Última atualização há 4 meses
Estudo da eficácia e segurança do Iptacopan em pacientes com glomerulopatia C3.
98 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil, Spain
O objetivo deste estudo é avaliar a eficácia e segurança do iptacopan em comparação com placebo e padrão de tratamento em pacientes com C3G nativo. CLNP023B12301 é um estudo crucial de Fase 3 para registro de iptacopan em C3G. O estudo visa determinar a redução na UPCR e a melhora na eGFR em participantes tratados com iptacopan em comparação com placebo, bem como a proporção de participantes que atingem um desfecho renal composto composto por elementos de eGFR e UPCR. Esses efeitos do iptacopan em conjunto com aumentos nos níveis séricos de C3 fornecerão suporte para um perfil de iptacopan que inclui estabilização da eGFR, reduções clinicamente significativas na proteinúria e inibição do complemento AP. Biópsias renais serão realizadas em todos os participantes para avaliar melhorias histopatológicas em imunofluorescência e microscopia de luz que suportam esses benefícios funcionais do iptacopan.
Novartis Pharmaceuticals
98Pacientes no mundo
requisitos para o paciente
Até 60 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Participantes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 12 e ≤ 60 anos na triagem.Diagnóstico de C3G confirmado por biópsia renal até 12 meses antes da inscrição em adultos e até 3 anos em adolescentes.Antes da randomização, todos os participantes devem ter estado em uma dose maximalmente recomendada ou tolerada de um inibidor da enzima conversora de angiotensina (IECA) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) por pelo menos 90 dias. As doses de outros medicamentos antiproteinúricos, incluindo ácido micofenólico, corticosteroides e antagonistas do receptor mineralocorticoide, devem estar estáveis por pelo menos 90 dias antes da randomização.Soro de C3 reduzido (definido como menor que 0,85 x o limite inferior da faixa normal do laboratório central) na triagem.UPCR ≥ 1,0 g/g amostrado na primeira amostra de urina da manhã do dia -75 e do dia -15.Taxa de filtração glomerular estimada (usando a fórmula CKD-EPI para idades ≥ 18 anos e a fórmula modificada de Schwartz para idades de 12 a 17 anos) ou taxa de filtração glomerular medida ≥ 30 ml/min/1.73m2 na triagem e no Dia -15.Vacinação obrigatória contra Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae antes do início do tratamento do estudo.Se não tiver sido vacinado anteriormente ou se for necessário um reforço, a vacinação contra as infecções por Haemophilus influenzae deve ser administrada, se disponível e de acordo com as regulamentações locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do tratamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado.
- Participantes que tenham recebido qualquer transplante de células ou órgãos, incluindo um transplante de rim.Glomerulonefrite rapidamente progressiva em forma de meia-lua é definida como um declínio de 50% na taxa de filtração glomerular estimada (eGFR) em 3 meses, com achados de biópsia renal mostrando formação de crescentes glomerulares em pelo menos 50% dos glomérulos.Biópsia renal mostrando fibrose intersticial/atrofia tubular (IF/TA) de mais de 50%Gamopatia monoclonal de significado indeterminado (MGUS) confirmada pela medição de cadeias leves livres no soro ou por outras investigações conforme o padrão de cuidados locais.Participantes com uma infecção sistêmica ativa bacteriana, viral ou fúngica nos 14 dias anteriores à administração do tratamento do estudo.A presença de febre ≥ 38°C (100.4°F) dentro de 7 dias antes da administração do tratamento do estudo.Uma história de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, N. meningitidis e S. pneumoniae.O uso de inibidores de fatores do complemento (por exemplo, Fator B, Fator D, inibidores de C3, anticorpos anti-C5, antagonistas do receptor de C5a) nos últimos 6 meses antes da visita de triagem.O uso de imunossupressores (exceto ácidos micofenólicos), ciclofosfamida ou corticosteroides sistêmicos em dose >7,5 mg/dia (ou equivalente para um medicamento similar) nos 90 dias anteriores à administração do medicamento do estudo.Glomerulonefrite aguda pós-infecciosa identificada na triagem com base na opinião do investigador.
EstudoAPPEAR-C3G
PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals
Tipo de estudoIntervencionista
Requisitos
Até 60 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT04817618
