Ultima actualización hace 31 días
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Fabry.
18 pacientes en el mundo
Estudio abierto, de rango de dosis, de prueba de concepto para evaluar la seguridad y eficacia de HM15421/GC1134A en pacientes con enfermedad de Fabry.
Disponible en Argentina
Este primer estudio en humanos de fase 1/2 está diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética (PK) y eficacia de HM15421 en pacientes con enfermedad de Fabry.
GC Biopharma Corp
2Sitios de investigación
18Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Enfermedades raras
Enfermedad de Fabry
Requerimientos para el paciente
Desde 18 Años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Los participantes deben tener 18 años de edad o más o la edad considerada como adulta en su respectivo país en el momento de firmar el consentimiento informado.Diagnóstico documentado de enfermedad de Fabry con síntomas clínicos.Mujeres: resultados de pruebas genéticas históricas basadas en la identificación de la variante GLA patogénica o probablemente patogénica de la enfermedad de Fabry.Hombres: Actividad de alfa galactosidasa en plasma y/o leucocitos (por ensayo de actividad) menor que el límite inferior de lo normal (LIN en plasma=3.2 nmol/hr/mL, LIN en leucocitos=32 nmol/hr/mg/proteína).Pacientes sin tratamiento previo para enfermedad de Fabry, incluida la terapia experimental para enfermedad de Fabry, en los 6 meses anteriores a la selección y que tienen pruebas de ADA negativas en la selección.Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) mayor o igual a 60 mL/min/1.73 m2 según la ecuación de la Colaboración de Epidemiología de la Enfermedad Renal Crónica (CKD-EPI).Niveles de lyso-Gb3 en plasma superiores a 1.5 veces el límite superior de lo normal (ULN).Los participantes masculinos son elegibles para participar si aceptan lo siguiente durante el período de tratamiento del estudio:1. Evitar donar esperma.2. Ser abstinente de relaciones sexuales heterosexuales con una mujer en edad fértil como su estilo de vida preferido y habitual (abstinente de manera a largo plazo y persistente) y acordar permanecer abstinente.3. Debe aceptar usar un condón masculino al participar en cualquier actividad que permita el paso de eyaculado a otra persona.4. Además del condón masculino, se puede considerar el uso de un método anticonceptivo altamente efectivo en las parejas de mujeres en edad fértil de los participantes masculinos.Las participantes femeninas son elegibles para participar si no están embarazadas ni amamantando, y al menos 1 de las siguientes condiciones se aplica:1. No es una mujer en edad fértil.2. Es una mujer en edad fértil y está utilizando un método anticonceptivo que es altamente efectivo (con una tasa de fallos menor al 1% por año), preferiblemente con baja dependencia del usuario, comenzando al menos un ciclo menstrual antes de la primera administración del fármaco del estudio y continuando durante al menos 30 días después del final de la exposición sistémica al fármaco del estudio y acepta no donar óvulos (óvulos, ovocitos) con el propósito de reproducción durante este período.3. Una mujer en edad fértil debe tener una prueba de embarazo altamente sensible negativa (orina o suero según lo requieran las regulaciones locales) dentro de las 24 horas antes de la primera dosis del medicamento del estudio.4. Si una prueba de orina no puede ser confirmada como negativa (por ejemplo, un resultado ambiguo), se requiere una prueba de embarazo en suero.5. Las mujeres cuyo estado posmenopáusico es reciente pueden realizar pruebas adicionales de hormona estimulante del folículo (FSH).Capaz de dar consentimiento informado por escrito que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el formulario de consentimiento informado y en este protocolo.
- Mujeres que están embarazadas, planeando quedar embarazadas durante el estudio, o están amamantando.Antecedentes de diálisis o trasplante renal.Enfermedad renal crónica etapa mayor o igual a 3.Antecedentes de lesión renal aguda dentro de los 12 meses previos a la selección, incluyendo enfermedades renales específicas (por ejemplo, nefritis intersticial aguda, enfermedades renales glomerulares y vasculíticas); afecciones no específicas (por ejemplo, isquemia, lesión tóxica); así como patología extrarrenal (por ejemplo, azotemia prerrenal y nefropatía obstructiva postrenal aguda).Relación de proteína en orina a creatinina (UPCR) mayor a 0.5 g/g y no tratado con un inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina (IECA) o bloqueador del receptor de angiotensina (BRA).Antecedentes de hipersensibilidad a cualquier ingrediente del producto en investigación y al agente de contraste de gadolinio que no se maneja con el uso de premedicación.Evento cardiovascular (infarto de miocardio, angina inestable) dentro de los 6 meses anteriores a la selección.Insuficiencia cardíaca congestiva Clase IV de la Asociación Cardíaca de Nueva York (NYHA).Antecedentes de accidente cerebrovascular.Marcapasos u otra contraindicación para la resonancia magnética.Inhibidor de la enzima convertidora de angiotensina o terapia con ARB iniciada o dosis cambiada en las 4 semanas previas a la selección.Pacientes que recibieron terapia génica investigacional para enfermedad de Fabry.Participación en otros estudios que involucran medicamentos del estudio dentro de las 4 semanas previas a la entrada al estudio y/o durante la participación en el estudio.Participación en un estudio de intervención o uso de un producto de acceso compasivo para la enfermedad de Fabry.Presencia de virus de inmunodeficiencia humana (VIH) y/o hepatitis B activa (aguda o crónica) y/o infecciones por hepatitis C.Presencia de cualquier afección médica, emocional, conductual o psicológica que, a juicio del investigador y/o monitor médico, interfiera con el cumplimiento del participante con los requisitos del estudio.Participantes que pueden tener antecedentes de autolesionismo deliberado o ideación suicida.
Centros de investigación
Hospital Italiano de Buenos Aires - CABA, Buenos Aires
Sanatorio IPAM - Rosario
PatrocinadorGC Biopharma Corp
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Enfermedad de Fabry
Requerimientos
Desde 18 AñosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06858397
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