Última atualização há 31 dias
Estudo da Eficácia e Segurança do Treprostinil Inalatório em Indivíduos com Fibrose Pulmonar Progressiva (TETON-PPF)
698 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, Chile
O estudo RIN-PF-305 é um estudo de Fase 3, multinacional, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar a segurança e eficácia do treprostinil inalado em indivíduos com PPF ao longo de um período de 52 semanas. Os sujeitos serão aleatoriamente alocados na proporção de 1:1 para receber treprostinil inalado ou placebo. Todos os sujeitos iniciarão o tratamento com treprostinil inalado ou placebo em uma dose de 3 inalações administradas 4 vezes ao dia (QID) e titrará para um regime de dosagem alvo de 12 inalações QID. As doses do medicamento em estudo podem ser aumentadas conforme tolerado, até que a dose alvo ou a dose máxima clinicamente tolerada seja alcançada. Uma vez elegíveis, serão necessárias 6 visitas ao período de tratamento na clínica nas semanas 4, 8, 16, 28, 40 e 52.
As avaliações de eficácia incluem espirometria (capacidade vital forçada [CVF]), tempo para piora clínica, tempo até a primeira exacerbação aguda da doença pulmonar intersticial (DPI), sobrevida geral, questionário de Doença Pulmonar Intersticial Breve de King (K-BILD), concentração plasmática do peptídeo natriurético cerebral pro N-terminal (NT-proBNP), uso de oxigênio suplementar e capacidade de difusão pulmonar (DLCO). As avaliações de segurança incluem o desenvolvimento de eventos adversos (EAs)/eventos adversos graves (EAGs), sinais vitais, parâmetros laboratoriais clínicos e parâmetros de eletrocardiograma (ECG).
Os sujeitos que completarem a visita da Semana 52 poderão ser convidados a participar de um estudo de extensão aberto (OLE) após completar a visita final do estudo.
United Therapeutics
9Locais de pesquisa
698Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Fibrose pulmonar
Fibrose pulmonar progressiva
Medicação / medicamento a ser usado
Treprostinil
PPF
ILD
requisitos para o paciente
De 18 Anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- O sujeito dá consentimento informado voluntário para participar do estudo.O sujeito tem ≥18 anos de idade, inclusive, no momento da assinatura do consentimento informado.O sujeito apresenta evidência radiológica de fibrose pulmonar com extensão >10% em uma tomografia computadorizada de alta resolução (HRCT) nos últimos 12 meses, confirmada por revisão central.O sujeito tem um diagnóstico de PPF (outro que IPF) que atende a pelo menos 1 dos seguintes critérios de progressão dentro de 24 meses de triagem, apesar do tratamento padrão de ILD, conforme avaliado pelo Investigador.Declínio clinicamente significativo em % FVC previsto com base em declínio relativo ≥10%.Declínio marginal em % de FVC predito baseado em uma queda relativa de ≥5% a <10% combinada com o agravamento dos sintomas respiratórios.Declínio marginal em % do FVC previsto com base em uma redução relativa de ≥5% a <10% combinada com o aumento da extensão das alterações fibrosas na imagem torácica.Piora dos sintomas respiratórios, bem como aumento da extensão das alterações fibrosas na imagem do tórax.FVC ≥45% predito na triagem, confirmado por revisão central.Os assuntos devem estar em 1 dos seguintes.Em nintedanibe ou pirfenidona por ≥90 dias antes da linha de base e, na opinião do investigador, estão planejando continuar o tratamento durante o estudo.Não em tratamento com nintedanibe ou pirfenidona por ≥90 dias antes da linha de base e, na opinião do Investigador, não planejando iniciar nenhum dos tratamentos durante o estudo.O uso concomitante de nintedanib e pirfenidona não é permitido.Os sujeitos tratados com agentes imunossupressores (por exemplo, micofenolato, metotrexato, azatioprina, corticosteroides orais, rituximabe) precisam estar em tratamento por pelo menos 120 dias antes da linha de base e, na opinião clínica do investigador, devem ser refratários ao tratamento.Mulheres em idade fértil devem estar não grávidas, conforme confirmado por um teste de gravidez em urina na triagem e na linha de base, e não estar amamentando, e concordar em fazer 1 das seguintes opções.Abster-se de relações sexuais quando estiver alinhado com seu estilo de vida preferido e habitual.Use 2 formas de contracepção medicamente aceitáveis e altamente eficazes durante o estudo e por pelo menos 30 dias após a descontinuação do medicamento do estudo.Formas de contracepção medicamente aceitáveis e altamente eficazes podem incluir contraceptivos hormonais aprovados e métodos de barreira quando usados com um espermicida.Mulheres que estão com a esterilização bem-sucedida ou que são pós-menopáusicas não são consideradas de potencial reprodutivo.Os homens com um parceiro com potencial reprodutivo devem concordar em usar preservativo durante todo o tratamento e por pelo menos 48 horas após a interrupção do medicamento do estudo.Na opinião do Investigador, o sujeito é capaz de se comunicar efetivamente com o pessoal do estudo, e é considerado confiável, disposto e provável de ser cooperativo com os requisitos do protocolo, incluindo a participação em todas as visitas do estudo.
- O sujeito está grávido ou amamentando.O sujeito tem fisiologia de vias aéreas obstrutivas primárias ou uma extensão maior de enfisema do que de fibrose na HRCT, confirmada por revisão central.O sujeito tem um diagnóstico de FPI.O sujeito mostrou intolerância ou falta significativa de eficácia a um prostaciclina ou análogo de prostaciclina que resultou na descontinuação ou incapacidade de titrar essa terapia de forma eficaz.O sujeito recebeu qualquer terapia aprovada pela PAH nos 60 dias anteriores à linha de base.O sujeito está recebendo >10 L/min de suplementação de oxigênio por qualquer modo de entrega em repouso na linha de base.Exacerbação de DPP ou infecção pulmonar ativa ou infecção respiratória superior dentro de 30 dias antes da linha de base.O sujeito tem doença cardíaca não controlada, definida como infarto do miocárdio nos 6 meses anteriores à linha de base ou angina instável nos 30 dias anteriores à linha de base.Uso de qualquer outro medicamento/dispositivo investigacional ou participação em qualquer estudo investigacional dentro de 30 dias anteriores à triagem.Embolia pulmonar aguda nos 90 dias anteriores à linha de base.Na opinião do Investigador, o sujeito possui alguma condição que interferiria na interpretação das avaliações do estudo ou prejudicaria a participação ou cooperação no estudo.Na opinião do Investigador, a expectativa de vida <12 meses devido a ILD ou uma doença concomitante.
Sites
Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Fundación Respirar
Incorporando
Centro Integral de Medicina Respiratoria (CIMER) - Tucumán
Incorporando
Instituto de Investigaciones en Patologías Respiratorias SRL - Tucumán
Incorporando
Instituto Médico Río Cuarto
Incorporando
Instituto de Medicina Respiratoria IMER - Córdoba
Incorporando
CEC Centros Estudios Clínicos
Incorporando
BIOCINETIC SpA
Incorporando
CENRESIN - Centro Respiratorio Integral
Incorporando
EstudoTETON-PPF
PatrocinadorUnited Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Fibrose pulmonar progressiva
Requisitos
De 18 AnosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05943535
