral Comparada com Placebo em Participantes com Miastenia Gravis Generalizada (MyClad)
240 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
Merck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
8Locais de pesquisa
240Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Miastenia grave
Miastenia grave generalizada
Medicação / medicamento a ser usado
Anticorpo anti-AChR positivo
anticorpo anti-MuSK positivo
anticorpo anti-LRP4 positivo
gMG seronegativa
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Adultos com 18 anos ou mais no momento da assinatura do consentimento informado.Diagnóstico de Miastenia Gravis com fraqueza muscular generalizada, atendendo aos critérios clínicos para a classificação da Myasthenia Gravis Foundation of America Classe II a IVa.Em participantes positivos para anticorpo do receptor de acetilcolina (anti-AChR) ou anticorpo da quinase específica de músculo (anti-MuSK).Em participantes que são soronegativos para autoanticorpos e participantes que são positivos para anticorpos anti-proteína 4 relacionada ao receptor de lipoproteína de baixa densidade (anti-LRP4).Tem uma pontuação de MG-ADL de triagem e linha de base maior ou igual a (>=) 6, com pelo menos 50 por cento (%) da pontuação total devido a sintomas não oculares.Se tratado com corticosteroides orais: deve estar em uma dose diária estável por pelo menos 4 semanas antes da randomização. Nesse caso, a dose diária de esteroides orais não deve exceder 20 miligramas (mg)/dia para prednisona/prednisolona ou 16 mg/dia para metilprednisolona.Se tratado com inibidor da acetilcolinesterase, deve estar em uma dose diária estável por pelo menos 4 semanas antes da randomização.Ter um peso corporal >= 40 quilos.Outros critérios de inclusão definidos pelo protocolo podem se aplicar.
- Distúrbio imunológico diferente de MG ou qualquer outra condição que exija terapia crônica com corticosteroides por via oral, intravenosa, intramuscular ou intraarticular. Doença da tireoide bem controlada, conforme o Investigador Responsável ou o médico regular dos participantes registrado nos documentos fonte, não é um fator de exclusão.Síndrome miastênica congênita caracterizada molecularmente ou suspeita, síndrome miastênica de Lambert-Eaton, miopatia herdada, distrofia muscular, miopatia adquirida ou qualquer outra doença neurológica ou sistêmica que imite a fraqueza muscular da MG.Infecção viral, bacteriana ou fúngica ativa e clinicamente significativa, incluindo achados de ressonância magnética cerebral consistentes com sinais de infecção, como PML, ou qualquer episódio importante de infecção que exija hospitalização ou tratamento com anti-infecciosos parenterais dentro de 4 semanas antes ou durante a triagem, ou conclusão de anti-infecciosos orais dentro de 2 semanas antes ou durante a triagem, ou um histórico de infecções recorrentes (ou seja, 3 ou mais do mesmo tipo de infecção em um período de 12 meses). Candidíase vaginal, onicomicose e herpes simples genital ou oral considerados pelo Investigador como suficientemente controlados não seriam excluintes.Tem um histórico ou diagnóstico atual de tuberculose ativa (TB).Malignidade ativa ou histórico de câncer.Tratamento com imunossupressores não esteroides, utilizados na gMG, como azatioprina, micofenolato de mofetila, metotrexato, ciclosporina, tacrolimus dentro de 4 semanas antes da randomização.Tratamento com eculizumab, rozanolixizumab, efgartigimod, ravulizumab ou zilucoplan dentro de 8 semanas antes da randomização.História de timectomia nos 6 meses anteriores à triagem.Histórico de convulsões generalizadas (exceto histórico de convulsões febris infantis).Negativo para anticorpos do vírus Varicela Zoster na triagem.Outros critérios de exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicáveis.
Sites
Hospital Córdoba
Incorporando
Instituto de Diagnóstico e Investigaciones Metabólicas - IDIM - sede centro - CABA
Incorporando
Centro Polivalente de Asistencia e Investigación Clínica - CER San Juan
Incorporando
Centro de Investigaciones Médicas Tucumán
Incorporando
Mautalen - Salud e Investigación - CABA
Incorporando
Fleni - sede Belgrano
Incorporando
Fundación Rosarina de Neuro-Rehabilitación - Rosario, Santa Fe
Incorporando
INECO Neurociencias Oroño - Rosario
Incorporando
EstudoMyClad
PatrocinadorMerck Healthcare KGaA, Darmstadt, Germany, an affiliate of Merck KGaA, Darmstadt, Germany
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Miastenia grave generalizada
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06463587
