Ultima actualización hace 7 días
Ensayo clínico para pacientes con hemofilia B
35 pacientes en el mundo
Estudio multicéntrico, de fase 3, de etiqueta abierta, de dosis única que investiga la eficacia y seguridad de CSL222 (Etranacogene Dezaparvovec) terapia génica administrada a sujetos adultos con hemofilia B severa o moderadamente severa con anticuerpos neutralizantes AAV5 detectables previos al tratamiento.
Disponible en Mexico
El propósito de este estudio es evaluar el riesgo de hemorragia debido al fracaso de la acción farmacológica esperada de CSL222 en adultos con hemofilia B grave o moderadamente grave con Nabs AAV5 detectables antes del tratamiento.
CSL Behring
1Sitios de investigación
35Pacientes en el mundo
Este ensayo es para personas con
Hemofilia
Hemofilia B
Requerimientos para el paciente
Desde 18 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- 18 años de edad o más y considerado legalmente un adulto, según las regulaciones del país.Tiene hemofilia B congénita con deficiencia conocida de FIX severa o moderadamente severa (menor o igual al 2% de FIX circulante normal) por la cual el participante está en profilaxis rutinaria continua de FIX.Tiene 2 resultados consecutivos detectables de títulos de AAV5 NAb entre la Selección y la Visita L-Final utilizando un ensayo de AAV5 NAb validado (basado en los resultados del laboratorio central).Tiene más de 150 días de exposición previa a la terapia de reemplazo de FIX.Ha estado en profilaxis estable con FIX durante al menos 2 meses antes de la selección.Ha demostrado la capacidad de completar de manera independiente, precisa y oportuna el eDiary durante el Período de Introducción, según lo juzgado por el investigador.Aceptación de la protección de anticoncepción de barrera por 1 año a partir del día del tratamiento con CSL222.Capaz de proporcionar consentimiento informado después de recibir información verbal y escrita sobre el estudio.El investigador cree que el participante (o el representante legalmente aceptable del participante) entiende la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio y es capaz de adherirse a los procedimientos del estudio.
- Antecedentes de inhibidores de FIX o prueba positiva de inhibidor de FIX en preselección, selección o visita L final (basado en resultados de laboratorio central).Selección o Visita L: Valores de laboratorio finales que cumplen con la definición de Deterioro Hepático Severo según los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) (basado en los resultados del laboratorio central).ALT mayor a 2 × LSN en la evaluación o visita L - valores de laboratorio finales (basados en los resultados del laboratorio central).Cualquier afección además de la hemofilia B que resulte en una mayor tendencia a sangrar.Trombocitopenia, definida como un recuento de plaquetas por debajo de 50 × 10^9/L, en la selección o Visita L Final (basado en los resultados del laboratorio central).Cualquier infección no controlada o no tratada (virus de inmunodeficiencia humana [VIH], virus de hepatitis B [VHB] y virus de hepatitis C [VHC], o cualquier otra afección médica significativa concurrente y no controlada, incluyendo, pero no limitado a, enfermedad renal, hepática, cardiovascular, hematológica, gastrointestinal, endocrina, pulmonar, neurológica, cerebral o psiquiátrica, alcoholismo, dependencia de drogas, o cualquier otro trastorno psicológico evaluado por el investigador que interfiera con la adherencia a los procedimientos del protocolo del estudio clínico o con el grado de tolerancia a CSL222.Antecedentes conocidos de alergia a corticosteroides o afección médica conocida que requeriría la administración crónica de corticosteroides orales.Afecciones alérgicas no controladas conocidas o alergia / hipersensibilidad a cualquier componente de los excipientes de CSL222 (es decir, sacarosa, cloruro de potasio, fosfato de potasio dibásico, cloruro de sodio y fosfato de sodio dibásico).Tratamiento de terapia génica anterior.Recepción de un agente o dispositivo experimental dentro de los 60 días antes de la evaluación hasta el final del estudio.
Centros de investigación
Centro de Investigación Clínica GRAMEL
Incorporando
PatrocinadorCSL Behring
Tipo de estudioIntervencionista
Patologías
Hemofilia B
Requerimientos
Desde 18 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT06003387
EnlacesDescargas
