Um estudo de eficácia e segurança do Ianalumab em pacientes previamente tratados com anemia hemolítica autoimune quente.

O objetivo principal é demonstrar que qualquer dose de ianalumabe induz uma resposta duradoura de hemoglobina em comparação com placebo em pacientes com wAIHA. O objetivo secundário chave é demonstrar que qualquer dose de ianalumabe mantém uma resposta duradoura de hemoglobina que é mantida além do período de tratamento, em comparação com placebo. Os participantes são randomizados para duas doses diferentes de ianalumabe ou placebo. Participantes designados para o grupo do placebo e que não respondem ao tratamento podem receber tratamento com ianalumabe em rótulo aberto, utilizando a dose mais alta. O tratamento experimental será fornecido de maneira duplo-cega. Para o período em rótulo aberto, o ianalumabe será fornecido de forma em rótulo aberto. Além do tratamento randomizado (ianalumabe ou placebo), medicamentos de suporte específicos conforme definido no protocolo são permitidos. Se clinicamente indicado (por exemplo, para garantir a segurança do paciente), o médico responsável também pode administrar medicação de resgate. O estudo consiste em um período de tratamento, períodos de acompanhamento de eficácia e segurança. A frequência das visitas será a cada duas semanas durante o tratamento e o período de acompanhamento do desfecho primário; para monitoramento de segurança mensalmente durante as primeiras 20 semanas após a última dose e, posteriormente, trimestralmente até 2 anos após a última dose. Para participantes com resposta duradoura, visitas adicionais para eficácia ocorrerão mensalmente durante os primeiros 2 anos após a última dose e, posteriormente, trimestralmente até a perda da resposta ou o fim do estudo, o mais tardar até 39 meses após a randomização do último participante.