Última atualização há 21 dias

Um estudo avaliando a eficácia, segurança, farmacocinética e farmacodinâmica do crovalimab em participantes pediátricos com síndrome hemolítica urêmica atípica (SHUa)

45 pacientes em todo o mundo

Disponível em United States, Brazil, Spain

Hoffmann-La Roche

45Pacientes no mundo

requisitos para o paciente

Até 17 anos

Todos os gêneros

Requisitos médicos

: Peso corporal >= 5 kg na triagem.
Vacinação contra os sorotipos A, C, W e Y da Neisseria meningitidis; vacinação contra o sorotipo B, de acordo com as recomendações nacionais de vacinação.
Vacinação contra Haemophilus influenzae tipo B e Streptococcus pneumoniae, de acordo com as recomendações nacionais de vacinação.
Para pacientes que continuam a receber outras terapias concomitantemente com o crovalimabe (por exemplo, imunossupressores, corticosteroides, inibidor de rapamicina (mTORi) do alvo mamífero, ou inibidores de calcineurina): dose estável por >=28 dias antes da triagem e até a primeira administração de crovalimabe.
Para as participantes do sexo feminino em idade fértil: um acordo para permanecerem abstinentes ou usar contraceptivos.
Participantes com um transplante renal prévio são elegíveis se tiverem um histórico conhecido de aHUS mediada pelo complemento antes do transplante renal.
Início da apresentação inicial de TMA dentro de 28 dias antes da primeira dose de crovalimabe (apenas para a Coorte Inexperiente).
Tratamento documentado com eculizumabe ou ravulizumabe (apenas para o grupo de mudança).
Evidência clínica de resposta a um inibidor de C5 (apenas para o grupo de mudança).
TMA mal controlada após tratamento com outro inibidor de C5 (apenas para participantes do Pretreated Cohort com SNP de C5).
Polimorfismo C5 conhecido (apenas para participantes do SNP C5 na coorte pré-tratada).

: TMA associada a doença renal não relacionada a SHU atípica.
Teste de Coombs direto positivo.
Diálise crônica nos 90 dias anteriores à primeira administração de crovalimabe e/ou doença renal em estágio terminal.
TMA relacionada à exposição a drogas identificada.
Presença ou histórico de uma condição que poderia desencadear TMA, como malignidade, transplante de medula óssea ou de órgãos (exceto transplante de rim) ou doença autoimune.
História de uma doença renal, que não seja aHUS.
Histórico de infecção por Neisseria meningitidis nos últimos 6 meses antes da inscrição no estudo.
Imunodeficiência conhecida ou suspeita (por exemplo, histórico de infecções frequentes recorrentes).
Teste de HIV positivo.
Infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa nos 14 dias antes da primeira administração de crovalimabe.
Presença de febre (>= 38°C) nos 7 dias anteriores à primeira administração de crovalimabe.
Disfunção ou falha de órgãos em múltiplos sistemas.
Tratamento recente com imunoglobulina intravenosa (IVIg).
Grávida, amamentando ou planejando engravidar.
Participação em outro estudo de tratamento intervencionista com um agente em investigação ou uso de qualquer terapia experimental dentro de 28 dias da triagem ou dentro de cinco meias-vidas desse produto em investigação, o que for maior.
Uso recente de ácido tranexâmico.
Tratamento atual ou anterior com um inibidor de complemento (apenas para a Coorte Inexperiente).
A primeira iniciacao de troca plasmática/infusões de plasma (TP/IP) não deve ocorrer mais do que 28 dias antes da primeira administração de crovalimabe (apenas para a coorte de pacientes inexperientes).
Última PE/PI concluída menos de 2 horas antes da primeira administração de crovalimabe (apenas para a coorte de pacientes não tratados anteriormente).
Recebendo PE/PI dentro de 8 semanas da primeira administração de crovalimabe (apenas no Cohorte de Troca).
Positivo para infecções ativas de Hepatite B e/ou C (HBV/HCV) (para participantes do Switch Cohort e do switching C5 SNP Pretreated Cohort que recentemente receberam tratamento com inibidor de C5).
Crioaglutinemia no rastreamento (para participantes da coorte de troca e coorte de SNP C5 que recentemente receberam tratamento com inibidor de C5).
Condição documentada que leva à TMA não-aHUS: Púrpura Trombocitopênica Trombótica (TTP), TMA produzida pela toxina Shiga Escherichia Coli (STEC), HUS pneumocócica, TMA secundária ao defeito de cobalamina C e TMA relacionada à nefropatia da diacilglicerol quinase ε (DGKE).

EstudoCOMMUTE-p

PatrocinadorHoffmann-La Roche

Tipo de estudoIntervencionista

Requisitos

Até 17 anosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT04958265