Última atualização há 11 dias
Um Estudo para Testar os Efeitos e a Segurança do Riliprubart em Pessoas com Polineuropatia Desmielinizante Inflamatória Crônica (CIDP) para as Quais os Tratamentos Usuais Não Funcionam
140 pacientes em todo o mundo
Disponível em Spain, Chile, United States
Sanofi
140Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Polineuropatías
Polineuropatías desmielinizantes
Polineuropatias inflamatorias
Medicação / medicamento a ser usado
Doenças Autoimunes, Neurológicas
Doenças Autoimunes, Sistema Nervoso
Doença dos Nervos Periféricos
Doenças do Sistema Nervoso
Distúrbios Neurológicos
Transtornos Neurológicos
Inibidor do complemento
Inibidores do Complemento
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Os participantes são elegíveis para serem incluídos no estudo apenas se todos os seguintes critérios se aplicarem.O participante deve ter CIDP ou critérios possíveis de CIDP, com base nas diretrizes do Task Force CIDP da Academia Europeia de Neurologia (EAN)/Sociedade de Nervos Periféricos (PNS), segunda revisão (2021).O participante deve ter CIDP típico ou uma das duas variantes de CIDP a seguir: CIDP motora, CIDP multifocal (também conhecida como Síndrome de Lewis Sumner). O diagnóstico deve ser confirmado pelo comitê de adjudicação.O participante deve ser refratário a qualquer terapia com imunoglobulina ou terapia com corticosteroides, conforme definido abaixo.Subgrupo refratário a imunoglobulina: Evidência histórica de falha ou resposta inadequada à terapia com imunoglobulina antes da triagem, definida como nenhuma melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de:Uma dose de IVIg de 2 g/kg, seguida por uma segunda dose de 2 g/kg ou duas doses de 1 g/kg, com uma separação de aproximadamente 3 semanas entre as doses (cada dose pode ser dividida ao longo de 2 a 5 dias), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021.Terapia de manutenção com SCIg com pelo menos 0,2 g/kg semanalmente por 5 semanas.Subgrupo refratário a corticosteroides: Evidência histórica de falha ou resposta inadequada à terapia com corticosteroides antes da triagem, definida como nenhuma melhoria clinicamente significativa ou pontuação INCAT persistente ≥2 após um mínimo de 12 semanas de terapia com corticosteroides. O regime de corticosteroides pode ser prednisona/prednisolona oral diária, com pelo menos 60 mg, equivalente a 48 mg de metilprednisolona, reduzido ao longo de 6 a 8 meses, ou regimes alternativos, por exemplo, tratamento com corticosteroides em altas doses pulsadas (40 mg/dia de dexametasona oral ou 500 mg/dia de metilprednisolona IV, cada um diariamente por 4 dias por mês durante 6 meses), conforme indicado nas diretrizes EAN/PNS 2021. Uma melhoria clinicamente significativa é definida como uma ou mais das seguintes:Uma diminuição de ≥1 ponto na pontuação de incapacidade ajustada do INCAT.Um aumento na pontuação total do IRODS ≥4 pontos.Um aumento na pontuação total do MRC ≥3 pontos.Uma melhoria na força de preensão manual de ≥8 quilopascais.Melhoria equivalente com base nas informações dos registros médicos e de acordo com o julgamento do Investigador.O participante tem uma pontuação INCAT ajustada de 2 a 9.(uma pontuação de 2 deve ser exclusivamente do componente de deficiência da perna do INCAT).Quaisquer medicamentos imunossupressores permitidos (azatioprina, ciclosporina ou micofenolato de mofetila) foram tomados por ≥6 meses em uma dose estável por ≥3 meses antes da triagem.O participante pode estar recebendo corticosteroides orais em baixa dose (≤20 mg/dia de prednisona [ou dose equivalente para outros corticosteroides orais]), mas apenas se forem tomados em uma dose estável por ≥3 meses antes da triagem.O participante deve ter doença ativa, definida por uma pontuação de atividade da doença CIDP (CDAS) de ≥ 2 pontos na triagem.O participante deve ter vacinações documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados administradas dentro de 5 anos da triagem ou iniciadas no mínimo 14 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo.Todos os participantes devem concordar em usar métodos contraceptivos durante e após o estudo, conforme exigido.O uso de contraceptivos por homens e mulheres participantes do estudo deve estar em conformidade com as regulamentações locais em relação aos métodos de contracepção para aqueles que participam de estudos clínicos.Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de intervenção do estudo e por pelo menos 55 semanas após a última dose do medicamento do estudo:Evite doar ou criopreservar esperma.Seja abstinente de relações sexuais heterossexuais como seu estilo de vida preferido e habitual (abstinente de forma prolongada e persistente) e concorde em permanecer abstinente.Deve concordar em usar contracepção/barreira conforme detalhado abaixo:Um preservativo masculino e um método contraceptivo adicional altamente eficaz, conforme descrito no protocolo.Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando, e uma das seguintes condições se aplica:É uma mulher com potencial reprodutivo não ativo (WONCBP), conforme definido pelo protocolo.É uma mulher em idade fértil (WOCBP) e concorda em usar um método contraceptivo que seja altamente eficaz (com uma taxa de falha de <1% por ano), preferencialmente com baixa dependência do usuário, conforme descrito no Apêndice 10.4 Orientações sobre contracepção e barreira durante o período da intervenção do estudo (para ser eficaz antes de iniciar a intervenção) e por pelo menos 55 semanas após a última administração da intervenção do estudo e concorda em não doar ou criopreservar óvulos (óvulos, oócitos) para fins de reprodução durante este período.
- Os participantes são excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar.Polineuropatia de outras causas, incluindo, mas não se limitando a: neuropatias desmielinizantes hereditárias, neuropatias secundárias a infecções ou doenças sistêmicas, neuropatia diabética, neuropatias induzidas por drogas ou toxinas, neuropatia motora multifocal, polineuropatia relacionada à gamopatia monoclonal de Imunoglobulina M (IgM), síndrome POEMS e neuropatia radiculoplexus lombo-sacral.CIDP sensório, CIDP distal e variantes focais de CIDP.Qualquer outra doença neurológica ou sistêmica que possa causar sintomas e sinais que interfiram no tratamento ou nas avaliações de resultados.Diabetes mal controlado (HbA1c >7%).Infecções graves que requerem hospitalização dentro de 30 dias antes da triagem e qualquer infecção ativa que exija tratamento durante a triagem ou a presença de uma condição que possa predispor o participante a um aumento do risco de infecção (por exemplo, histórico médico como imunodeficiência conhecida ou histórico de infecções recorrentes).Diagnóstico clínico de Lúpus Eritematoso Sistêmico (LES).Sensibilidade a qualquer uma das intervenções do estudo, ou componentes delas, ou alergia a medicamentos ou outra que, na opinião do Investigador, contraindique a participação no estudo. Especificamente, histórico de qualquer reação de hipersensibilidade ao riliprubart ou seus componentes ou de uma reação alérgica severa ou anafilática a qualquer anticorpo monoclonal humanizado ou murino.Qualquer outra história médica clinicamente significativa ou condição médica em andamento (conforme determinado pelo Investigador na Triagem) que possa impactar a avaliação de benefício-risco, comprometer a segurança do participante ou comprometer a qualidade dos dados coletados neste estudo; ou histórico ou presença de outra doença concomitante significativa que afetaria negativamente a participação neste estudo, segundo o julgamento do Investigador.Histórico documentado de tentativas de suicídio nos 6 meses anteriores à visita de triagem, presença de ideação suicida de categoria 4 ou 5 no CSSRS durante a triagem, OU se, na avaliação do Investigador, o participante estiver em risco de uma tentativa de suicídio.Evidências de piora da CIDP nas 6 semanas seguintes a uma vacinação anterior que, na opinião do Investigador, constituiu uma recaída.Cirurgia maior recente ou planejada que poderia confundir os resultados do ensaio ou colocar o participante em risco excessivo.O participante recebeu imunoglobulinas (IVIg ou SCIg) dentro de 8 semanas antes da triagem.Tratamento com troca de plasma nas 8 semanas anteriores à triagem.Tratamento prévio com riliprubart.Tratamento prévio (a qualquer momento) com medicamentos altamente imunossupressores/quimioterápicos com efeitos sustentados, por exemplo, mitoxantrona, alemtuzumabe, cladribina.Tratamento prévio (a qualquer momento) com irradiação linfóide total ou transplante de medula óssea.Tratamento prévio com agentes deplecionadores de células B, como rituximabe, dentro de 6 meses antes da dosagem de riliprubart, ou antes que as contagens de células B retornem a níveis normais, o que for mais longo.Uso de qualquer inibidor específico do sistema complemento (por exemplo, eculizumab) dentro de 12 semanas ou 5 vezes a meia-vida do produto, o que for mais longo, antes da triagem.Tratamento nos 6 meses anteriores à administração de medicamentos imunossupressores/ quimioterápicos, como ciclofosfamida, metotrexato, tacrolimus, interferon ou inibidores do fator de necrose tumoral (TNF)α. Certos imunossupressores comumente usados na CIDP (azatioprina, ciclosporina ou mofetil mofetil) são permitidos, conforme indicado no critério de inclusão.Qualquer vacinação recebida dentro de 28 dias antes da dose (com algumas exceções a serem confirmadas na triagem).Participação em outro ensaio clínico com um medicamento investigacional ou recebimento de um produto investigacional dentro de 12 semanas ou 5 vezes a meia-vida do produto, o que for mais longo, antes da triagem.Quaisquer valores laboratoriais de triagem fora dos limites normais ou ECG anormal considerados pelo Investigador como clinicamente significativos no contexto deste ensaio.Resultado positivo de qualquer um dos seguintes testes:Antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg).Anticorpos anti-HBc (anti-hepatite B núcleo) (a menos que os anticorpos anti-HBs (anti-hepatite B superfície) também sejam positivos, indicando imunidade natural).Anticorpos antihepatite C (antiHCV).Anticorpos anti-HIV 1 e 2 (antiHIV1 e antiHIV2).Gravidez, definida como um resultado positivo de um teste de gravidez de urina ou soro altamente sensível, ou lactação.Acomodação em uma instituição devido a ordem regulamentar ou legal; por exemplo, preso ou institucionalizado legalmente.Participante não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou risco potencial de não conformidade com os procedimentos do estudo.Os participantes são funcionários do local do estudo clínico ou outras pessoas diretamente envolvidas na condução do estudo, ou membros da família imediata de tais indivíduos.Qualquer regulamentação específica relacionada ao país que impeça o participante de ingressar no estudo.
EstudoMOBILIZE
PatrocinadorSanofi
Patologias
Polineuropatías desmielinizantes Polineuropatias inflamatorias
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT06290128
