Última atualização há 6 meses
Um estudo de BIIB067 quando iniciado em adultos clinicamente pré-sintomáticos com uma mutação confirmada da superóxido dismutase 1
150 pacientes em todo o mundo
Disponível em United States, Brazil, Spain
Biogen
1Locais de pesquisa
150Pacientes no mundo
Este estudo é para pessoas com
Enfermedad de la motoneurona
Esclerosis lateral amiotrófica/ELA
requisitos para o paciente
De 18 anos
Todos os gêneros
Requisitos médicos
- Os participantes devem ter uma mutação SOD1 de progressão rápida definida pelo protocolo, confirmada por um leitor central, ou uma mutação SOD1 que seja aprovada para inclusão por um comitê externo de adjudicação de mutações.Participantes com nível plasmático de NfL abaixo do limite definido pelo protocolo.Participantes que estão clinicamente pré-sintomáticos para ELA (ou seja, não devem ter ELA clinicamente manifesta).
- Histórico ou resultado positivo no teste de triagem para o vírus da imunodeficiência humana (HIV). O requisito para o teste na triagem pode ser omitido se não for permitido pelas regulamentações locais.Infecção atual por hepatite C (definida como anticorpo positivo contra o vírus da hepatite C (HCV) e RNA do HCV detectável). Os participantes com anticorpo positivo para HCV e RNA do HCV indetectável são elegíveis para participar do estudo (Centros de Controle e Prevenção de Doenças dos Estados Unidos).Infeção atual pelo vírus da hepatite B (definida como positiva para o antigénio de superfície da hepatite B (HBsAg) e/ou anticorpo anti-core da hepatite B (HBc)). Os participantes com imunidade à hepatite B devido a infeção natural anterior (definida como HBsAg negativo, anti-HBc positivo e anticorpo anti-antigénio de superfície da hepatite B (HBs) positivo) ou vacinação (definida como HBsAg negativo, anti-HBc negativo e anticorpo anti-HBs positivo) são elegíveis para participar no estudo.Histórico de reação de hipersensibilidade sistêmica ao tofersen, aos excipientes contidos na formulação e, se aplicável, quaisquer agentes diagnósticos a serem administrados durante o estudo.História de distúrbio neuromuscular ou neurológico confundidor que se espera ter um curso progressivo (ou seja, piorando) durante o estudo e/ou espera-se que esteja associado a elevações no NF, na opinião do Investigador.Presença de risco de aumento ou sangramento descontrolado e/ou risco de sangramento que, se não for gerido de forma otimizada, poderia colocar um participante em risco aumentado de sangramento intraoperatório ou pós-operatório.Prejuízo cognitivo significativo, demência clínica ou doença psiquiátrica instável, incluindo psicose, ideação suicida, tentativa de suicídio ou depressão grave não tratada ≤ 90 dias antes da triagem, que na opinião do investigador interferiria nos procedimentos do estudo.Tratamento com riluzole, edaravone e/ou fenilbutirato de sódio/taurursodiol (também conhecido como ursodoxicoltaurina). Se o participante estiver tomando riluzole, edaravone e/ou fenilbutirato de sódio/taurursodiol, a medicação deve ser interrompida por pelo menos 5 meias-vidas antes da triagem.Uso de tratamentos fora da bula para ELA.Tratamento com outro medicamento em investigação (incluindo medicamentos em investigação para ELA através de programas de uso compassivo), agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Especificamente, nenhum tratamento prévio com RNA interferente pequeno, terapia com células-tronco ou terapia gênica é permitido.Necessidade antecipada, na opinião do Investigador, de administração de qualquer medicamento antiplaquetário ou anticoagulante (por exemplo, clopidogrel) que não possa ser mantido ou interrompido com segurança para um procedimento de punção lombar, se necessário, de acordo com as diretrizes locais ou institucionais e/ou determinação do Investigador.Matrícula atual ou plano de matrícula em algum estudo clínico intervencionista no qual um tratamento investigacional, agente biológico, dispositivo ou terapia aprovada para uso investigacional seja utilizado. A participação em um estudo não intervencionista focado na história natural da ELA pode ser permitida a critério do Investigador.
Sites
Hospital São Paulo
Incorporando
EstudoATLAS
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudoIntervencionista
Patologias
Esclerosis lateral amiotrófica/ELA
Requisitos
De 18 anosTodos os gêneros
ID de estudo exclusivoclinicaltrials.gov
NCT04856982
