Ultima actualización hace 30 días

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con pubertad precoz central

53 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3, abierto, de un solo grupo y multicéntrico sobre la eficacia, seguridad y farmacocinética de Debio 4326, una formulación de triptorelina de 12 meses, en participantes pediátricos que están recibiendo terapia con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropinas para la pubertad precoz central.

Disponible en Chile, Brazil, Argentina, Mexico

El objetivo primario de este estudio es evaluar la eficacia de Debio 4326 en la supresión de la hormona luteinizante sérica (LH) a niveles prepuberales 52 semanas después de la primera inyección de Debio 4326 en participantes pediátricos que reciben tratamiento con agonistas de la hormona liberadora de gonadotropina (GnRHa) para la pubertad precoz central.

Debiopharm International SA

17Sitios de investigación

53Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Trastorno del desarrollo puberal

Pubertad precoz central

Requerimientos para el paciente

Hasta 8 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Diagnóstico de pubertad precoz central y actualmente recibiendo terapia con GnRHa.
Inicio del desarrollo de características sexuales (es decir, desarrollo de senos en niñas o aumento de testículos en niños según el método de Tanner) antes de los 8 años en niñas y 9 años en niños.
Inicialmente, solo los participantes de 5 a 8 años inclusive (es decir, menores a 9 años) son elegibles.
El patrocinador determinará, basado en la recomendación del DMC tras el análisis interino, si se pueden reclutar participantes de 2 a 4 años inclusive (es decir, menores de 5 años) y/o de 9 a 10 años inclusive (es decir, menores de 11 años).
El participante debe recibir al menos 1 año de terapia con GnRHa a partir del inicio del tratamiento del estudio.
Inicio de la terapia inicial con GnRHa a más tardar 18 meses después del inicio de los primeros signos de la pubertad precoz central.
Diferencia entre la edad ósea (método de Greulich y Pyle) y la edad cronológica de al menos 1 año basada en valores históricos al inicio de la terapia con GnRHa.
Respuesta de LH tipo puberal después de una prueba de estimulación con GnRH/GnRHa, o suero aleatorio no estimulado (si se considera el estándar de atención local), basado en valores históricos antes del inicio de la terapia con GnRHa.
Evidencia clínica de pubertad, definida como Estadio de Tanner mayor o igual a 2 para el desarrollo mamario en niñas y volumen testicular mayor o igual a 4 mL (cc) en niños, antes del inicio de la terapia con GnRHa.

: Pubertad precoz gonadotropin-independiente (periférica): secreción de esteroides sexuales gonadales o adrenales independiente de gonadotropinas.
Telarquia prematura aislada no progresiva antes de la terapia inicial con GnRHa.
Presencia de un tumor intracraneal inestable o un tumor intracraneal que potencialmente requiera neurocirugía o irradiación cerebral.
Los participantes con hamartomas que no requieren cirugía son elegibles.
Cualquier otra afección o enfermedad crónica que pueda interferir con el crecimiento (por ejemplo, insuficiencia renal, diabetes, escoliosis moderada a severa, tumor intracraneal tratado previamente).
Además de la terapia con GnRHa, cualquier tratamiento en curso con un efecto potencial en los niveles séricos de gonadotropinas o esteroides sexuales, o que posiblemente interfiera con el crecimiento.
Terapia previa o actual con acetato de medroxyprogesterona, hormona de crecimiento o factor de crecimiento similar a la insulina-1 (IGF-1).
Diagnóstico de baja estatura, es decir, más de 2.25 desviaciones estándar por debajo de la altura media para la edad.
Antecedentes conocidos de convulsiones, epilepsia y/o trastornos del sistema nervioso central que pueden haber estado asociados con convulsiones o convulsiones.
Uso previo (dentro de los 2 meses antes del inicio del tratamiento del estudio) o actual de medicamentos que se han asociado con convulsiones o convulsiones.
Uso de anticoagulantes (heparina o derivados de cumarina).

Centros de investigación

Clínica Mayo de UMCB SRL

Incorporando

9 de Julio 259, San Miguel de Tucumán

Centro Médico Maffei - CABA, Buenos Aires

Incorporando

Av. Cerviño 3375, CABA, Buenos Aires

Universidade Federal do Pará

Rua dos Mundurucus 4487, Andar térreo - Setor de Pesquisa clínica em Endocrinologia, Guamá, Belém, Para

Hospital Universitário Walter Cantídio - Universidade Federal do Ceará - Fortaleza, Ceara

Incorporando

Rua Coronel Nunes de Melo, S/N, Unidade de Pesquisa Clínica - 1º andar, Fortaleza, Ceara

Núcleo de Pesquisa Clínica do Rio Grande do Sul - NPCRS

Incorporando

Rua Mostardeiro 5/310, Porto Alegre, Rio Grande do Sul

Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto

Incorporando

Av. Brg. Faria Lima, 5544 Sao Jose do Rio Preto - Estado de São Paulo 15090-000

CPClin – Centro de Pesquisas Clinicas LTDA

Incorporando

Avenida Angélica, 2162 – Consolação – São Paulo, SP, CEP:01228-200

Instituto Pesquisa e Ensino em Saúde Infantil - PENSI

Incorporando

Av. Angélica, 2.071 - Consolação, São Paulo - SP, 01228-200, Brasil

CPQuali Pesquisa Clínica

Incorporando

Avenida Angélica, 916 Conjunto 506 - São Paulo 01228-000

Irmandade da Santa Casa de Misericórdia de São Paulo - Hospital Central

Incorporando

R. Dr. Cesário Mota Júnior, 112 - Vila Buarque, São Paulo - SP, 01221-010

EstudioLIBELULA

PatrocinadorDebiopharm International SA

Tipo de estudioIntervencionista

Patologías

Pubertad precoz central

Requerimientos

Hasta 8 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT06129539