Última atualização há 2 meses
Um estudo de fase 3 da segurança e eficácia do fator de coagulação VIIa (recombinante) para a prevenção de sangramento excessivo em pacientes com hemofilia congênita A ou B com inibidores do fator VIII ou IX submetidos a procedimentos cirúrgicos eletivos importantes SCOPE HIM
19 pacientes em todo o mundo
Disponível em Mexico, United States
Laboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
1Locais de pesquisa
19Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia A
Hemofilia B
requisitos para o paciente
Até 65 anos
Masculino
Requisitos médicos
- Cada paciente deve cumprir os seguintes critérios para ser inscrito neste estudo:ser do sexo masculino com diagnóstico de hemofilia A ou B congênita de qualquer gravidadeter um dos seguintes:teste de inibidor positivo BU ≥5 (conforme confirmado na triagem pelo laboratório institucional)Um teste de inibidor de BU <5 (conforme confirmado na triagem pelo laboratório institucional) mas com expectativa de ter uma resposta anamnéstica ao FVIII ou FIX, como demonstrado por um histórico de um inibidor de resposta alta manifestado por uma resposta anamnéstica anterior, definida como um pico de título de inibidor >5 BU após reexposição a concentrados de fator, impedindo o uso de produtos de FVIII ou FIX para tratar ou prevenir sangramentos.um teste de inibidor BU <5 (conforme confirmado na triagem pelo laboratório institucional), mas espera-se que seja refratário ao FVIII ou FIX, conforme demonstrado pela história do paciente de falha anterior em responder a concentrados de FVIII ou FIX, mesmo na ausência de uma resposta anamnésica documentada, o que impede o uso de produtos de FVIII ou FIX para tratar ou prevenir episódios de sangramento.Ter no mínimo 12 anos e no máximo 65 anos de idade no dia da obtenção do consentimento informado.ser agendado para um procedimento cirúrgico eletivo importante, conforme definido no protocolo do estudo (consulte a Tabela "Definições para o propósito específico do Estudo F7TG2202")ter Hb ≥ 12 g/dLser capaz de compreender e estar disposto a cumprir as condições do protocolo OU, no caso de um paciente menor de idade legal, o(s) pai(s)/responsável(is) legal(is) deve(m) ser capaz(es) de compreender e estar disposto(s) a cumprir as condições do protocololi e compreendi, e forneço consentimento informado por escrito (paciente ou pai(s)/responsável legal(es) se o paciente for menor de acordo com a regulamentação local) e, quando aplicável de acordo com a regulamentação local, o consentimento do paciente se ele for menor.
- Os pacientes que atendam a qualquer um dos seguintes critérios serão excluídos do estudo."Tem algum distúrbio de coagulação além da hemofilia A ou B?"ser imunossuprimido (ou seja, o paciente não deve estar recebendo medicação imunossupressora sistêmica; contagem de células CD4+ na triagem deve ser >200/μL)intolerância conhecida ao LR769 ou a qualquer um de seus excipientesatualmente recebendo terapia de indução de tolerância imunológica (ITI)ter uma alergia conhecida ou suspeita ou hipersensibilidade a coelhos ou proteínas de coelhoa contagem de plaquetas é <100.000/μLter recebido um medicamento em investigação nos últimos 30 dias ou dentro de 5 meias-vidas desse medicamento em investigação, o que for mais longo, da primeira administração planejada de LR769, ou esperar-se que receba tal medicamento durante a participação neste estudo. Pacientes que tenham recebido fitusiran em um estudo clínico não podem participar deste estudo clínico por 6 meses desde a última dose e se tiverem um nível de antitrombina III fora da faixa normal na triagem.para pacientes que estão usando emicizumabe, que receberam nos últimos 6 meses ou estão atualmente recebendo um regime de dosagem de manutenção de emicizumabe diferente do indicado (± 10% da dose aprovada), ou seja, diferente de 1,5 mg/kg uma vez por semana (±10%), 3 mg/kg (±10%) a cada duas semanas ou 6 mg/kg (±10%) a cada quatro semanasPara os pacientes que usam emicizumabe, atualmente existem planos ou notas nos registros médicos do paciente que sugeririam a necessidade de aumentar ou diminuir a dose de emicizumabe devido a anticorpos antidrogas (ADAs), redução da PK ou questões relacionadas à coagulação/segurança (por exemplo, falta de resposta ou preocupações potenciais/reais com tromboembolismo, etc)?apresentam comprometimento hepático clinicamente relevante (com aspartato aminotransferase [AST] e/ou alanina aminotransferase [ALT] >3 vezes o limite superior normal [LSN]) e/ou comprometimento renal (com creatinina >2 vezes o LSN)ter um histórico de eventos tromboembólicos arteriais e/ou venosos (como infarto do miocárdio, acidentes vasculares isquêmicos, ataques isquêmicos transitórios, TVP ou EP) até 2 anos antes da primeira dose planejada de LR769, arritmia não controlada ou pontuação atual de classificação funcional da New York Heart Association (NYHA) de estágios II - IV.ter uma neoplasia maligna ativa (aqueles com câncer de pele não melanoma são permitidos)possuir alguma doença potencialmente fatal ou outra doença ou condição que, segundo o julgamento do investigador, possa implicar em um risco para o paciente, ou interferir na participação no estudo ou no resultado do estudo (por exemplo, infecção crônica não controlada por hepatite)Não usar aspirina, anti-inflamatórios não esteroides (AINEs), ervas, medicamentos naturais ou outros medicamentos com propriedades inibitórias plaquetárias uma semana antes da cirurgia e durante o tratamento com LR769.tem doença ativa de úlcera gástrica ou duodenalrecebeu um produto contendo FVII- ou FVIIa (seja de origem plasmática ou recombinante) dentro de 24 horas antes da administração do LR769tem uma contraindicação aos antifibrinolíticosPlanejaram realizar cirurgias combinadas de grande porte ao mesmo tempo.ser administrada tromboprofilaxia farmacológica dentro de 5 meias-vidas desse medicamento antes da cirurgia ou durante o tratamento com LR769 -
Sites
Hospital Universitario Dr. José Eleuterio González
EstudoSCOPE HIM
PatrocinadorLaboratoire français de Fractionnement et de Biotechnologies
Patologias
Hemofilia AHemofilia B
Requisitos
Até 65 anosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05695391
