Um estudo de nipocalimabe administrado a adultos com miastenia gravis generalizada

A miastenia gravis (MG) é uma doença neuromuscular rara, heterogênea, caracterizada por fraqueza muscular flutuante e fatigável. MG é causada por autoanticorpos patogênicos que prejudicam a transmissão colinérgica na membrana pós-sináptica na junção neuromuscular e prejudicam ou previnem a contração muscular. O nipocalimabe (também denominado JNJ-80202135 ou M281) é um anticorpo monoclonal (mAb) imunoglobulina (Ig) G1 aglicosilado totalmente humano projetado para se ligar, saturar e bloquear seletivamente o local de ligação de IgG no receptor Fc neonatal endógeno (FcRn) . Este estudo consistirá em uma fase de triagem (até 4 semanas), fase de tratamento (uma fase duplo-cega controlada por placebo de 24 semanas e uma fase de extensão aberta [OLE] [até 2 anos]) e um acompanhamento -up visita de segurança (até 8 semanas após a última infusão da intervenção do estudo). As avaliações de eficácia incluirão avaliações como pontuação de Miastenia Gravis - Atividades da Vida Diária (MG-ADL). Avaliações de segurança (como eventos adversos, exame físico, sinais vitais, eletrocardiograma [ECG] e testes de laboratório clínico) serão realizadas. A duração total do estudo será de 4 anos e 8 meses.