Ultima actualización hace 8 días

Ensayo clínico para pacientes pediátricos con hiperparatiroidismo y enfermedad renal crónica en hemodiálisis

56 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3, aleatorizado, de etiqueta abierta, controlado, de dosis múltiples, eficacia, seguridad, PK y DP de etelcalcetida en pacientes pediátricos de 28 días a menos de 18 años, jóvenes con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica que reciben hemodiálisis de mantenimiento.

Disponible en Argentina
Este es un estudio de fase 3 de etelcalcetida en pacientes pediátricos con hiperparatiroidismo secundario y enfermedad renal crónica en hemodiálisis. Se ha demostrado que la etelcalcetida es segura y eficaz en el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad renal crónica con hiperparatiroidismo secundario mediante el control simultáneo de la hormona paratiroidea intacta (iPTH), el Ca y el fósforo, y recientemente se aprobó para su uso en pacientes adultos con hiperparatiroidismo secundario tratados con hemodiálisis en Estados Unidos y Europa.

Aunque no se han realizado estudios previos con etelcalcetida en pacientes pediátricos (un estudio farmacocinético de dosis única está actualmente en curso), Amgen prevé un riesgo mínimo a moderado con la posibilidad de un beneficio directo para el sujeto pediátrico de este estudio.
Amgen
2Sitios de investigación
56Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Hiperparatiroidismo
Hiperparatiroidismo secundario
Enfermedad renal
Enfermedad renal crónica

Requerimientos para el paciente

Hasta 18 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Edad de 28 días o más y menos de 18 años.
Peso en seco mayor o igual a 7 kg durante la selección.
Diagnóstico de enfermedad renal crónica y hiperparatiroidismo secundario, sometido a hemodiálisis en el momento del examen.
Diagnóstico de hiperparatiroidismo secundario con la media de los 2 valores consecutivos de iPTH de laboratorio central mayor o igual a 400 pg/mL (42 pmol/L) durante la selección, en días separados y dentro de las 2 semanas posteriores a la inscripción.
Valor de cCa en suero mayor o igual a 9.0 mg/dL (2.25 mmol/L) para sujetos de 2 años de edad y mayores y valor de cCa en suero mayor o igual a 9.6 mg/dL (2.4 mmol/L) para sujetos de 28 días a menores de 2 años de edad obtenidos del laboratorio central durante la selección.
Nivel de calcio en el dialisado mayor o igual a 2.5 mEq/L durante la selección.
No más de un cambio de dosis máximo prescrito del 50% para esteroles activos de vitamina D/ligantes de fosfato/suplementos de Ca en las 2 semanas previas a las evaluaciones de selección y permanecer estable.
El hiperparatiroidismo secundario no se debe a deficiencia de vitamina D, según la evaluación del investigador.
Antecedentes de síndrome de QT largo congénito, bloqueo cardíaco de segundo o tercer grado, taquiarritmias ventriculares u otras afecciones asociadas a un intervalo QT prolongado.
Paratiroidectomía anticipada o programada o trasplante de riñón durante el período de estudio.
Trasplante de riñón previsto o programado durante el periodo de estudio.
El sujeto ha recibido una paratiroidectomía en los 6 meses previos a la aleatorización.
Antecedentes de otras neoplasias malignas, excepto cáncer de piel no melanoma, carcinoma ductal de cuello uterino o de mama in situ en los últimos 5 años. Terapia previa/concomitante.
Uso de medicamentos concomitantes que puedan prolongar el intervalo QT corregido (p. ej., ondansetrón, albuterol, sotalol, amiodarona, eritromicina o claritromicina). Consulte CredibleMeds.org para obtener orientación.
Recibir terapia con cinacalcet dentro de los 30 días previos a las evaluaciones de selección y durante la aleatorización.
Recibir etelcalcetida dentro de los 6 meses previos a las evaluaciones de selección y durante la aleatorización.
Todas las hierbas medicinales (p. ej., hierba de San Juan), vitaminas y suplementos consumidos por el sujeto en los 30 días anteriores a la aleatorización, y el uso continuado si procede, serán revisados por el investigador principal y el monitor médico de Amgen. Se requiere documentación escrita de la revisión y el reconocimiento de Amgen para la participación del sujeto.
El investigador principal y el supervisor médico de Amgen revisarán el uso de cualquier medicamento de venta libre o con receta en los 14 días o 5 semividas (lo que sea más largo) anteriores a la aleatorización que no sean terapias establecidas para sujetos con enfermedad renal u otras afecciones secundarias a la enfermedad renal. Se requiere documentación escrita de la revisión y el reconocimiento de Amgen para la participación del sujeto. Se permitirá el uso de paracetamol como analgésico.
Estar recibiendo actualmente tratamiento en otro estudio de dispositivos o fármacos en investigación, o haber transcurrido menos de 30 días o 5 semividas (lo que sea más largo) desde la finalización del tratamiento en otro(s) estudio(s) de dispositivos o fármacos en investigación. Se excluyen otros procedimientos de investigación mientras se participa en este estudio.
Evaluaciones diagnósticas durante la selección:
El sujeto presenta anomalías significativas en la prueba de laboratorio central más reciente durante el período de cribado previo a la inscripción según el investigador, incluidas, entre otras, las siguientes: a. Transaminasa sérica (alanina aminotransferasa [ALT] o transaminasa glutámico pirúvica sérica [SGPT], aspartato aminotransferasa [AST] o transaminasa glutámico oxalacética sérica [SGOT]) mayor a 2,0 veces el límite superior de la normalidad (LSN).
Intervalo QT corregido (QTc) mayor a 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett.
QTc mayor o igual a 450 y menor o igual a 500 ms, utilizando la fórmula de Bazett, a menos que el investigador conceda permiso por escrito para la inscripción tras consultar con un cardiólogo pediátrico.
El sujeto presenta una anomalía clínicamente significativa en el electrocardiograma durante la selección que, en opinión del investigador, podría suponer un riesgo para la seguridad del sujeto o interferir en la evaluación del estudio.
En los 60 días anteriores a la inscripción: Nueva aparición o empeoramiento de un trastorno convulsivo preexistente.
Otras exclusiones:
Sujetos de 28 días a 6 meses de edad que hayan nacido prematuramente con menos de 36 semanas de edad gestacional.
Mujer embarazada o en período de lactancia o que planea quedarse embarazada o amamantar durante el tratamiento y durante 3 meses adicionales después de la última dosis de etelcalcetida. (Las mujeres en edad fértil sólo deben ser incluidas en el estudio después de un período menstrual confirmado y una prueba de embarazo en suero de alta sensibilidad negativa en los 7 días anteriores a la primera dosis del medicamento en investigación).
Mujeres en edad fértil que no estén dispuestas a utilizar un método anticonceptivo de alta eficacia o aceptable durante el tratamiento y durante los 3 meses siguientes a la última dosis del medicamento en investigación.
El sujeto tiene sensibilidad conocida a la etelcalcetida o a los excipientes que se administrarán durante la dosificación.
Es probable que el sujeto no esté disponible para completar todas las visitas o procedimientos del estudio requeridos por el protocolo, y/o para cumplir con todos los procedimientos del estudio requeridos (p. ej., según el leal saber y entender del sujeto y del investigador).
Antecedentes o evidencia de cualquier otro trastorno, afección o enfermedad clínicamente significativa (con excepción de los descritos anteriormente) que, en opinión del investigador o del médico de Amgen, en caso de ser consultado, supondría un riesgo para la seguridad del sujeto o interferiría con la evaluación, los procedimientos o la realización del estudio.
El sujeto ha participado previamente en este estudio

Centros de investigación

Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Incorporando
Juan Domingo Perón 4190, Piso 1, Ciudad Autónoma de Buenos Aires, C1181ACH
Centro de Diálisis Fresenius Medical Care Argentina S.A. - Tucumán
Incorporando
Jose Rondeau 544, San Miguel de Tucumán
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