Ultima actualización hace 30 días

Ensayo clínico para pacientes con hiperplasia suprarrenal congénita

30 pacientes en el mundo

Estudio de cohortes de dosis secuenciales, de fase 2 y abierto de 12 semanas en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita.

Disponible en Argentina, United States

Este estudio de fase 2, abierto y de cohortes de dosis secuenciales, evaluará la eficacia, seguridad, PK y PD de CRN04894 cuando se administre durante 12 semanas en participantes con hiperplasia suprarrenal congénita causada por deficiencia de 21-hidroxilasa. Se espera inscribir a aproximadamente 30 participantes en el estudio.

Crinetics Pharmaceuticals Inc.

30Pacientes en el mundo

Requerimientos para el paciente

Hasta 75 años

Todos los géneros

Requisitos médicos

: Participantes de género masculino o femenino, de 18 a 75 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado. Los participantes de 16 años de edad o más pueden ser incluidos en sitios ubicados en los Estados Unidos.
Deficiencia clásica de 21-hidroxilasa.
En un régimen estable de reemplazo de glucocorticoides (por ejemplo, hidrocortisona, prednisolona, prednisona, metilprednisolona).
Cumplimiento del régimen de reemplazo de glucocorticoides y reemplazo de mineralocorticoides (si corresponde) durante el período de selección.
Dosis diaria total mínima igual o mayor a 15 mg de hidrocortisona (o equivalente).
Si está en terapia con estrógenos (cualquier vía), la dosis debe ser estable durante al menos 3 meses antes de la evaluación inicial.

: Diagnóstico de cualquier otra forma de hiperplasia suprarrenal congénita que no sea la deficiencia clásica de 21-hidroxilasa.
Uso de dexametasona dentro de los 30 días previos a la selección.
Antecedentes de adrenalectomía bilateral, hipopituitarismo u otra condición que requiera terapia crónica con glucocorticoides.
Trabajadores de turno nocturno u otras razones para ciclos anormales de sueño/vigilia.
Condición médica inestable clínicamente significativa o enfermedad crónica que no sea la hiperplasia suprarrenal congénita.
Antecedentes de cirugía mayor/terapia quirúrgica por cualquier causa en las 4 semanas previas a la selección.
Diabetes mellitus tratada con insulina durante menos de 6 semanas antes de la selección, o con un cambio en la dosis diaria total de insulina mayor al 15% en las 6 semanas previas a la selección.
Diabetes mellitus mal controlada se define como tener un nivel de hemoglobina A1c (HbA1c) mayor o igual a 8.5% (mayor o igual a 69 mmol/mL), o HbA1c estimada según la fructosamina si la HbA1c no es evaluable (por ejemplo, debido a hemoglobinopatías).
Participantes con hipotiroidismo que no están recibiendo una terapia de reemplazo hormonal adecuada basada en los niveles de hormonas tiroideas medidos en el momento de la selección.
Antecedentes de angina inestable o infarto agudo de miocardio en las 12 semanas previas a la selección o cualquier otra enfermedad cardíaca clínicamente significativa en el momento de la selección.
Antecedentes de cáncer excluyendo carcinoma de células escamosas o basales de la piel curado/tratado o carcinoma cervical in situ.
Embarazada o en periodo de lactancia.
Antecedentes conocidos de abuso de drogas ilícitas o alcohol en el último año.
Uso de terapia antiandrogénica en los últimos 3 meses (por ejemplo, espironolactona, finasteride, acetato de ciproterona, flutamida).
Uso de testosterona, suplementos que contienen andrógenos, inhibidores de aromatasa o hormona del crecimiento.

PatrocinadorCrinetics Pharmaceuticals Inc.

Requerimientos

Hasta 75 añosTodos los géneros

ID de estudio únicoclinicaltrials.gov

NCT05907291