Disponível em United States, Brazil
O estudo foi concebido como um estudo multicêntrico, de braço único, aberto para demonstrar a eficácia e segurança do LNP023 (iptacopan) na dose de 200 mg duas vezes ao dia em pacientes adultos com SHUa que são virgens de tratamento para terapia com inibidores do complemento (incluindo anti- anticorpo C5). O estudo envolverá aproximadamente 50 participantes e avaliará os efeitos do iptacopan em uma série de avaliações de eficácia relevantes para a SHUa, incluindo parâmetros hematológicos e renais, necessidade de diálise, alterações no estágio da doença renal crônica (DRC), bem como resultados relatados pelo paciente (PRO) para fadiga e qualidade de vida.
