Ultima actualización hace 6 meses
Ensayo clínico para pacientes con esclerosis lateral amiotrófica con mutación de SOD1
150 pacientes en el mundo
Ensayo de fase 3, aleatorizado y controlado con placebo, con un estudio longitudinal de la evolución natural y una extensión abierta para evaluar el BIIB067 iniciado en adultos clínicamente presintomáticos con una mutación confirmada de la superóxido dismutasa 1.
Disponible en United States, Brazil, Spain
El objetivo principal de este estudio es evaluar la eficacia de tofersén en adultos presintomáticos portadores de una mutación de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) con neurofilamento (NF) elevado. Los objetivos secundarios son evaluar la seguridad y tolerabilidad de tofersén y evaluar el efecto de tofersén en la farmacodinámica (PD)/biomarcadores de respuesta al tratamiento cuando se inicia antes versus en el momento de la aparición de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) clínicamente manifiesta.
Biogen
1Sitios de investigación
150Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedad de la motoneurona
Esclerosis lateral amiotrófica/ELA
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Los participantes deben tener una mutación SOD1 de progresión rápida definida por el protocolo, confirmada por un lector central, o una mutación SOD1 que esté aprobada para su inclusión por un comité externo de adjudicación de mutaciones.Participantes con niveles de NfL en plasma inferiores al umbral definido en el protocolo.Participantes que están clínicamente presintomáticos para ELA (es decir, no deben tener ELA clínicamente manifiesta).
- Antecedentes de resultado positivo en la prueba de detección del virus de inmunodeficiencia humana (VIH). El requisito de realizar la prueba en la detección puede ser omitido si no está permitido por las regulaciones locales.Infección actual por hepatitis C (definida como anticuerpos positivos del virus de la hepatitis C y ARN del virus de la hepatitis C detectable). Los participantes con anticuerpos positivos del virus de la hepatitis C y ARN del virus de la hepatitis C indetectable son elegibles para participar en el estudio (Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades de los Estados Unidos).Infección actual por hepatitis B (definida como positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg) y/o anticuerpo contra el núcleo de la hepatitis B (HBc)). Los participantes con inmunidad a la hepatitis B debido a una infección natural previa (definida como HBsAg negativo, anti-HBc positivo y anticuerpo contra el antígeno de superficie de la hepatitis B (anti-HBs) positivo) o a la vacunación (definida como HBsAg negativo, anti-HBc negativo y anti-HBs positivo) son elegibles para participar en el estudio.Antecedentes de reacción de hipersensibilidad sistémica a tofersen, a los excipientes contenidos en la formulación, y si es pertinente, cualquier agente diagnóstico a administrar durante el estudio.Antecedentes de trastorno neuromuscular o neurológico confuso que se espera tenga un curso progresivo (es decir, empeoramiento) durante el estudio y/o se espera que esté asociado con elevaciones en NF, en opinión del investigador.Presencia de riesgo de aumento o sangrado descontrolado y/o riesgo de sangrado que, si no se maneja de manera óptima, podría aumentar el riesgo de sangrado intraoperatorio o postoperatorio para un participante.Deterioro cognitivo significativo, demencia clínica o enfermedad psiquiátrica inestable, incluyendo psicosis, ideación suicida, intento de suicidio o depresión mayor no tratada dentro de los 90 días antes de la selección que, en opinión del investigador, interferiría con los procedimientos del estudio.Tratamiento con riluzol, edaravona y/o fenilbutirato sódico/taurursodiol (también conocido como ursodoxicoltaurina). Si el participante ha estado tomando riluzol, edaravona y/o fenilbutirato sódico/taurursodiol, el medicamento(s) debe suspenderse al menos 5 vidas medias antes de la selección.Uso de tratamientos no aprobados para ELA.Tratamiento con otro medicamento en investigación (incluidos medicamentos en investigación para ELA a través de programas de uso compasivo), agente biológico o dispositivo dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más prolongado. Específicamente, no se permite tratamiento previo con ARN de interferencia pequeño, terapia con células madre o terapia génica.Necesidad prevista, en opinión del investigador, de administrar cualquier medicamento antiplaquetario o anticoagulante (por ejemplo, clopidogrel) que no pueda ser continuado o suspendido de forma segura para un procedimiento de punción lumbar, si es necesario, de acuerdo con las pautas locales o institucionales y/o la determinación del investigador.Inscripción actual o plan para inscribirse en cualquier estudio clínico intervencionista en el que se esté investigando un tratamiento, agente biológico, dispositivo o terapia aprobada para uso investigacional. La participación en un estudio no intervencionista centrado en la evolución natural de ELA puede permitirse a discreción del investigador.
Centros de investigación
Hospital São Paulo
Incorporando
EstudioATLAS
PatrocinadorBiogen
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Esclerosis lateral amiotrófica/ELA
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT04856982
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