Última atualização há 17 meses
Estudo de troca de AGA biossimilar para doença de Fabry
20 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina
BIO-AGA-Fase III-001 é um ensaio clínico de mudança de Fase III, prospectivo, multicêntrico, aberto, de grupo único, controlado pela linha de base para avaliar a eficácia e a segurança de AGA BETA BS em pacientes com DF já tratados e previamente estabilizado com Fabrazyme®. O estudo será conduzido em 2 partes: um período inicial de 5 semanas (período 1) e um período de tratamento de 54 semanas (período 2). Durante o período 1 todos os participantes receberão 2 infusões intravenosas (IV) de Fabrazyme®, fornecidas pela Biosidus. Depois disso, no período 2, todos os participantes mudarão o tratamento para AGA BETA BS. Um total de até 20 participantes está planejado para o estudo. •O objetivo primário do estudo é avaliar a equivalência na eficácia entre AGA BETA BS e Fabrazyme® após 6 meses de tratamento em participantes com doença de Fabry previamente estabilizada com Fabrazyme, medindo o biomarcador da doença (razão plasmática média do marcador Lyso-Gb3 após 26 semanas de tratamento, definido como o nível plasmático do marcador Lyso-Gb3 após 26 semanas (6 meses) dividido pelo nível plasmático do marcador Lyso-Gb3 na linha de base).
Bio Sidus SA
4Locais de pesquisa
20Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
Até 60 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Participante do sexo masculino ou feminino com idade ≥18 e ≤60 anos no momento da assinatura do termo de consentimento informado (TCI).Participantes do sexo feminino que não estão grávidas, amamentando, doando óvulos (ovas, oócitos) ou considerando engravidar durante o estudo e durante 3 meses após a última dose do tratamento do estudo.Todas as mulheres em idade fértil devem ter um teste de gravidez na urina negativo na visita de triagem e na visita inicial (antes da primeira dose da intervenção experimental).Mulheres em idade fértil devem usar um método altamente eficaz de contracepção durante o estudo e por 3 meses após a última dose do tratamento do estudo (consulte o Apêndice 1 na Seção 10.1).Participantes do sexo masculino que não estão considerando ser pais durante o estudo e nos 3 meses após a última dose do tratamento do estudo.Participante do sexo masculino sexualmente ativo com parceira(s) do sexo feminino em idade fértil deve concordar em usar preservativos masculinos durante o estudo e por 3 meses após a última dose do tratamento do estudo, ou ter documentação de esterilização cirúrgica bem-sucedida.Capaz de dar consentimento informado assinado, que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no ICF e neste protocolo.Diagnóstico anterior de FD confirmado.Mulheres: de preferência apresentar testes genéticos que mostrem mutação patogênica no gene GLA consistente com a doença de Fabry durante a triagem.Homens: preferencialmente com atividade de α-Gal A de leucócitos abaixo da faixa normal e/ou mutação patogênica GLA consistente com FD durante a triagem.Pelo menos 50% dos participantes serão do sexo masculino com fenótipo clássico de FD. A porcentagem restante será composta por homens com início tardio e mulheres com fenótipo clássico de FD.Participantes que estiveram em tratamento estável com Fabrazyme® por pelo menos 6 meses antes da visita inicial.Pacientes que, nos últimos 3 meses antes da visita inicial, receberam ≥80% da dose rotulada de Fabrazyme® por kg, esse cálculo inclui as infusões fornecidas pela Biosidus durante o período inicial.Estado da doença considerado clinicamente estabilizado, a critério dos investigadores.Taxa estimada de filtração glomerular (eTFG) ≥45 mL/min/1,73 m2 pela equação CKD-EPI na visita de triagem.Se estiver a tomar analgésicos, inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou bloqueadores dos recetores da angiotensina II (BRA), os participantes devem estar a tomar uma dose estável durante ≥ 4 semanas.
- Doença renal crônica em estágio 3b, 4 ou 5.História da diálise, transplante de rim ou participantes que estão na lista de espera para um transplante de rim.Proteinúria ≥1g/dia no rastreio.Participantes que sofreram um evento cardiovascular clínico (como, mas não limitado a infarto do miocárdio, ataque isquêmico transitório) nos 6 meses anteriores à visita de triagem.Participantes que possuem doença cardíaca clinicamente significativa e instável (como, mas não limitado a, arritmia sintomática não controlada, angina instável, insuficiência cardíaca congestiva classe III ou IV da Associação de Cardiologia de Nova York).Participantes que tenham sofrido um evento cerebrovascular clínico (como, mas não limitado a um acidente vascular cerebral, ataque isquêmico transitório) nos 6 meses anteriores à visita de triagem.Histórico de anafilaxia ou outras reações de hipersensibilidade do tipo I à agalsidase beta.Histórico de lesão renal aguda nos 12 meses anteriores à visita de triagem (como, mas não limitado a, nefrite intersticial aguda, insuficiência renal aguda de origem glomerular ou causada por vasculite).Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, segundo o Investigador, interferiria no cumprimento dos requisitos do estudo por parte do participante.Início do tratamento ou alteração da dose de inibidores da ECA ou BRA em até 4 semanas antes da triagem.Participação atual em um estudo intervencionista, no qual o participante recebeu algum medicamento nos últimos 90 dias antes da visita de triagem.
Sites
Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes
Incorporando
Instituto de Nefrología Pergamino SRL
Incorporando
Centro Médico Santa María de la Salud
Incorporando
Clínica Universitaria Privada Reina Fabiola - Córdoba
Incorporando
EstudoSMILE
PatrocinadorBio Sidus SA
Requisitos
Até 60 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05843916
