Ultima actualización hace 3 meses

Ensayo clínico para pacientes con síndrome nefrótico idiopático

80 pacientes en el mundo

Un estudio de fase III, internacional, multicéntrico, aleatorizado y abierto para evaluar la eficacia y seguridad de obinutuzumab frente a MMF en pacientes con síndrome nefrótico idiopático de inicio en la niñez.

Disponible en Spain, United States, Brazil

Este estudio multicéntrico, aleatorizado y abierto tiene por objeto evaluar la eficacia, seguridad y farmacocinética y farmacodinámica de obinutuzumab en comparación con micofenolato mofetilo (MMF) en niños y adolescentes con síndrome nefrótico recidivante frecuente o síndrome nefrótico dependiente de esteroides.

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Hoffmann-La Roche

1Sitios de investigación

80Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Síndrome nefrótico idiopático

Medicamento / droga a ser usada

Síndrome nefrótico idiopático

Requerimientos para el paciente

Hasta 25 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Diagnóstico de síndrome nefrótico frecuentemente recurrente (FRNS) o síndrome nefrótico dependiente de esteroides (SDNS) antes de los 18 años.
Debe estar en remisión completa, definida por la ausencia de edema, UPCR <= 0.2 g/g en el momento de selección y tener tres lecturas consecutivas de tiras reactivas de orina de rastro o negativo para proteína durante la semana previa a la aleatorización.
Debe haber tenido al menos una recaída en los 6 meses previos al cribado, después de la interrupción o mientras recibía corticosteroides orales y/o terapia inmunosupresora para prevenir recaídas.
Los participantes que hayan recibido ciclofosfamida en los 6 meses previos a la aleatorización deben haber experimentado al menos 1 recaída posterior a la interrupción de la ciclofosfamida.
La tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) se encuentra dentro del rango normal para la edad.
Para mujeres en edad fértil: participantes que acuerden abstenerse (abstenerse de tener relaciones sexuales heterosexuales) o usar anticoncepción altamente efectiva, durante el período de tratamiento y durante 18 meses después de la última dosis de obinutuzumab y durante 6 semanas después de la última dosis de MMF.
Para hombres: participantes que acepten permanecer abstinentes (abstenerse de tener relaciones sexuales heterosexuales) o usar métodos anticonceptivos, y acepten abstenerse de donar esperma durante el período de tratamiento y durante 90 días después de la última dosis de MMF.

: Síndrome nefrótico secundario
La historia del síndrome nefrótico resistente a esteroides se remonta a la década de 1950, cuando se identificó por primera vez como una forma de síndrome nefrótico que no respondía al tratamiento con esteroides. A lo largo de las décadas, se han realizado numerosos estudios e investigaciones para comprender mejor esta condición y desarrollar estrategias de tratamiento más efectivas. El síndrome nefrótico resistente a esteroides se caracteriza por la falta de respuesta a la terapia con esteroides, lo que conlleva a una mayor dificultad en el control de la enfermedad y un mayor riesgo de complicaciones. Se ha descubierto que esta condición puede estar asociada con una variedad de causas subyacentes, incluyendo trastornos genéticos, anomalías inmunitarias y otros factores desconocidos. A medida que la investigación continúa avanzando, se espera que se descubran nuevas dianas terapéuticas y enfoques de tratamiento para el síndrome nefrótico resistente a esteroides, con el objetivo de mejorar los resultados para los pacientes afectados.
La historia de los defectos genéticos conocidos por causar directamente el síndrome nefrótico.
Tratamiento con otros medicamentos inmunosupresores para prevenir recaídas, que no sean MMF o corticosteroides orales en un plazo de 2 meses antes de la aleatorización.
Embarazo, lactancia o intención de quedar embarazada durante el estudio o en los 18 meses posteriores a la dosis final de obinutuzumab, o en las 6 semanas posteriores a la dosis final de MMF.
Las mujeres en edad fértil, incluidas aquellas que se hayan sometido a una ligadura de trompas, deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en suero en los 28 días previos al inicio del tratamiento del estudio y una prueba de embarazo negativa en orina en el Día 1, antes de la aleatorización.
La historia del trasplante de órganos o médula ósea se remonta a la década de 1950, cuando se realizaron los primeros intentos de trasplante de órganos con resultados limitados. Sin embargo, fue en la década de 1960 cuando se realizaron avances significativos en el campo del trasplante de médula ósea, con el primer trasplante exitoso entre gemelos idénticos. A lo largo de las décadas siguientes, se han desarrollado técnicas y tratamientos más avanzados para el trasplante de órganos y médula ósea, lo que ha llevado a tasas de éxito cada vez mayores y a la expansión de la disponibilidad de trasplantes a un mayor número de pacientes. Hoy en día, el trasplante de órganos y médula ósea es una opción de tratamiento establecida para una variedad de enfermedades y trastornos, y continúa siendo objeto de investigación y desarrollo para mejorar aún más la eficacia y la seguridad de estos procedimientos.
Participación en otro ensayo terapéutico dentro de los 30 días posteriores a la inscripción o 5 vidas medias del fármaco en investigación.
Intolerancia o contraindicación para estudiar terapias
Los participantes que muestren un fracaso en el tratamiento previo con MMF, definido como dos o más recaídas en cualquier período de 6 meses mientras recibían MMF durante al menos 6 meses.
Los participantes en el juicio del investigador probablemente necesitarán corticosteroides sistémicos por razones distintas al síndrome nefrótico idiopático durante el estudio.
Infección activa de cualquier tipo o cualquier episodio importante de infección que requiera hospitalización o tratamiento con medicamentos antinfecciosos por vía intravenosa en las 4 semanas previas a la evaluación, o finalización de medicamentos antinfecciosos por vía oral en las 2 semanas previas a la aleatorización.
Historia de inmunodeficiencia primaria o secundaria, incluyendo antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) y otros trastornos sanguíneos severos de inmunodeficiencia.
La historia de la leucoencefalopatía multifocal progresiva (PML por sus siglas en inglés) se remonta a su descubrimiento en la década de 1950. Se sabe que la PML está asociada con la infección por el virus JC (JCV), que es un virus común que la mayoría de las personas adquieren durante la infancia. Sin embargo, la PML solo se desarrolla en personas con sistemas inmunitarios debilitados, como aquellos con VIH/SIDA, o aquellos que están tomando medicamentos inmunosupresores. A lo largo de los años, se han realizado avances significativos en la comprensión de la PML, incluyendo su patogénesis, diagnóstico y tratamiento. A pesar de estos avances, la PML sigue siendo una enfermedad devastadora con altas tasas de morbilidad y mortalidad. El desarrollo de terapias dirigidas contra el virus JC y el fortalecimiento de los enfoques para restaurar la inmunidad son áreas de investigación activa en la búsqueda de tratamientos más efectivos para la PML. A medida que se continúa investigando y comprendiendo mejor la enfermedad, se espera que se logren avances significativos en el manejo y tratamiento de la leucoencefalopatía multifocal progresiva.
Historia de cáncer actual, incluyendo tumores sólidos, neoplasias hematológicas y carcinoma in situ en los últimos 5 años.
Cirugía mayor que requiera hospitalización durante las 4 semanas anteriores al cribado o durante el propio cribado.
Alto riesgo de sangrado clínicamente significativo o cualquier condición que requiera plasmaféresis, inmunoglobulina intravenosa o transfusiones agudas de productos sanguíneos.
Evidencia de cualquier enfermedad concomitante significativa o no controlada que, a juicio del investigador, impediría la participación del participante, incluyendo pero no limitándose a trastornos del sistema nervioso, respiratorio, cardíaco, hepático, endocrino, maligno o gastrointestinal.
Abuso activo de alcohol o drogas en la actualidad o antecedentes de abuso de alcohol o drogas

Centros de investigación

Fundação Faculdade Regional de Medicina de São José do Rio Preto

Incorporando

Av. Brg. Faria Lima, 5544 Sao Jose do Rio Preto - Estado de São Paulo 15090-000

EstudioINShore

PatrocinadorHoffmann-La Roche

Patologías

Requerimientos

Hasta 25 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05627557