Última atualização há 12 dias
Um estudo de segurança a longo prazo de PTC923 em participantes com fenilcetonúria
200 pacientes em todo o mundo
Disponível em Mexico, United States, Brazil, Spain
Todos os participantes que concluírem um estudo de fenilcetonúria de Fase 3 patrocinado pela PTC serão elegíveis para este estudo de extensão aberto de Fase 3, PTC923-MD-004-PKU.
PTC Therapeutics
200Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico clínico de PKU com hiperfenilalaninemia (HPA) documentado pelo histórico médico anterior de pelo menos 2 medições de Phe no sangue ≥600 μmol/L.Mulheres em idade fértil devem apresentar um teste de gravidez negativo durante a triagem e concordar em abster-se ou usar pelo menos uma forma altamente eficaz de contracepção durante todo o estudo e por até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo.Homens sexualmente ativos com mulheres em idade fértil e que não tenham feito vasectomia devem concordar em usar um método de controle de natalidade de barreira durante o estudo e por até 90 dias após a última dose do medicamento do estudo. Os homens também devem se abster de doações de esperma durante este período.Disposto a continuar a dieta atual sem alterações enquanto participa do estudo (a menos que seja instruído especificamente a mudar a dieta durante o estudo pelo pesquisador).
- Incapacidade de tolerar medicação oral.Uma mulher que está grávida, amamentando ou considerando engravidar.Doença neuropsiquiátrica grave (por exemplo, depressão grave) que não está atualmente sob controle médico, e que, na opinião do investigador ou patrocinador, interferiria na capacidade do participante de participar do estudo ou aumentaria o risco de participação para esse participante.Antecedentes médicos passados e/ou evidência de comprometimento renal e/ou condição, incluindo insuficiência renal moderada/grave (taxa de filtração glomerular [TFG] <60 mililitros [mL]/minuto [min] estimada mais recentemente durante a participação qualificatória em um estudo anterior) e/ou sob cuidados de um nefrologista.Qualquer outra condição que, na opinião do investigador ou patrocinador, interfira na capacidade do participante de participar do estudo ou aumente o risco de participação para esse participante.Necessidade de tratamento concomitante com qualquer medicamento conhecido por inibir a síntese de folato (por exemplo, metotrexato).Tratamento concomitante com suplementação de tetra-hidrobiopterina (BH4) (por exemplo, di-hidrocloreto de sapropterina, KUVAN) ou pegvaliase-pqpz (PALYNZIQ).Doença gastrointestinal (como síndrome do intestino irritável, doença inflamatória intestinal, gastrite crônica e úlcera péptica, etc.) que poderia afetar a absorção do medicamento em estudo.História da cirurgia gástrica, incluindo a cirurgia de bypass gástrico Roux-en-Y ou uma antrectomia com vagotomia, ou gastrectomia.Histórico de alergias ou reações adversas ao BH4 sintético ou sepiapterina.Qualquer anormalidade laboratorial clinicamente significativa, conforme determinado pelo investigador.Quaisquer exames físicos anormais e/ou resultados laboratoriais indicativos de sinais ou sintomas de doença renal, incluindo taxa de filtração glomerular (TFG) calculada <60 mililitros (mL)/minuto/1,73 metro quadrado (m^2).Diagnóstico confirmado de deficiência primária de BH4, comprovada por mutações patogênicas bialélicas nos genes da 6-piruviltetrahidrobiopterina sintase, GTP cicloidrolase I recessivo, sepiapterina redutase, dihidropteridina redutase quinóide ou pterina-4-alfa-carbinolamina desidratase.
PatrocinadorPTC Therapeutics
Tipo de estudoIntervencionista
Requisitos
Todos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05166161
