Um estudo de PBFT02 em pacientes com demência frontotemporal e mutações de progranulina (FTD-GRN)

PBFT02 é um vetor viral adenoassociado do sorotipo 1 com GRN, o gene que codifica para a progranulina humana, formulado como uma solução para injeção na cisterna magna. Este é um estudo global de intervenção, multicêntrico, aberto, de braço único, de escalonamento de dose de PBFT02 administrado como uma dose única administrada na cisterna magna para pacientes com FTD-GRN. Indivíduos com idade ≥ 35 e ≤ 75 anos com FTD-GRN sintomático em estágio inicial podem ser incluídos no estudo. Dois níveis de dose de PBFT02 serão estudados em pacientes com FTD-GRN. O estudo envolverá sequencialmente 2 coortes. Uma terceira coorte de nível de dose opcional pode ser inscrita com base nos resultados das duas primeiras coortes. Este será um estudo de 2 anos com uma extensão de segurança de 3 anos.