Última atualização há 46 dias

Um estudo para avaliar o efeito dos comprimidos de Venglustat na dor neuropática e abdominal em participantes adultos do sexo masculino e feminino com doença de Fabry

114 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
Período duplo cego: a duração total será de aproximadamente 14 meses (1 mês de triagem 12 meses de período de tratamento e um possível período de acompanhamento de 1 mês se não houver participação no período de extensão de rótulo aberto) Extensão de rótulo aberto período: a duração total será de aproximadamente 13 meses (12 meses de tratamento e 1 mês de seguimento)
Genzyme, a Sanofi Company
3Locais de pesquisa
114Pacientes no mundo

requisitos para o paciente

De 18 anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Pacientes adultos do sexo masculino e feminino com 18 anos de idade ou mais, que já tiveram um diagnóstico confirmado previamente de doença de Fabry e um histórico de sintomas clínicos da doença de Fabry.
Pacientes que nunca receberam tratamento ou que não foram tratados anteriormente com uma terapia aprovada ou experimental para a doença de Fabry pelo menos nos últimos 6 meses antes da triagem.
Pontuação média de ≥3 (0=sem sintoma, 10=sintoma tão ruim quanto você pode imaginar) no sintoma mais incomodativo definido pelo participante (entre dor neuropática nos membros superiores, dor neuropática nos membros inferiores ou dor abdominal), conforme medido pelo Resultado Relatado pelo Paciente com Doença de Fabry (FD-PRO) na triagem.
Contracepção (com métodos de dupla contracepção) para participantes do sexo masculino e feminino; participantes do sexo feminino não estão grávidas ou amamentando; participantes do sexo masculino não estão fazendo doação de esperma.
Um consentimento informado assinado deve ser fornecido antes de qualquer procedimento relacionado ao estudo.
Quaisquer manifestações da doença de Fabry que impeçam a administração de placebo.
Histórico de ataque isquêmico transitório, acidente vascular cerebral, infarto do miocárdio, insuficiência cardíaca, evidência de hipertrofia ventricular esquerda e/ou fibrose cardíaca, cirurgia cardiovascular importante, ou transplante renal.
História de arritmia cardíaca clinicamente significativa. Fibrilação atrial bem controlada com um regime médico estável por pelo menos 12 meses não é uma exclusão se o escore CHA2DS2-VASc for 0 para homens ou 1 para mulheres.
Pacientes com hepatite C, HIV ou infecção por hepatite B.
Dor neuropática nos membros superiores ou inferiores, ou dor abdominal não relacionada à doença de Fabry.
Histórico de convulsões que atualmente requerem tratamento.
Hipertensão não controlada nos últimos 12 meses antes da triagem, ou pressão arterial sistólica >=150 ou pressão arterial diastólica >=100 na triagem.
Taxa estimada de filtração glomerular <60 mL/min/1,73m².
Razão de proteína para creatinina na urina >= 1 g/g no rastreio.
Presença de depressão grave conforme medido pelo Inventário de Depressão de Beck (BDI)-II >28 e/ou histórico de transtorno afetivo grave instável não tratado dentro de 1 ano da visita de triagem.
Teste positivo para o vírus SARS-CoV-2 dentro de 2 semanas da inscrição, ou COVID-19 que requer hospitalização dentro de 6 meses da inscrição.
Insuficiência hepática moderada a grave.
Histórico de abuso de drogas e/ou álcool.
Histórico de doença hepatobiliar ativa.
Enzimas hepáticas (alanina aminotransferase (ALT)/aspartato aminotransferase (AST)) ou bilirrubina total >2 vezes o limite superior do normal (LSN).
Início de tratamento crônico para dor, ou mudança no regime de medicamentos para dor, nos 3 meses anteriores à randomização.
Indutores fortes ou moderados ou inibidores da citocromo P450 3A dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da randomização.

Sites

Fundación Cori para la Investigación y Prevención del Cáncer - La Rioja
Incorporando
Dorrego 269, La Rioja
Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes
Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes
Incorporando
Sarmiento 315, Quilmes, Buenos Aires, Argentina
Instituto de Nefrología Pergamino SRL
Incorporando
Av. de Mayo 1115, Pergamino, Buenos Aires
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