Ultima actualización hace 41 horas
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Huntington temprana
300 pacientes en el mundo
Un estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de búsqueda de dosis para evaluar la seguridad, los biomarcadores y la eficacia de Tominersen en personas con enfermedad de Huntington temprana y prodrómica
Disponible en Argentina, United States, Spain
Hoffmann-La Roche
9Sitios de investigación
300Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de Huntington
Requerimientos para el paciente
Hasta 50 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Portador de la mutación de expansión del gen de la enfermedad de Huntington (HD) con un puntaje CAP de 400-500 inclusive.Prodromal HD (definido como DCL 2 a 3, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)Early manifest HD (definido como DCL 4, Escala de Independencia (IS) ⩾70, y ⩾TFC8)Peso corporal total > 40 kg y un índice de masa corporal dentro del rango de 18-32 kg/m2.Compañero de estudio
- Uso actual o previo de un ASO (incluyendo ARN de interferencia pequeño) o cualquier terapia para reducir el HTT (incluyendo tominersen)Terapia antiplaquetaria o anticoagulante en los 14 días previos a la selección o su uso previsto durante el estudio, incluyendo, pero no limitándose a, aspirina (a menos que sea </= 81 mg/día), clopidogrel, dipiridamol, warfarina, dabigatrán, rivaroxabán, apixabán y heparina.La historia de la terapia génica, trasplante de células o cirugía cerebral.HidrocefaliaEmbarazo o lactancia, o intención de quedar embarazada durante el estudio o dentro de los 5 meses posteriores a la última dosis del medicamento del estudio.Antecedentes de intento de suicidio o ideación suicida con un plan (es decir, ideación suicida activa) que requirió visita al hospital y/o cambio en el nivel de atención en los 12 meses previos a la evaluación.
Centros de investigación
Centro de Investigaciones Metabólicas (CINME) S.A. - CABA, Buenos Aires
Incorporando
INEBA
Incorporando
Hospital Universitario de Badajoz - HUB
Incorporando
Hospital Santa Creu i Sant Pau
Incorporando
Hospital Universitario de Burgos
Incorporando
Hospital Universitario Ramón y Cajal
Incorporando
Hospital Universitario Virgen de la Macarena
Incorporando
Hospital Universitari i Politecnic La Fe
Incorporando
Hospital Universitario de Cruces
Incorporando
PatrocinadorHoffmann-La Roche
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Huntington
Requerimientos
Hasta 50 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05686551
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