Ultima actualización hace 58 días
Ensayo clínico para pacientes con neutropenia congénita y adquirida con infecciones recurrentes o graves.
150 pacientes en el mundo
Un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico de Mavorixafor en participantes con trastornos neutropénicos crónicos autoinmunitarios primarios congénitos y adquiridos que están experimentando infecciones recurrentes y/o graves.
Disponible en Spain, Argentina, United States
Todos los participantes continuarán su terapia de fondo previa al estudio, definida como el régimen de tratamiento actual del participante. Las opciones incluyen, pero no se limitan a, factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), terapia de reemplazo de inmunoglobulina, antibióticos profilácticos, o "espera vigilante".
X4 Pharmaceuticals
2Sitios de investigación
150Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Neutropenia
Medicamento / droga a ser usada
Mavorixafor
Neutropenia crónica
Neutropenia idiopática crónica
Neutropenia Congénita Severa (NCS)
C-X-C receptor de quimiocinas 4 (CXCR4)
Neutropenia congénita y adquirida
Enfermedad autoinmune
Síndrome de Cohen
Síndrome de Barth
ELANE
G6PC3
GSD1b
Kostmann enfermedad
Síndrome de Shwachman-Diamond
Neutropenia autoinmune (NAI)
Requerimientos para el paciente
Desde 12 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Diagnóstico de trastorno neutropénico crónico autoinmune y idiopático primario congénito o adquirido de más de 6 meses antes de la visita de detección que no se atribuye a medicamentos, infecciones activas o recientes o malignidad.Neutropenia congénita, incluyendo, entre otras, estas clasificaciones:Aislado con una presentación permanente (no cíclica), por ejemplo, ELANE, CSF3R, CXCR2, WAS.Asociado con manifestaciones extra-hematológicas, por ejemplo, el síndrome de Barth, el síndrome de Cohen, G6PC3, la enfermedad de Kostmann.Asociado con trastornos metabólicos, por ejemplo, la enfermedad de almacenamiento de glucógeno 1b (GSD1b).Síndrome de Shwachman-Diamond.Neutropenia primaria adquirida.Neutropenia idiopática crónica.Neutropenia autoinmune primaria. Otros trastornos de neutropenia crónica (CN) que pueden ser elegibles para la inscripción pueden ser aclarados y aprobados tras la conversación con el Monitor Médico del Estudio y el Patrocinador.Tener un recuento absoluto de neutrófilos (ANC) confirmado <1500 células/µL durante la visita de selección (medición única de ANC) y en la visita basal (media de ANC durante 6 horas) realizada al menos 2 semanas antes de la dosificación del Día 1, sin evidencia clínica de infección.Antecedente previo de infecciones recurrentes y/o graves durante los 12 meses anteriores a la visita de selección (es decir, sufrir secuelas de neutropenia crónica), según se define por tener al menos 2 infecciones en los últimos 12 meses que cumplan al menos 1 de los siguientes criterios:Infección que requiere el uso de antibióticos (intravenosa [IV]/oral/tópica).Infección que requiere una visita a una instalación de atención médica (incluyendo, entre otros, visita a la sala de emergencias, instalación de atención urgente, consulta con el médico de atención primaria o hospitalización).Los participantes que están en G-CSF u otra terapia de fondo activa deben haber estado recibiendo estas terapias durante los 12 meses anteriores mientras continúan sufriendo de infecciones, estar en una dosis estable y un esquema de dosificación durante ≥4 semanas antes de la visita de selección y permanecer en esta dosis y esquema de dosificación a lo largo del estudio (a menos que ANC >10,000 células/µL durante ≥4 semanas).Los participantes deben estar dispuestos a mantener estables las dosis/regímenes de G-CSF u otra terapia de fondo (aparte de por razones de seguridad) durante la duración del estudio.
- Un diagnóstico de neutropenia secundaria, incluyendo aquellos debido a:Hipersplenismo.Infección.Malignidad.Enfermedad autoinmune, por ejemplo, lupus eritematoso sistémico, artritis reumatoide, enfermedad inflamatoria intestinal, enfermedad injerto contra huésped, enfermedad tiroidea.Deficiencia nutricional, por ejemplo, vitamina B12, ácido fólico, cobre, desnutrición calórica.Causa inducida por drogas, por ejemplo, quimioterapia, clozapina, antirretrovirales, antibióticos, anticuerpos monoclonales.Un diagnóstico de cualquiera de lo siguiente:Anemia aplásica.Síndrome de verrugas, hipogammaglobulinemia, infecciones y mielokatéxis (WHIM).Ciertos CN, incluyendo, entre otras, a estas clasificaciones, están excluidos:Aislado con una presentación cíclica, por ejemplo, elastasa, expresada por neutrófilos (ELANE).Asociado con la disregulación inmune, por ejemplo, inmunodeficiencia variable común (CVID), síndrome lymphoproliferativo autoinmune (ALPS), hemofagocitosis familiar, síndrome de Chédiak-Higashi, síndrome de deficiencia de la proteína 2 que se une a GATA (síndrome GATA2).Asociado con la insuficiencia de la médula ósea, por ejemplo, anemia de Fanconi, anemia de Diamond-Blackfan.Neutropenia asociada con un fenotipo Duffy-nulo (anteriormente conocido como neutropenia étnica benigna). Sin embargo, un participante con una variante patogénica autosómica dominante en un gen asociado con CN en un fondo Duffy-nulo puede ser elegible para inclusión.Una afección médica o personal que puede comprometer potencialmente la seguridad del participante, puede impedir la finalización exitosa del estudio clínico por parte del participante, o podría, en la opinión del Investigador o del Patrocinador, interferir con los objetivos del estudio.Recibió más de 1 dosis de mavorixafor en el pasado.Recibió un antagonista de CXCR4 (aparte de mavorixafor) en los últimos 6 meses.Los participantes toman pegilado-G-CSF a menos que tengan un diagnóstico de neutropenia congénita confirmado en la selección.El participante está tomando o ha tomado otro medicamento en investigación al menos 30 días antes de la visita de selección.
Centros de investigación
Instituto de Investigaciones Clínicas Córdoba
Incorporando
Sanatorio 9 de Julio - Tucumán
Incorporando
EstudioX4P-001-110
PatrocinadorX4 Pharmaceuticals
Patologías
Neutropenia
Requerimientos
Desde 12 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06056297
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