Ensayo clínico para pacientes con convulsiones tónico-clónicas generalizadas primarias

Este es un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia clínica, seguridad y tolerabilidad de XEN1101 administrado como tratamiento adjunto en sujetos diagnosticados con epilepsia generalizada y que experimentan PGTCS probables o posibles (con o sin otros subtipos de convulsiones generalizadas), y que toman de 1 a 3 medicamentos antiepilépticos (MAEs). Los sujetos elegibles serán asignados aleatoriamente 1:1 a XEN1101 o placebo: los sujetos de ≥ 18 años recibirán XEN1101 25 mg o placebo, y los sujetos de ≥12 años y <18 años recibirán XEN1101 15 mg, 25 mg o placebo.

La aleatorización se estratificará en función de la región, grupo de edad y uso de MAEs inductor de CYP3A4. Los sujetos elegibles tendrán hasta 9.5 semanas de duración para evaluar la frecuencia basal de convulsiones, seguido de un período de tratamiento doble ciego (DBP) donde los sujetos recibirán 12 semanas de tratamiento ciego. Durante el DBP, se instruirá a los sujetos para que tomen XEN1101 o placebo por vía oral una vez al día con una comida por la noche.

Los sujetos que completen el DBP de 12 semanas tendrán la oportunidad de inscribirse en un estudio de extensión de etiqueta abierta (OLE) separado para continuar el tratamiento con XEN1101. Los sujetos que no se inscriban en el OLE entrarán en un período de seguimiento post-tratamiento de 8 semanas.