Última atualização há 16 dias

Estudo de Fase 3 de ALXN1850 em participantes pediátricos com HPP previamente tratados com Asfotase Alfa

40 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States
Alexion Pharmaceuticals, Inc.
40Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Hipofosfatasia

Medicação / medicamento a ser usado

Hypofosfatasia é uma doença genética rara que afeta os ossos e os dentes devido a uma deficiência na enzima fosfatase alcalina. Isso pode levar a ossos frágeis, baixa estatura, problemas respiratórios e dentes frágeis. O tratamento geralmente envolve cuidados de suporte, como fisioterapia e suplementos de fosfato.
HPP é a sigla para "hiperplasia prostática benigna", que é uma condição caracterizada pelo aumento do tamanho da próstata.
Asfotase alfa é uma enzima produzida artificialmente usada no tratamento da hipofosfatasia, uma condição genética rara que afeta a mineralização dos ossos e dos dentes. Esta enzima ajuda a aumentar os níveis de fosfato no corpo, melhorando assim a mineralização óssea e dental.
ALXN1850 é um código que parece se referir a um produto farmacêutico ou a um composto químico. Sem mais contexto, é difícil fornecer uma tradução precisa. Se você puder fornecer mais informações sobre o contexto em que "ALXN1850" é usado, ficarei feliz em ajudar com a tradução.

requisitos para o paciente

Até 11 anos
Todos os gêneros

Requisitos médicos

Diagnóstico de HPP documentado nos registros médicos
Presença de placas de crescimento abertas por raio-x durante o período de triagem
Estágio Tanner 2 ou menos durante o Período de Triagem
Deve ter sido tratado com 6 mg/kg/semana de asfotase alfa via injeção subcutânea administrada como 2 mg/kg 3 vezes por semana ou 1 mg/kg 6 vezes por semana por ≥ 6 meses antes do Dia 1.
Histórico ou presença de distúrbios cardiovasculares, respiratórios, hepáticos, renais, gastrointestinais, endocrinológicos, hematológicos, neurológicos, ou quaisquer outros distúrbios que sejam capazes de alterar significativamente a absorção, metabolismo ou eliminação de medicamentos; representando um risco ao tomar a intervenção do estudo; ou interferindo na interpretação dos dados, conforme determinado pelo Investigador.
Diagnóstico de hiperparatireoidismo primário ou secundário
Hipoparatireoidismo, a menos que seja secundário à HPP.
Qualquer nova fratura ocorrida nas 12 semanas anteriores ao Dia 1 (excluindo pseudofraturas)
Intervenção cirúrgica planejada que pode afetar os resultados das avaliações do estudo (na opinião do Investigador) durante o Período de Avaliação Aleatória.
Histórico de alergia ou hipersensibilidade a qualquer ingrediente contido no asfotase alfa ou ALXN1850
Peso corporal < 10 kg durante o Período de Triagem
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