Ultima actualización hace 17 meses
Ensayo clínico para pacientes con enfermedad de Fabry
20 pacientes en el mundo
Ensayo de fase III, abierto, de cambio de tratamiento para evaluar la eficacia y seguridad de Agalsidasa Beta Biosidus (AGA BETA BS) en pacientes con enfermedad de Fabry previamente estabilizados con Fabrazyme®.
Disponible en Argentina
BIO-AGA-Fase III-001 es un ensayo clínico de Fase III, prospectivo, multicéntrico, abierto, de un solo grupo, controlado desde el punto de referencia, de cambio para evaluar la eficacia y seguridad de AGA BETA BS en pacientes con enfermedad de Fabry ya tratados y previamente estabilizado con Fabrazyme®.
El estudio se llevará a cabo en 2 partes: un período inicial de 5 semanas (período 1) y un período de tratamiento de 54 semanas (período 2). Durante el período 1, todos los participantes recibirán 2 infusiones intravenosas (IV) de Fabrazyme®, proporcionadas por Biosidus. Después de eso, en el período 2, todos los participantes cambiarán el tratamiento a AGA BETA BS. Se planea un total de hasta 20 participantes para el estudio.
El objetivo principal del estudio es evaluar la equivalencia en eficacia entre AGA BETA BS y Fabrazyme® después de 6 meses de tratamiento en participantes con enfermedad de Fabry previamente estabilizados con Fabrazyme, mediante la medición del biomarcador de la enfermedad (proporción media del marcador Lyso-Gb3 en plasma después de 26 semanas de tratamiento, definido como el nivel plasmático del marcador Lyso-Gb3 después de 26 semanas (6 meses) dividido por el nivel plasmático del marcador Lyso-Gb3 al inicio).
El estudio se llevará a cabo en 2 partes: un período inicial de 5 semanas (período 1) y un período de tratamiento de 54 semanas (período 2). Durante el período 1, todos los participantes recibirán 2 infusiones intravenosas (IV) de Fabrazyme®, proporcionadas por Biosidus. Después de eso, en el período 2, todos los participantes cambiarán el tratamiento a AGA BETA BS. Se planea un total de hasta 20 participantes para el estudio.
El objetivo principal del estudio es evaluar la equivalencia en eficacia entre AGA BETA BS y Fabrazyme® después de 6 meses de tratamiento en participantes con enfermedad de Fabry previamente estabilizados con Fabrazyme, mediante la medición del biomarcador de la enfermedad (proporción media del marcador Lyso-Gb3 en plasma después de 26 semanas de tratamiento, definido como el nivel plasmático del marcador Lyso-Gb3 después de 26 semanas (6 meses) dividido por el nivel plasmático del marcador Lyso-Gb3 al inicio).
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Bio Sidus SA
4Sitios de investigación
20Pacientes en el mundo
Requerimientos para el paciente
Hasta 60 años
Todos los géneros
Requisitos médicos
- Participante masculino o femenino con ≥18 y ≤60 años de edad al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (FCI).Participantes femeninas que no estén embarazadas, amamantando, donando óvulos o considerando quedar embarazadas durante el estudio y durante 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.Todas las mujeres en edad fértil (MEF) deben tener un resultado negativo en la prueba de embarazo en orina en la visita de selección y en la visita inicial (antes de la primera dosis de la intervención experimental).Las mujeres en edad fértil que participen en el estudio deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo durante el estudio y durante 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio (consulte el Apéndice 1 en la Sección 10.1).Participantes masculinos que no consideren ser padres durante el estudio y hasta 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio.Los participantes masculinos sexualmente activos con pareja(s) femenina(s) en edad fértil deben acordar usar condones masculinos durante el estudio y durante 3 meses después de la última dosis del tratamiento del estudio, o bien tener una esterilización quirúrgica exitosa documentada.Capaz de dar consentimiento informado firmado, que incluye el cumplimiento de los requisitos y restricciones enumerados en el ICF y en este protocolo.Confirmado el diagnóstico previo de FD.Mujeres: preferiblemente presentar pruebas genéticas que muestren una mutación patogénica en el gen GLA consistente con la enfermedad de Fabry durante el tamizaje.Hombres: preferiblemente presentan actividad de α-Gal A de leucocitos por debajo del rango normal y/o mutación patogénica del gen GLA consistente con la enfermedad de Fabry en el cribado.Al menos el 50% de los participantes serán hombres con el fenotipo clásico de la enfermedad de Fabry. El porcentaje restante estará compuesto por hombres con inicio tardío y mujeres con el fenotipo clásico de la enfermedad de Fabry.Participantes que hayan estado en tratamiento estable con Fabrazyme® durante al menos 6 meses antes de la visita inicial.Los pacientes que en los últimos 3 meses antes de la visita inicial hayan estado recibiendo ≥80% de la dosis etiquetada de Fabrazyme®, este cálculo incluye tanto las infusiones proporcionadas por Biosidus durante el período de introducción.Estado de la enfermedad considerado estabilizado clínicamente, a criterio de los investigadores.Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR) ≥45 mL/minuto/1.73 m2 por la ecuación CKD-EPI en la visita de detección.Si se van a recibir analgésicos, inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (IECA) o bloqueadores de los receptores de angiotensina II (ARA II), los participantes deben estar en una dosis estable durante ≥ 4 semanas.
- Enfermedad renal crónica en etapa 3b, 4 o 5.Historia de la diálisis, trasplante de riñón o participantes que están en la lista de espera para un trasplante de riñón.Proteinuria ≥1 g/día en la evaluación inicial.Participantes que hayan sufrido un evento cardiovascular clínico (como, pero no limitado a infarto de miocardio, ataque isquémico transitorio) en los 6 meses previos a la visita de selección.Participantes que tengan enfermedad cardíaca clínicamente significativa inestable (como, entre otras, arritmia sintomática no controlada, angina inestable, insuficiencia cardíaca congestiva clase III o IV de la Asociación de Corazón de Nueva York).Participantes que hayan sufrido un evento cerebrovascular clínico (como, pero no limitado a, un accidente cerebrovascular, ataque isquémico transitorio) dentro de los 6 meses previos a la visita de selección.Historia de anafilaxis u otras reacciones de hipersensibilidad tipo I a la agalsidasa beta.Antecedentes de lesión renal aguda en los 12 meses previos a la visita de selección (como, pero no limitado a, nefritis intersticial aguda, insuficiencia renal aguda de origen glomerular o causada por vasculitis).Presencia de cualquier condición médica, emocional, conductual o psicológica que, según el investigador, interfiera con el cumplimiento de los requisitos del estudio por parte del participante.Inicio del tratamiento o cambio de dosis de inhibidores de la ECA o ARA en las 4 semanas previas a la evaluación.Participación actual en un estudio intervencionista, en el que el participante recibió algún medicamento en los últimos 90 días antes de la visita de selección.
Centros de investigación
Instituto de Investigaciones Clínicas Quilmes
Incorporando
Instituto de Nefrología Pergamino SRL
Incorporando
Centro Médico Santa María de la Salud
Incorporando
Clínica Universitaria Privada Reina Fabiola - Córdoba
Incorporando
EstudioSMILE
PatrocinadorBio Sidus SA
Requerimientos
Hasta 60 añosTodos los géneros
ID de estudio únicoclinicaltrials.gov
NCT05843916
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