Última atualização há 13 dias
Um estudo comparando Imetelstat versus a melhor terapia disponível para o tratamento de intermediário-2 ou mielofibrose de alto risco (MF) que não responderam ao tratamento com inibidor de Janus quinase (JAK)
320 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States, Brazil
Este é um estudo multicêntrico com 2 braços e incluirá 3 fases: a) fase de triagem de até 28 dias antes da randomização durante a qual os participantes irão completar um período de washout de 14 dias de todas as terapias anteriores, incluindo o tratamento com inibidor de JAK, e o do participante a elegibilidade será revista; b) fase de tratamento, desde a randomização até a descontinuação do tratamento em estudo (imetelstat ou BAT); ec) fase de acompanhamento pós-tratamento, que começa quando o participante interrompe o tratamento e continuará até a morte, perda de acompanhamento, retirada do consentimento ou término do estudo, o que ocorrer primeiro. Os participantes serão randomizados (2: 1) em 2 braços (o braço A receberá imetelstat e o braço B receberá BAT). Os participantes que atendem aos critérios de doença progressiva e descontinuam o BAT podem fazer o crossover para receber o tratamento com imetelstat após a aprovação do patrocinador.
Geron Corporation
17Locais de pesquisa
320Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Síndromes mieloproliferativos
Mielofibrosis
requisitos para o paciente
De 18 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de mielofibrose primária de acordo com os critérios revisados da Organização Mundial da Saúde, ou mielofibrose pós-trombocitemia essencial ou mielofibrose pós-policitemia vera de acordo com os critérios do IWG-MRT.Sistema Prognóstico Internacional Dinâmico para Síndrome Mielofibrosa de risco intermediário-2 ou altoRecaída/refratário ao tratamento com inibidor de JAK, conforme definido em qualquer um dos critérios de inclusão (i), (ii) ou (iii) e não elegível para transplante de células-tronco alogênicas (ASCT) na triagem:Tratamento com inibidor de JAK por >= 6 meses de duração, incluindo pelo menos 2 meses em uma dose ótima conforme avaliado pelo investigador para esse participante e pelo menos um dos seguintes:1. Nenhuma diminuição no volume do baço (<10% por ressonância magnética ou TC) desde o início do tratamento com inibidor de JAK.2. Nenhuma diminuição no tamanho do baço (<30% por palpação) do início do tratamento com inibidor de JAK.3. Sem diminuição dos sintomas (<20% por MFSAF ou neoplasma mieloproliferativo SAF) desde o início do tratamento com inibidor de JAK).4. Uma pontuação de pelo menos 15 em TSS avaliada usando o MFSAF v4. 0 durante a triagem.(ii) Tratamento com inibidor de JAK por >= 3 meses com doses máximas (por exemplo, 20-25 mg duas vezes ao dia de ruxolitinibe) para esse participante e sem diminuição no volume/tamanho do baço ou sintomas conforme definido no critério de inclusão (i [a, b, ou c]).(iii) Após doses máximas toleradas de terapia com inibidores de JAK por ≥3 meses, com ocorrência documentada de recidiva da doença, definida comoa. Aumento de 25% do volume do baço desde a altura da melhor resposta, medido por RM ou TC, oub. Aumento do tamanho do baço por palpação, TC ou ultrassom: (b.i) Para esplenomegalia de 5-10 cm no início do tratamento com inibidor de JAK, aumento de pelo menos 100% no tamanho palpável do baço desde o momento da melhor resposta; (b.ii) Para esplenomegalia > 10 cm no início do tratamento com o inibidor de JAK, pelo menos 50% de aumento no tamanho do baço palpável a partir do momento da melhor resposta;E não é um candidato para outro inibidor de JAK durante a triagem, conforme o investigador.Esplenomegalia mensurável demonstrada por um baço palpável medindo >= 5 cm abaixo da margem costal esquerda ou um volume esplênico >= 450 cm^3 por ressonância magnética ou tomografia computadorizada.Sintomas ativos de MF na MFSAF v4.0 demonstrados por uma pontuação de sintomas de pelo menos 5 pontos (em uma escala de 0 a 10)Valores dos testes laboratoriais de hematologia dentro dos limites definidos pelo protocoloOs valores dos testes laboratoriais bioquímicos devem estar dentro dos limites definidos pelo protocolo.Eastern Cooperative Oncology Group Performance Status pontuação de 0, 1 ou 2Os participantes devem seguir os procedimentos contraceptivos definidos no protocolo."Uma mulher em idade fértil deve apresentar um teste de gravidez negativo no soro ou na urina durante a triagem."
- Contagem de blastos no sangue periférico de >= 10% ou contagem de blastos na medula óssea de >= 10%Alergias conhecidas, hipersensibilidade ou intolerância ao imetelstat ou aos seus excipientesTratamento prévio com imetelstatQualquer quimioterapia ou terapia direcionada para MF, incluindo medicamentos investigacionais, independentemente da classe ou mecanismo de ação, terapia imunomoduladora ou imunossupressora, corticosteroides acima de 30 mg/dia de prednisona ou equivalente, e tratamento com inibidores de JAK igual ou inferior a 14 dias antes da randomização.Diagnóstico ou tratamento para malignidade que não seja MF, exceto:História conhecida de vírus da imunodeficiência humana ou qualquer infecção sistêmica ativa não controlada que requer antibióticos intravenosos.Infecção ativa sistêmica de hepatite que requer tratamento (portadores do vírus da hepatite podem participar do estudo), ou qualquer doença hepática aguda ou crônica conhecida que requer tratamento, a menos que relacionada a hepatomegalia esplênica subjacente devido à MF.Cirurgia importante nos 28 dias anteriores à randomizaçãoQualquer doença potencialmente fatal (por exemplo, doença do coronavírus-2019), condição médica ou disfunção do sistema de órgãos que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do participante, interferir no metabolismo do imetelstat ou colocar os resultados do estudo em risco indevido.
Sites
Sanatorio de la Mujer - Rosario
Incorporando
Sanatorio Allende (Nueva Córdoba)
Incorporando
Hospital Alemán
Incorporando
Hospital Universitario Austral - Pilar
Incorporando
Hospital Erasto Gaertner
Incorporando
Centro Gaucho Integrado de Oncologia, Hematologia, Ensino e Pesquisa
Incorporando
Centro Pesquisas Oncologicas - CEPON
Incorporando
Instituto de Educação, Pesquisa e Gestão em Saúde
Incorporando
Hospital Israelita Albert Einstein - Fortaleza, Ceara
Incorporando
Hospital Amaral Carvalho
Incorporando
EstudoMYF3001
PatrocinadorGeron Corporation
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Mielofibrosis
Requisitos
De 18 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT04576156
