Ultima actualización hace 11 días

Ensayo clínico para pacientes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica

140 pacientes en el mundo

Estudio de fase 3, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y seguridad de riliprubart en participantes con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica refractaria.

Disponible en Spain, Chile, United States
El propósito del estudio es evaluar la eficacia de riliprubart en comparación con placebo en participantes adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica cuya enfermedad es refractaria al tratamiento estándar. La duración del estudio será de un máximo de 109 semanas, incluidas las fases de selección, tratamiento y seguimiento.
Sanofi
140Pacientes en el mundo

Este ensayo es para personas con

Polineuropatías
Polineuropatías desmielinizantes
Polineuropatias inflamatorias

Medicamento / droga a ser usada

Enfermedades autoinmunitarias, neurológicas
Trastornos Autoinmunitarios, Sistema Nervioso
Enfermedad de los Nervios Periféricos
Enfermedades del sistema nervioso
Trastornos Neurológicos
Trastornos neurológicos
Inhibidor del complemento
Inhibidores del complemento

Requerimientos para el paciente

Desde 18 años
Todos los géneros

Requisitos médicos

Los participantes son elegibles para ser incluidos en el estudio solo si se cumplen todos los siguientes criterios:
El participante debe tener polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica o criterios posibles de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica, basados en las directrices del Grupo de Trabajo CIDP de la Academia Europea de Neurología (EAN)/Sociedad de Nervios Periféricos (PNS), segunda revisión (2021).
El participante debe tener polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica típica o una de las siguientes dos variantes de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica: motora, multifocal (también conocida como síndrome de Lewis Sumner). El diagnóstico debe ser confirmado por el comité de adjudicación.
El participante debe ser refractario a la terapia con inmunoglobulina o a la terapia con corticosteroides, según se define a continuación:
1. Subgrupo refractario a inmunoglobulina: Evidencia histórica de fracaso o respuesta inadecuada a la terapia con inmunoglobulina antes de la evaluación, definido como sin mejora clínicamente significativa o puntuación INCAT persistente mayor o igual a 2 después de un mínimo de:
a) 1 dosis de IVIg de 2 g/kg, seguida de una segunda dosis de 2 g/kg o 2 dosis de 1 g/kg, con una separación de aproximadamente 3 semanas entre dosis (cada dosis puede dividirse en 2 a 5 días), como se indica en las guías EAN/PNS 2021.
b) Terapia de mantenimiento de SCIg con al menos 0.2 g/kg semanalmente durante 5 semanas.
2. Subgrupo refractario a corticosteroides: Evidencia histórica de fracaso o respuesta inadecuada a la terapia con corticosteroides antes de la evaluación, definida como ninguna mejora clínicamente significativa o puntuación INCAT persistente mayor o igual a 2 después de un mínimo de 12 semanas de terapia con corticosteroides. El régimen de corticosteroides puede ser prednisona/prednisolona oral diaria, al menos 60 mg, equivalente a 48 mg de metilprednisolona, disminuido durante 6 a 8 meses, o regímenes alternativos, por ejemplo, tratamiento pulsado de corticosteroides a alta dosis (40 mg/día de dexametasona oral o 500 mg/día de metilprednisolona IV, cada uno diariamente durante 4 días al mes durante 6 meses), según se indica en las directrices EAN/PNS 2021. Una mejora clínicamente significativa se define como una o más de las siguientes:
1. Una disminución de al menos 1 punto en la puntuación de discapacidad ajustada de INCAT.
2. Un aumento en la puntuación total de IRODS mayor o igual a 4 puntos.
3. Un aumento en la puntuación total del MRC mayor o igual a 3 puntos.
4. Una mejora en la fuerza de agarre de al menos 8 kilopascales.
5. Mejora equivalente basada en la información de los registros médicos y según el juicio del investigador.
El participante tiene una puntuación INCAT ajustada de 2 a 9.
(Un puntaje de 2 debe ser exclusivamente del componente de discapacidad de la pierna del INCAT).
1. Cualquier medicamento inmunosupresor permitido (azatioprina, ciclosporina o micofenolato mofetilo) ha sido tomado durante al menos 6 meses a una dosis estable durante 3 meses o más antes de la selección.
2. El participante puede estar recibiendo corticosteroides orales a baja dosis (menor o igual a 20 mg/día de prednisona [o dosis equivalente para otros corticosteroides orales]), pero solo si se toman a una dosis estable durante al menos 3 meses antes de la selección.
3. El participante debe tener enfermedad activa, definida por una puntuación de actividad de enfermedad CIDP (CDAS) mayor o igual a 2 puntos en la selección.
4. El participante debe tener vacunaciones documentadas contra patógenos bacterianos encapsulados administradas dentro de los 5 años anteriores a la evaluación o iniciadas un mínimo de 14 días antes de la primera dosis de la intervención del estudio.
5. Todos los participantes deben aceptar usar métodos de anticoncepción durante y después del estudio según lo requerido.
6. El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres que participan en el estudio debe ser consistente con las regulaciones locales respecto a los métodos de anticoncepción para aquellos que participan en estudios clínicos.
Los participantes masculinos son elegibles para participar si aceptan lo siguiente durante el período de intervención del estudio y durante al menos 55 semanas después de la última dosis del medicamento del estudio:
1. Evite donar o criopreservar esperma.
2. Ser abstemio de relaciones sexuales heterosexuales como su estilo de vida preferido y habitual (abstemia a largo plazo y de manera persistente) y estar de acuerdo en seguir siendo abstemio.
3. Debe aceptar usar anticonceptivos/barrieras como se detalla a continuación:
a) Un condón masculino y un método anticonceptivo adicional altamente efectivo según lo descrito en el protocolo.
Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada ni amamantando, y se aplica una de las siguientes condiciones:
1. Es una mujer con potencial no reproductivo según lo definido por el protocolo.
2. Es una mujer en edad fértil y acepta utilizar un método anticonceptivo que sea altamente efectivo (con una tasa de fracaso de menor al 1% por año), preferiblemente con baja dependencia del usuario, como se describe en el Apéndice 10.4 Guía de anticoncepción y barreras durante el período de intervención del estudio (para ser efectivo antes de comenzar la intervención) y durante al menos 55 semanas después de la última administración de la intervención del estudio y acepta no donar ni criopreservar óvulos (óvulos, oocitos) con el propósito de reproducción durante este período.
Los participantes son excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:
Polineuropatía de otras causas, incluyendo pero no limitado a: neuropatías desmielinizantes hereditarias, neuropatías secundarias a infecciones o enfermedades sistémicas, neuropatía diabética, neuropatías inducidas por fármacos o toxinas, neuropatía motora multifocal, polineuropatía relacionada con gamopatía monoclonal de inmunoglobulina M (IgM), síndrome POEMS y neuropatía radiculoplexus lumbosacra.
Polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica sensorial, distal y variantes focales de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica.
Cualquier otra enfermedad neurológica o sistémica que pueda causar síntomas y signos que interfieran con el tratamiento o las evaluaciones de resultados.
Diabetes mal controlada (HbA1c mayor a 7%).
Infecciones graves que requieren hospitalización dentro de los 30 días previos a la selección y cualquier infección activa que requiera tratamiento durante la selección o la presencia de una afección que pueda predisponer al participante a un mayor riesgo de infección (por ejemplo, antecedentes médicos como inmunodeficiencia conocida o antecedentes de infecciones recurrentes).
Diagnóstico clínico de lupus eritematoso sistémico.
Sensibilidad a cualquiera de las intervenciones del estudio, o componentes de las mismas, o alergia a medicamentos u otra alergia que, en opinión del investigador, contraindique la participación en el estudio. Específicamente, antecedentes de cualquier reacción de hipersensibilidad al riliprubart o sus componentes o de una reacción alérgica o anafiláctica severa a cualquier anticuerpo monoclonal humanizado o murino.
Cualquier otro antecedente médico clínicamente significativa o afección médica en curso (según lo determine el investigador en la selección) que pueda impactar la evaluación de beneficio-riesgo, poner en peligro la seguridad del participante o comprometer la calidad de los datos recopilados en este estudio; o antecedentes o presencia de otra enfermedad concomitante significativa que afectaría negativamente la participación en este estudio, según el juicio del investigador.
Antecedentes documentados de intentos de suicidio en los 6 meses previos a la visita de selección, presencia de ideación suicida de categoría 4 o 5 en CSSRS durante la selección, o si a juicio del investigador, el participante está en riesgo de un intento de suicidio.
Evidencia de un empeoramiento de polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica dentro de las 6 semanas siguientes a una vacunación previa que, en opinión del investigador, constituyó una recaída.
Cirugía mayor reciente o planificada que podría confundir los resultados del ensayo o poner al participante en un riesgo indebido.
El participante ha recibido inmunoglobulinas (IVIg o SCIg) dentro de las 8 semanas previas a la evaluación.
Tratamiento con intercambio de plasma dentro de las 8 semanas anteriores a la selección.
Tratamiento previo con riliprubart.
Tratamiento previo (en cualquier momento) con medicamentos altamente inmunosupresores/quimioterapéuticos con efectos sostenidos, por ejemplo, mitoxantrona, alemtuzumab, cladribina.
Tratamiento previo (en cualquier momento) con irradiación total del linfático o trasplante de médula ósea.
Tratamiento previo con agentes que deplecionan células B, como rituximab, dentro de los 6 meses anteriores a la dosificación de riliprubart, o antes de que los recuentos de células B vuelvan a niveles normales, lo que sea más largo.
Uso de cualquier inhibidor específico del sistema del complemento (por ejemplo, eculizumab) dentro de las 12 semanas o 5 veces la vida media del producto, lo que sea más largo, antes de la selección.
Tratamiento dentro de los 6 meses previos a la dosificación con medicamentos inmunosupresores/quimioterapéuticos, como ciclofosfamida, metotrexato, tacrolimus, interferón o inhibidores del factor de necrosis tumoral (TNF)α. Ciertos inmunosupresores comúnmente utilizados en la polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (azatioprina, ciclosporina o mofetilo de micofenolato) están permitidos, como se indica en el criterio de inclusión.
Cualquier vacunación recibida dentro de los 28 días anteriores a la dosificación (con pocas excepciones que se confirmarán en la selección).
La participación en otro ensayo clínico con un medicamento en investigación o la recepción de un producto en investigación dentro de las 12 semanas o 5 veces la vida media del producto, lo que sea más largo, antes de la selección.
Cualquier valor de laboratorio de selección fuera de los límites normales o un electrocardiograma anormal que el juicio del investigador considere clínicamente significativo en el contexto de este ensayo.
Resultado positivo de cualquiera de las siguientes pruebas:
1. Antígeno de superficie de hepatitis B (HBsAg).
2. Anticuerpos anti-hepatitis B núcleo (anti-HBc Ab) (a menos que los anticuerpos anti-hepatitis B superficie [antiHBs Ab] también sean positivos, lo que indica inmunidad natural).
3. Anticuerpos antihepatitis C (antiHCV).
4. Anticuerpos antihumanos del virus de la inmunodeficiencia 1 y 2 (antiHIV1 y antiHIV2).
Embarazo, definido como un resultado positivo de una prueba de embarazo en orina o suero altamente sensible, o lactancia.
Alojamiento en una institución debido a una orden regulatoria o legal; por ejemplo, encarcelado o institucionalizado legalmente.
Participante no apto para la participación, cualquiera que sea la razón, según lo juzgue el investigador, incluidas afecciones médicas o clínicas, o riesgo potencial de incumplimiento de los procedimientos del estudio.
Los participantes son empleados en el sitio del estudio clínico u otras personas directamente involucradas en la realización del estudio, o miembros de la familia inmediata de tales individuos.
Cualquier regulación específica relacionada con el país que impida la entrada del participante al estudio.
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