Última atualização há 9 dias
Eficácia e Segurança do Iptacopan (LNP023) em Pacientes Adultos com Síndrome Hemolítico-Urêmica Atípica Naive para Complementar a Terapia Inibidora
50 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil
O estudo foi concebido como um estudo multicêntrico, de braço único, aberto para demonstrar a eficácia e segurança do LNP023 (iptacopan) na dose de 200 mg duas vezes ao dia em pacientes adultos com SHUa que são virgens de tratamento para terapia com inibidores do complemento (incluindo anti- anticorpo C5). O estudo envolverá aproximadamente 50 participantes e avaliará os efeitos do iptacopan em uma série de avaliações de eficácia relevantes para a SHUa, incluindo parâmetros hematológicos e renais, necessidade de diálise, alterações no estágio da doença renal crônica (DRC), bem como resultados relatados pelo paciente (PRO) para fadiga e qualidade de vida.
Novartis Pharmaceuticals
50Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
De 18 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Pacientes adultos com evidências de microangiopatia trombótica ativa (TMA), incluindo trombocitopenia, evidências de hemólise e lesão renal agudaAs vacinas contra infecções por Neisseria meningitidis, Streptococcus pneumoniae e Haemophilus influenzae são necessárias antes do início do tratamento do estudo. Se o paciente não tiver sido previamente vacinado, ou se um reforço for necessário, a vacina deve ser administrada de acordo com as regulamentações locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do medicamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação ou antes da administração da vacina, o tratamento antibiótico profilático deve ser administrado no início do tratamento do estudo e por pelo menos 2 semanas após a vacinação.
- Tratamento com inibidores do complemento, incluindo anticorpos anti-C5Deficiência de ADAMTS13 (<10% de atividade ou <0,1U/ml), e/ou síndrome hemolítico-urêmica relacionada à toxina de Shiga (STx-HUS), e/ou teste de Coombs direto positivoHUS relacionada à exposição a drogas identificadas ou relacionada a defeitos genéticos conhecidos do metabolismo da cobalamina C ou aHUS mediada por diacilglicerol quinase ε (DGKE) conhecida.Recebendo PE/PI, por 14 dias ou mais, antes do início da triagem para o atual TMATransplante de medula óssea (TMO)/transplante de células-tronco hematopoiéticas (TCTH), transplante de coração, pulmão, intestino delgado, pâncreas ou fígadoPacientes com sepse ou infecção bacteriana, viral (incluindo COVID-19) ou fúngica sistêmica grave ativa, infecção sistêmica que dificulta um diagnóstico preciso de aHUS ou impede a capacidade de gerenciar a doença aHUS, infecção ativa (ou histórico de infecções invasivas recorrentes) causada por bactérias encapsuladas.Doença renal sugestiva de outra doença que não seja aHUS ou de insuficiência renal crônica ou histórico familiar de doença renal genética não mediada pelo complemento.Doença hepática ou lesão hepática durante a triagemEsclerose sistêmica (esclerodermia), lúpus eritematoso sistêmico (LES) ou positividade para anticorpos antifosfolipídeos ou síndrome.Diálise crônica hemo ou peritoneal
EstudoAPPELHUS
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Requisitos
De 18 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT04889430
