Ultima actualización hace 11 días
Ensayo clínico para pacientes con prurito asociado con enfermedad hepática colestásica general
90 pacientes en el mundo
Estudio aleatorizado doble ciego controlado con placebo de fase 3 para evaluar la eficacia y seguridad de maralixibat en el tratamiento de participantes con prurito colestático.
Disponible en Brazil, Mexico
El propósito de este estudio es determinar si el tratamiento en investigación (maralixibat) es seguro y eficaz en participantes pediátricos y adultos que padecen enfermedad hepática colestásica con prurito que ha sido refractario a otras terapias, y que no tienen otras opciones de tratamiento.
Mirum Pharmaceuticals, Inc.
5Sitios de investigación
90Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Colestásis
Colestásis intrahepática
Medicamento / droga a ser usada
Prurito
Enfermedad Hepática Colestática
Atresia biliar
Requerimientos para el paciente
Desde 6 meses
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Consentimiento informado y asentimiento (según corresponda).6 meses de edad o más en el momento de la visita inicial.Diagnóstico de enfermedad hepática colestásica con prurito colestásico basado en la presencia de anormalidades bioquímicas hepáticas crónicas (mayor a 90 días) y/o evidencia patológica de enfermedad hepática progresiva.Si está tomando antipruríticos o ácido ursodeoxicólico, el participante debe estar en un régimen de dosificación estable (es decir, misma dosis y frecuencia en los 30 días previos a la visita de selección y continuará con este régimen de dosificación hasta la Semana 40 [se permite el ajuste por peso corporal]).Acceso a correo electrónico o teléfono para contactos programados con participantes y acceso a teléfono inteligente o tableta para PROs.Capacidad para leer y/o entender los cuestionarios (tanto cuidadores como participantes de 9 años de edad o más).Para los participantes de 18 años de edad o menos: Acceso a cuidadores consistentes durante el estudio.
- Diagnóstico de ALGS, ICP, PBC, PFIC o PSC con hígado natal.Presencia actual o antecedentes recientes (menor a 1 año) de dermatitis atópica u otras enfermedades no colestásicas asociadas a prurito.Antecedentes de cirrosis descompensada o complicaciones de la cirrosis (por ejemplo, varices esofágicas/gástricas, ascitis, encefalopatía hepática, síndrome hepatorrenal). En pacientes que han tenido un trasplante de hígado, este criterio de exclusión se aplica solo al período postrasplante. Los pacientes con cirrosis compensada con función sintética hepática preservada y ausencia de complicaciones son elegibles.Colangiocarcinoma sospechado o probado o carcinoma hepatocelular.Enfermedad médica inestable y/o grave que probablemente afecte la capacidad para participar en todos los aspectos del estudio, confunda las evaluaciones de eficacia y/o seguridad, o resulte en una expectativa de vida sustancialmente reducida (por ejemplo, cualquier malignidad activa, incluyendo malignidad hematológica, insuficiencia cardíaca en etapa terminal, infección activa, diarrea aguda y crónica). Excepcionalmente, se puede permitir antecedente previo de malignidad, adecuadamente tratada/en remisión, que en opinión del investigador y del monitor médico no impacte la seguridad del participante y su participación en el estudio.Los resultados de laboratorio durante la visita de evaluación son los siguientes:1. Recuento de plaquetas menor o igual a 150,000/mm3.2. Albúmina menor a 30 g/L.3. INR mayor o igual a 1.5 (después de la suplementación intravenosa o subcutánea de vitamina K).4. Bilirrubina total mayor a 10 mg/dL.5. ALT mayor a 10× ULN.Uso de un inhibidor de IBAT dentro de las 8 semanas previas a la visita de selección.Intolerancia/hipersensibilidad conocida a maralixibat o sus excipientes.Antecedentes de no adherencia a los regímenes médicos, falta de fiabilidad, afección médica, inestabilidad mental o deterioro cognitivo que, en opinión del investigador, podría comprometer la validez del consentimiento informado, comprometer la seguridad del participante o llevar a la no adherencia al protocolo del estudio o a la incapacidad de llevar a cabo los procedimientos del estudio.
Centros de investigación
Hospital da Criança de Brasília José Alencar
Hospital da Criança Santo Antônio
Hospital Sírio-Libanês
Hospital Infantil de México Federico Gómez
Consultario de Joshue David Covarrubias Esquer
PatrocinadorMirum Pharmaceuticals, Inc.
Patologías
Colestásis intrahepática
Requerimientos
Desde 6 mesesTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06553768
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