Ultima actualización hace 16 días
Ensayo clínico para pacientes con miastenia gravis generalizada sintomática
235 pacientes en el mundo
Eficacia y seguridad de la terapia combinada de pozelimab y cemdisiran en pacientes con miastenia gravis generalizada sintomática.
Disponible en Spain, Brazil, United States
El objetivo primario de este estudio es evaluar el efecto de pozelimab + cemdisiran en el funcionamiento diario que se ve afectado por los signos y síntomas en pacientes con miastenia gravis generalizada sintomática.
El estudio incluye:
- Doble plan de tratamiento ciego (24 semanas).
- Plan de tratamiento de extensión (28 semanas).
- Plan de tratamiento de etiqueta abierta (68 semanas).
- Periodo de seguimiento después del tratamiento (52 semanas).
El estudio incluye:
- Doble plan de tratamiento ciego (24 semanas).
- Plan de tratamiento de extensión (28 semanas).
- Plan de tratamiento de etiqueta abierta (68 semanas).
- Periodo de seguimiento después del tratamiento (52 semanas).
Regeneron Pharmaceuticals
2Sitios de investigación
235Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Miastenia gravis
Miastenia gravis en adultos
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Pacientes de sexo masculino o femenino mayores o iguales a 18 años de edad en el momento de la selección (o al menos la mayoría de edad legal según las regulaciones locales, la que sea mayor).Paciente con diagnóstico documentado de miastenia gravis basado en los antecedentes clínicos y respaldado por evaluaciones previas según lo descrito en el protocolo.Antecedentes documentados de prueba serológica positiva o resultado positivo durante la selección de anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) o anticuerpos anti-LRP4.Clasificación clínica de la Fundación Americana de Miastenia Gravis (MGFA) de clase II a IVa en el momento de la selección.Puntuación de Actividades de la Vida Diaria de la Miastenia Gravis (MG-ADL) mayor o igual a 6 en la selección. Los elementos oculares no deben contribuir más del 50% de la puntuación total de MG-ADL.Recibir actualmente un inhibidor de la acetilcolinesterasa o motivo documentado por el investigador para no utilizar un tratamiento con inhibidores de la acetilcolinesterasa.Estar recibiendo actualmente un tratamiento inmunosupresor (TIS) para la miastenia gravis, o razón documentada por la que el paciente no está tomando un TIS según el investigador.Si actualmente está recibiendo un IST, no se espera que se cambie la dosis de IST antes de la aleatorización o durante el período de tratamiento ciego (DBTP).
- Pacientes con un perfil de anticuerpos que es solo positivo para la quinasa de tirosina específica del músculo (MuSK) (la positividad de MuSK se basa en un historial documentado previo de prueba serológica positiva para anticuerpos contra MuSK o un resultado positivo durante la selección.Antecedentes de timectomía en los 12 meses previos a la selección o planificada durante el estudio.Antecedentes de timoma maligno (los pacientes en etapa 1 pueden inscribirse), o antecentes de cáncer en los últimos 5 años, excepto por cáncer de piel de células basales tratado adecuadamente, cáncer de piel de células escamosas, o cáncer cervical in situ.Crisis miasténica o Clase V de la Fundación de Miastenia Gravis de América (MGFA) dentro de 1 mes de la evaluación.Sin documentación de vacunación contra la meningococia en los últimos 5 años antes de la visita de selección, a menos que la vacunación se administre durante el período de selección y antes del inicio del tratamiento del estudio.Contraindicación conocida a las vacunas meningocócicas (vacunas conjugadas del grupo ACWY y vacunas del grupo B) según lo descrito en el protocolo.Pacientes que requieran antibióticos para la profilaxis de la meningococia y tengan una contraindicación, advertencia o precaución que impida el uso de antibióticos de la clase de la penicilina y alternativas a la penicilina planeadas para ser usadas en la profilaxis, o antecedentes de intolerancia que haya llevado a la interrupción de estos antibióticos.Antígeno de superficie de la hepatitis B positivo o ácido ribonucleico (ARN) del virus de la hepatitis C durante la selección. NOTA: Los casos con interpretación poco clara deben ser discutidos con el monitor médico.Antecedentes de infección por VIH o resultado positivo en la prueba de detección según los requisitos locales.
Centros de investigación
Jordy Sinapse Medicina LTDA ME
Incorporando
Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da São Paulo - USP
Incorporando
EstudioNIMBLE
PatrocinadorRegeneron Pharmaceuticals
Patologías
Miastenia gravis en adultos
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05070858
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