Última atualização há 43 dias
Um ensaio clínico do medicamento de estudo (marstacimab) em pacientes pediátricos com hemofilia A ou hemofilia B
100 pacientes em todo o mundo
Disponível em Brazil
Pfizer
100Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Hemofilia
Hemofilia b
Hemofilia a
requisitos para o paciente
Até 17 anos
Masculino
Requisitos médicos
- Participantes masculinos com idade apropriada e peso mínimo necessárioOs participantes com idades entre 12 e 17 anos devem ter pelo menos 25 quilos no momento do consentimento.Os participantes com idades entre 6 e 11 anos devem pesar no mínimo 19 quilos no momento do consentimento.O requisito de peso mínimo para participantes de 1 a 5 anos de idade será determinado.Participantes com diagnóstico de hemofilia A grave ou hemofilia B moderadamente grave a graveOs participantes devem ter pelo menos 1 ano de diário e/ou registros médicos disponíveis nos quais as infusões de FVIII ou FIX exógenos ou agentes de bypass e episódios de sangramento hemofílico tenham sido consistentemente documentados nos 12 meses anteriores ao momento do consentimento.A coorte de não inibidores também deve atender aos seguintes critérios:Nenhum inibidor detectável atualmente e nenhum histórico documentado de inibidores nos 5 anos anteriores ao consentimento.Deve ter pelo menos 50 dias de exposição a produtos de reposição de FVIII/FIX.Deve ter pelo menos 80% de conformidade com um regime profilático de rotina estável com produtos de reposição de FVIII/FIX, por pelo menos 12 meses antes do consentimento."A coorte de inibidores também deve atender aos seguintes critérios:"Documentação de inibidor de alto título atual (≥5 BU/mL); ou inibidor de baixo título atual (<5 BU/mL) refratário ao substituto de FVIII ou FIX e com recuperação de FVIII ou FIX <60% do esperado nos últimos 12 meses antes do momento do consentimento.Os participantes que têm inibidores documentados durante a terapia de reposição de fator, mas que não preenchem os critérios quantitativos elevados descritos no ponto anterior no momento da triagem (por exemplo, participante com um inibidor de alto título previamente documentado ≥5 UB/mL) e cuja condição impede uma nova tentativa com reposição de FVIII ou FIX, podem ser considerados elegíveis caso a caso, com discussão e concordância do monitor médico da Pfizer.Participantes com hemofilia A com regime de tratamento sob demanda e ≥12 episódios de sangramento, ou participantes com hemofilia B com regime de tratamento sob demanda e ≥8 episódios de sangramento (espontâneos ou traumáticos) que necessitaram de tratamento com fator de bypass nos 12 meses anteriores ao consentimento informado.Os participantes devem estar em um regime de tratamento de bypass sob demanda nos 12 meses anteriores ao consentimento informado.
- Doença arterial coronariana conhecida, trombótica ou isquêmica, incluindo doença trombofílica congênita ou adquirida, como a deficiência de antitrombina III, mutação do fator V Leiden, mutação da protrombina 20210, atividade da proteína C, atividade da proteína S e síndrome antifosfolipídica.Procedimento cirúrgico planejado conhecido durante o período de estudo planejadoDefeito hemostático conhecido que não seja hemofilia A ou BResultados anormais de hematologia, função renal ou hepática nos exames laboratoriais de triagem.Outra condição médica ou psiquiátrica aguda ou crônica que possa aumentar o risco associado à participação no estudo ou à administração do produto em investigação, ou que possa interferir na interpretação dos resultados do estudo e, a critério do investigador.Pessoas com reação alérgica conhecida ou hipersensibilidade à proteína de hamster ou outros componentes da intervenção do estudo.Rotina atual de profilaxia com agente de bypass, terapia de reposição não coagulante (por exemplo, emicizumabe), ou qualquer tratamento anterior com um produto de terapia gênica para o tratamento da hemofiliaParticipantes com inibidores que estão sendo tratados com um regime de tratamento profilático com um agente de bypass, e participantes que já receberam terapia para hemofilia não baseada em fator (por exemplo, fitusiran, concizumab, emicizumab) serão considerados caso a caso, somente após discussão e acordo entre o investigador e o monitor médico da Pfizer.Uso contínuo ou planejado de ITI, ou profilaxia com reposição de FVIII ou FIX a qualquer momento após o início do tratamento com a intervenção do estudoParticipação em outros estudos envolvendo medicamento(s) em fase de investigação ou vacina(s) em fase de investigação nos últimos 30 dias (ou conforme determinado pelos requisitos locais) ou 5 meias-vidas antes da entrada no estudo ou durante a participação no estudo.Exposição prévia ao marstacimab durante participação em outros estudos clínicos com marstacimabContagem de células CD4 ≤200/uL se for HIV-positivoMembros da equipe do local de investigação diretamente envolvidos na condução do estudo e seus familiares, membros da equipe do local de investigação de outra forma supervisionados pelo investigador, e funcionários do patrocinador e seus familiares que estejam diretamente envolvidos na condução do estudo.
EstudoBASIS KIDS
PatrocinadorPfizer
Patologias
Hemofilia bHemofilia a
Requisitos
Até 17 anosMasculino
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05611801
