Última atualização há 10 meses
Um estudo para avaliar a dose mais alta (HD) Nusinersen (BIIB058) em participantes com atrofia muscular espinhal previamente tratados com risdiplam
45 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil, Spain
Biogen
2Locais de pesquisa
45Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
Até 39 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Documentação genética de deleção ou mutação homozigótica do gene 1 do neurônio motor de sobrevivência (SMN1) no cromossomo 5q, ou mutação heterozigótica composta.Diagnóstico de SMA de início tardio com início dos sintomas após os 6 meses de idade.Com idade ≥15 e ≤50 anos no momento do consentimento informadoPeso corporal >20 kg.Recebeu risdiplam oral de acordo com a bula aprovada ou com o programa de acesso gerenciado da seguinte forma: 1. Participantes sem experiência com nusinersen devem ter recebido tratamento prévio com risdiplam por ≥6 meses antes da inscrição. 2. Participantes com experiência com nusinersen devem ter interrompido o uso de nusinersen por ≥16 meses e devem ter estado em tratamento com risdiplam por ≥12 meses antes da inscrição.Capaz de realizar as avaliações funcionais apropriadas para a idade no estudo.Entrada RULM item A pontuação ≥3.Pontuação total do RULM ≥5 e ≤30 na triagem.Não ambulatório, definido como não capaz de andar 4,57 metros (15 pés) independentemente sem apoio.Disposto a interromper o tratamento com risdiplam.Disposto e capaz de iniciar o tratamento com nusinersen HD.
- Qualquer doença grave ocorrida 1 mês antes do exame de triagem ou 1 semana antes da triagem e até a administração da primeira dose.Presença de uma infecção ativa não tratada ou inadequadamente tratada que exige terapia antiviral ou antimicrobiana sistêmica a qualquer momento durante o período de triagem.Presença de uma derivação implantada para drenagem do líquido cefalorraquidiano ou de um cateter implantado no sistema nervoso central.Traqueostomia permanente ou ventilação permanente na triagem.A necessidade médica, conforme definida pelo Investigador, para ventilação não invasiva, como pressão positiva em duas vias (BiPAP) ou pressão positiva contínua nas vias aéreas (CPAP) fora do horário regular de sono, por qualquer motivo que não seja o manejo proativo da SMA, na triagem.História de meningite bacteriana, encefalite viral ou hidrocefalia.Condição médica em curso que, de acordo com o investigador, interferiria na condução e avaliações do estudo. Um exemplo seria uma incapacidade médica (por exemplo, caquexia, anemia grave e parâmetros respiratórios) que interferiria na avaliação da segurança ou comprometeria a capacidade do participante de realizar os procedimentos do estudo.Participantes que estão grávidas ou amamentando no momento, e aqueles que pretendem engravidar durante o estudo.Tratamento com um medicamento em fase de investigação, agente biológico ou dispositivo dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas do agente, o que for maior, antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo; qualquer tratamento prévio ou atual com terapia genética para o tratamento de SMA.
Sites
Hospital de Clínicas de Porto Alegre - HCPA/UFRGS
Incorporando
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
EstudoASCEND
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudoIntervencionista
Requisitos
Até 39 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05067790
