Ultima actualización hace 15 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad crónica de injerto contra huésped
260 pacientes en el mundo
Estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de belumosudil en combinación con corticosteroides versus placebo en combinación con corticosteroides en participantes de al menos 12 años de edad con enfermedad crónica de injerto contra huésped (cGVHD) recién diagnosticada.
Disponible en Spain, Brazil, Argentina, United States
La duración del estudio para un participante incluye hasta 4 semanas para la selección; un periodo de tratamiento hasta la progresión clínicamente significativa de la EICHc (definida como la progresión que requiere la adición de un nuevo tratamiento sistémico para la EICHc), la recaída/reaparición de la enfermedad subyacente, el inicio por parte del participante de un nuevo tratamiento sistémico para la EICHc o la experimentación de una toxicidad inaceptable, a petición de los participantes o de los investigadores, o hasta que se alcance el final del estudio, lo que ocurra primero; al menos 30 días de seguimiento de los acontecimientos adversos después de la última dosis hasta su resolución o estabilización, si procede; y seguimiento a largo plazo hasta la muerte o el cierre del estudio, lo que ocurra primero.
Sanofi
4Sitios de investigación
260Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad injerto contra huésped
Requerimientos para el paciente
Desde 12 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Los pacientes deben tener al menos 12 años de edad, inclusive, al momento de firmar el consentimiento informado.Participantes que hayan recibido un TCM alogénico con cGVHD recién diagnosticada de moderada a grave según el diagnóstico y los criterios de estadificación del consenso del NIH (2014).Participantes que requieren tratamiento sistémico con corticosteroides para cGVHD.Participantes que no han recibido ningún tratamiento sistémico previo para la cGVHD (incluido ECP).Si los participantes están recibiendo otros agentes inmunosupresores para la profilaxis o tratamiento de la enfermedad de injerto contra huésped aguda, la dosis debe estar por debajo del umbral predefinido en el protocolo.Peso corporal mayor o igual a 40kg.El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para aquellos que participan en estudios clínicos.Los participantes o su representante legal deben ser capaces de dar un consentimiento informado por escrito.
- Recidiva histológica de la enfermedad subyacente después del trasplante alogénico más reciente.Enfermedad linfoproliferativa postrasplante dentro de las 4 semanas previas a la aleatorización.Participantes mujeres que estén embarazadas o amamantando.Incapaz de tolerar una dosis equivalente de prednisona de corticosteroides mayor o igual a 1 mg/kg/día.El participante ha tenido exposición previa a belumosudil.Recibió algún tratamiento sistémico previo para la cGVHD con la siguiente excepción: Corticosteroides para la cGVHD recibidos dentro de los 7 días previos a la administración planificada del IMP solo si es en el interés del participante.No he recibido ningún agente de investigación, o ningún dispositivo o procedimiento de investigación, o terapia prohibida para este estudio dentro de los 28 días o 5 vidas medias de eliminación antes de la aleatorización, lo que sea más largo. Evaluaciones diagnósticas.Puntuación de rendimiento de Karnofsky (si tiene al menos 16 años) / Lansky (si tiene menos de 16 años) menor a 60.Plaquetas menor a 50 x 109/L.Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) menor a 1.0 x 109/L.Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) menor a 30 mL/min/1.73 m2 utilizando la fórmula variable MDRD-4 (si tiene al menos 18 años) o utilizando la fórmula de Schwartz de cabecera (si tiene menos de 18 años).Aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) mayor a 3 veces el valor normal superior (ULN) sin cGVHD hepática (o mayor a 5 × ULN si es debido a cGVHD con cGVHD hepática).Bilirrubina total mayor a 1.5 × LNS (mayor a 3 × LNS si tiene síndrome de Gilbert).El participante tiene un volumen espiratorio forzado en 1 segundo (VEF1) de predicción menor o igual a 39% o tiene un puntaje pulmonar de 3 según los criterios diagnósticos y de estadificación del consenso del NIH (2014).Antecedentes de enfermedad grave u otras afecciones que, en opinión del investigador, harían que el participante no sea adecuado para el estudio (como síndromes de malabsorción, enfermedad psiquiátrica mal controlada o enfermedad coronaria).Antecedentes conocidos del virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).Enfermedad viral activa, incluyendo el virus de la hepatitis B o el virus de la hepatitis C.Infección activa no controlada por citomegalovirus y virus de Epstein-Barr. Las infecciones se consideran controladas si se ha iniciado el tratamiento apropiado y, en el momento de la selección, no hay signos de empeoramiento de la infección según el criterio del investigador.Diagnosticado o tratado por otra neoplasia maligna que no sea la enfermedad subyacente para la cual se indicó el TPH alogénico, en los 3 años previos a la aleatorización, con la excepción de la resección completa de carcinoma basocelular o carcinoma espinocelular de la piel, una neoplasia in situ, o cáncer de próstata de bajo riesgo después de terapia curativa.Incapaz de tragar pastillas.Paciente no adecuado para la participación, sea cual sea la razón, según lo determine el investigador, incluyendo afecciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.Cualquier infección activa e incontrolada evaluada como clínicamente significativa por el investigador.
Centros de investigación
CEMIC - Hospital Universitario Sede Saavedra - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Hospital Británico de Buenos Aires - CABA
Incorporando
Instituto Médico Especializado Alexander Fleming - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da São Paulo - USP
Incorporando
EstudioROCKnrol-1
PatrocinadorSanofi
Patologías
Enfermedad injerto contra huésped
Requerimientos
Desde 12 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06143891
EnlacesDescargas
