Última atualização há 2 meses

Estudo de eficácia e segurança do Iptacopan em participantes com IC-MPGN

68 pacientes em todo o mundo

Disponível em Spain, Brazil, United States

O objetivo deste estudo de Fase III é avaliar a eficácia e segurança do iptacopan em comparação com placebo (ambos administrados em combinação com o tratamento padrão) em participantes (adultos e adolescentes com idades entre 12 e 17 anos) com IC-MPGN idiopático. O estudo visa demonstrar uma redução na proteinúria e melhoria na taxa de filtração glomerular estimada (TFGe) em participantes tratados com iptacopan em comparação com o placebo. A mudança na fadiga relatada pelo paciente também será avaliada. Acredita-se que a disregulação da via alternativa do complemento (AP) esteja na base das manifestações clínicas e progressão da IC-MPGN. Após a conclusão do tratamento do estudo, os participantes terão a opção de descontinuar o tratamento com iptacopan e entrar em um acompanhamento de segurança de 30 dias ou continuar o tratamento com iptacopan ao fazer a transição para um estudo de extensão de rótulo aberto (CLNP023B12001B; NCT03955445) e continuar o tratamento com iptacopan.

Novartis Pharmaceuticals

68Pacientes no mundo

Este estudo é para pessoas com

Glomerulonefritis

Glomerulonefritis membranoproliferativa

Medicação / medicamento a ser usado

LNP023

IC-MPGN stands for Immune Complex-Mediated Membranoproliferative Glomerulonephritis.

Iptacopan

UPCR stands for "Unidades de Participação de Capital e Rendimento".

Taxa de filtração glomerular estimada (eGFR)

Proteinúria

requisitos para o paciente

Até 60 anos

Todos os gêneros

Requisitos médicos

: Participantes do sexo masculino e feminino com idade ≥ 12 e ≤ 60 anos na triagem.
Diagnóstico de IC-MPGN idiopática confirmada por biópsia renal realizada até 12 meses antes da inscrição em adultos e até 3 anos antes da inscrição em adolescentes (é necessário um relatório de biópsia, revisão e confirmação pelo investigador). Se essa biópsia não estiver disponível em um participante adulto, ela deve ser realizada na triagem (realizada e avaliada localmente apenas para adultos).
Antes da randomização, todos os participantes devem ter estado em uma dose máxima recomendada ou tolerada de um IECA ou BRA por pelo menos 90 dias (ou de acordo com as diretrizes locais). As doses de outros medicamentos administrados para reduzir a proteinúria e controlar a doença, incluindo ácidos micofenólicos (AM - micofenolato de mofetila ou micofenolato de sódio), corticosteroides, inibidores de SGLT2 e antagonistas do receptor de mineralocorticoides, devem estar estáveis por pelo menos 90 dias antes da randomização.
UPCR ≥ 1,0 g/g (≥ 113 mg/mmol) coletado na primeira amostra de urina da manhã no Dia -75 e Dia -15
Taxa de filtração glomerular estimada (usando a fórmula da doença renal crônica [DRC]-EPI para participantes adultos e a fórmula de Schwartz modificada para adolescentes com idades entre 12 e 17 anos) ou taxa de filtração glomerular medida ≥ 30 ml/min/1,73m2 na triagem e no Dia -15.
Vacinação obrigatória contra infecção por Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae antes do início do tratamento do estudo. Se o participante não tiver sido vacinado anteriormente, ou se for necessário um reforço, a vacina deve ser administrada de acordo com as regulamentações locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do tratamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado de acordo com o padrão de cuidados local.
Se não tiver sido vacinado anteriormente, ou se for necessário um reforço, a vacinação contra as infecções por Haemophilus influenzae deve ser administrada, se disponível e de acordo com as regulamentações locais, pelo menos 2 semanas antes da primeira administração do tratamento do estudo. Se o tratamento do estudo tiver que começar antes de 2 semanas após a vacinação, o tratamento antibiótico profilático deve ser iniciado de acordo com o padrão local de cuidados.

: Participantes que tenham sido submetidos a transplante de células ou órgãos sólidos, incluindo transplante de rim.
Participantes com uma infecção bacteriana, viral ou fúngica sistêmica ativa nos 14 dias anteriores à administração do tratamento do estudo ou a presença de febre ≥ 38°C (100,4°F) nos 7 dias anteriores à administração do tratamento do estudo.
Uma história de infecções invasivas recorrentes causadas por organismos encapsulados, por exemplo, Neisseria meningitidis e Streptococcus pneumoniae.
O uso de inibidores de fatores do complemento (por exemplo, fator B, fator D, inibidores do complemento 3 (C3), anticorpos anti-Complemento 5 (C5), antagonistas do receptor C5a) nos 6 meses anteriores à visita de triagem.
O uso de imunossupressores (exceto MPAs), ciclofosfamida ou corticosteroides sistêmicos em dose >7,5 mg/dia (ou equivalente para um medicamento corticosteroide similar) dentro de 90 dias da administração do medicamento do estudo.
O uso de produtos médicos ativos não é permitido nos 90 dias anteriores à randomização na Índia, de acordo com os requisitos das autoridades de saúde locais.
Glomerulonefrite aguda pós-infecciosa no rastreamento, com base na opinião do investigador.
Participantes diagnosticados com IC-MPGN secundária, incluindo, mas não se limitando a, quaisquer das seguintes condições:- Deposição de complexos imunes antígeno-anticorpo como resultado de quaisquer infecções crônicas, incluindo - Vírus da hepatite C (HCV), incluindo crioglobulinemia mista associada ao HCV, vírus da hepatite B (HBV); - Endocardite bacteriana, derivação ventrículo-atrial infectada, abscessos viscerais, hanseníase, meningite meningocócica; infecções bacterianas crônicas - Protozoários/outras infecções - malária, esquistossomose, micoplasma, leishmaniose, filariose, histoplasmose
Deposição renal de complexos imunes como resultado de uma doença autoimune sistêmica:- Lúpus eritematoso sistêmico (LES)- Síndrome de Sjögren- Artrite reumatoide- Doença mista do tecido conjuntivo Deposição de imunoglobulinas monoclonais devido a uma gamapatia monoclonal devido a distúrbios de células plasmáticas ou células B. Gamapatia monoclonal de significado indeterminado (GMSI) confirmada pela medição de cadeias leves livres no soro ou outras investigações de acordo com o padrão local de cuidados.
Glomerulonefrite fibrilar- Glomerulonefrite rapidamente progressiva em forma de crescente, definida como uma queda de 50% na eGFR em 3 meses, com achados de biópsia renal de formação de crescente glomerular observada em pelo menos 50% dos glomérulos na biópsia mais recente.- Biópsia renal mostrando fibrose intersticial/atrofia tubular (IF/TA) de mais de 50%.

EstudoAPPARENT

PatrocinadorNovartis Pharmaceuticals

Patologias

Glomerulonefritis membranoproliferativa

Requisitos

Até 60 anosTodos os gêneros

ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov

NCT05755386