Última atualização há 30 dias

Avaliar a segurança, eficácia e farmacocinética do CRN04894 em participantes com hiperplasia adrenal congênita.

30 pacientes em todo o mundo

Disponível em Argentina, United States

Este estudo de fase 2, aberto, de coorte de dose sequencial avaliará a eficácia, segurança, PK e PD do CRN04894 quando administrado por 12 semanas em participantes com HAC causada por deficiência de 21-hidroxilase. Até aproximadamente 30 participantes serão inscritos no estudo.

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

30Pacientes no mundo

requisitos para o paciente

Até 75 Anos

Todos os gêneros

Requisitos médicos

: Participantes do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 a 75 anos no momento da assinatura do Formulário de Consentimento Informado (FCI). Participantes com idade ≥16 anos podem ser incluídos em locais localizados nos Estados Unidos.
Deficiência clássica de 21-hidroxilase
Em um regime estável de reposição de glicocorticoides (por exemplo, hidrocortisona, prednisolona, prednisona, metilprednisolona)
Conformidade com o regime de reposição de glucocorticoides e reposição mineralocorticoide (se aplicável) durante o período de triagem
Dose diária total mínima de ≥15 mg de hidrocortisona (ou equivalente)
Se estiver em terapia com estrogênio (por qualquer via), a dose deve permanecer estável por pelo menos 3 meses antes da triagem.

: Diagnóstico de qualquer outra forma de HAC que não seja a deficiência clássica de 21-hidroxilase
Uso de dexametasona nos últimos 30 dias antes do exame inicial.
História de adrenalectomia bilateral, hipopituitarismo ou outra condição que exija terapia crônica com glucocorticoides.
Trabalhadores do turno da noite ou qualquer outro motivo para ciclos de sono/vigília anormais
Condição médica instável clinicamente significativa ou doença crônica que não seja a hiperplasia adrenal congênita (HAC)
Histórico de cirurgia maior/terapia cirúrgica por qualquer motivo nos 4 semanas anteriores à triagem.
Diabetes mellitus tratado com insulina por menos de 6 semanas antes da triagem, ou com alteração na dose diária total de insulina em >15% nas 6 semanas anteriores à triagem.
Diabetes mellitus mal controlada é definida como tendo hemoglobina A1c (HbA1c) ≥8,5% (≥69 mmol/mL), ou HbA1c estimada com base na frutosamina se a HbA1c não for avaliável (por exemplo, devido a hemoglobinopatias).
Participantes com hipotireoidismo que não estão recebendo terapia de reposição hormonal adequada com base nos níveis de hormônio tireoidiano medidos no momento da triagem.
História de angina instável ou infarto do miocárdio agudo nos 12 semanas anteriores à triagem ou outra doença cardíaca clinicamente significativa no momento da triagem
Histórico de câncer, excluindo carcinoma de células escamosas ou basais da pele curados/tratados ou carcinoma in situ do colo do útero.
Grávida ou amamentando
Histórico conhecido de consumo de drogas ilícitas ou abuso de álcool no último ano
Uso de terapia antiandrogênica nos últimos 3 meses (por exemplo, espironolactona, finasterida, acetato de ciproterona, flutamida)
Uso de testosterona, suplementos contendo andrógenos, inibidores de aromatase ou hormônio do crescimento.

PatrocinadorCrinetics Pharmaceuticals Inc.

Requisitos

Até 75 AnosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT05907291