Ultima actualización hace 3 días
Ensayo clínico para pacientes con amiloidosis por transtiretina con miocardiopatía
765 pacientes en el mundo
MAGNITUD: un estudio de fase 3, multinacional, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2001 en participantes con amiloidosis por transtiretina con cardiomiopatía (ATTR-CM).
Disponible en Argentina
Este es un estudio para aproximadamente 765 participantes, quienes serán aleatorizados para evaluar la eficacia y seguridad de una dosis única de NTLA-2001 en comparación con placebo en participantes con ATTR-CM.
Intellia Therapeutics
1Sitios de investigación
765Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Amiloidosis
Insuficiencia cardíaca
Medicamento / droga a ser usada
TTR
Amiloidosis
Cardiomiopatía
NTLA-2001
ATTR-CM
Transtiretina
ATTR
Amiloidosis mediada por TTR
Amiloidosis, hereditaria
Amiloidosis, Amiloidosis Hereditaria, Amiloidosis Relacionada con Transtiretina
Amiloidosis cardiaca por transtiretina
cardiomiopatía TTR
TTR de tipo salvaje
V122I
Amiloidosis, tipo salvaje
Requerimientos para el paciente
Hasta 90 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico documentado de amiloidosis ATTR con miocardiopatía.Antecedentes médicos de insuficiencia cardíaca.Los síntomas de insuficiencia cardiaca están controlados de forma óptima y son clínicamente estables en los 28 días previos a la administración de la intervención del estudio.La detección de NT-proBNP, un marcador sanguíneo de la gravedad de la insuficiencia cardíaca, mayor o igual a 1000 pg/mL o mayor o igual a 2000 pg/mL si el participante tiene fibrilación auricular conocida.
- Insuficiencia cardíaca de clase IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA).Puntuación de discapacidad por polineuropatía de IV confinado en silla de ruedas o en cama.Tiene infección por hepatitis B, hepatitis C o virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).Antecedentes de malignidad activa dentro de los 3 años previos a la evaluación.Terapia silenciadora del ARN con patisiran, inotersen y/o eplontersen en los 12 meses anteriores a la dosis. No se permite el uso previo de vutrisiran.Inicio de tafamidis dentro de los 6 meses anteriores a la dosificación del estudio.Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) inferior a 30 mL/min/1.73m^2.Falla hepática.Presión arterial no controlada.Incapaz o reacio a tomar suplementos de vitamina A durante el estudio.
Centros de investigación
Fundación Favaloro para la Docencia e Investigación Médica - CABA, Buenos Aires
Incorporando
PatrocinadorIntellia Therapeutics
Patologías
AmiloidosisInsuficiencia cardíaca
Requerimientos
Hasta 90 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06128629
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