Última atualização há 39 horas
GERAÇÃO HD2. Um estudo para avaliar a segurança, os biomarcadores e a eficácia do tominersen em comparação com o placebo em participantes com doença de Huntington prodrômica e manifesta precoce
300 pacientes em todo o mundo
Disponível em Argentina, United States, Spain
Hoffmann-La Roche
9Locais de pesquisa
300Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Enfermedades raras
Enfermedad de Huntington
requisitos para o paciente
Até 50 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Estado do portador da mutação de expansão do gene da doença de Huntington (HD) com uma pontuação CAP de 400-500, inclusivamente.Prodromal HD (definido como DCL 2 a 3, Escala de Independência (IS) ⩾70 e ⩾TFC8)Primeiro manifest HD (definido como DCL 4, Escala de Independência (IS) ⩾70 e ⩾TFC8)Peso corporal total > 40 kg e um índice de massa corporal dentro da faixa de 18-32 kg/m2Companheiro de Estudo
- Uso atual ou anterior de um ASO (incluindo RNA interferente pequeno) ou qualquer terapia de redução de HTT (incluindo tominersen)Terapia antiplaquetária ou anticoagulante nos 14 dias anteriores à triagem ou uso previsto durante o estudo, incluindo, mas não limitado a, aspirina (a menos que </= 81 mg/dia), clopidogrel, dipiridamol, varfarina, dabigatrana, rivaroxabana, apixabana e heparina.História da terapia gênica, transplante de células ou cirurgia cerebralHidrocefaliaGravidez ou amamentação, ou intenção de engravidar durante o estudo ou dentro de 5 meses após a última dose do medicamento do estudoHistórico de tentativa de suicídio ou ideação suicida com plano (ou seja, ideação suicida ativa) que exigiu visita ao hospital e/ou mudança no nível de cuidados nos 12 meses anteriores à triagem.
Sites
Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Incorporando
INEBA
Incorporando
Hospital Universitario de Badajoz - HUB
Incorporando
Hospital Santa Creu i Sant Pau
Incorporando
Hospital Universitario de Burgos
Incorporando
Hospital Universitario Ramón y Cajal
Incorporando
Hospital Universitario Virgen de la Macarena
Incorporando
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
Hospital Universitario de Cruces
Incorporando
PatrocinadorHoffmann-La Roche
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Enfermedad de Huntington
Requisitos
Até 50 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT05686551
